2024年10月全球新药月度报告-分析篇

Insight/November, 2024 研报总结

01 全球新药进展概览

• 10月全球共有272个新药项目进入中国内地最高研发状态，158个项目进入境外最高研发状态。
• 中国内地重点成分类别占比前三为：化药（39.0%）、抗体类药物（15.1%）、细胞治疗药物（10.3%）。
• 境外重点成分类别占比前三为：化药（34.8%）、抗体类药物（24.1%）、细胞治疗药物（10.7%）。

02 全球获批上市新药

• 阿思尼布（Scemblix）：全球首款STAMP抑制剂，2024年10月29日获FDA加速批准，用于治疗新确诊的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+ CML-CP）成年患者。该药物2021年已获批用于三线Ph+ CML-CP，此次一线适应症获批将扩大患者群体，诺华预计峰值销售额超30亿美元。
• 慢性粒细胞白血病（CML）：现有主流疗法为ATP竞争性抑制剂，存在耐药问题。阿思尼布作为变构抑制剂，通过与BCR-ABL1的豆蔻酰化口袋(STAMP)结合，克服耐药性。目前全球在研STAMP抑制剂仅3款，进度最快为塔吉瑞生物的TGRX-678（临床II期）。

03 全球申请上市新药

• SHR2554：恒瑞医药申报上市的首款国产EZH2抑制剂，2024年10月11日获CDE受理并纳入优先审评，拟定适应症为复发或难治外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。
• EZH2竞争格局：全球42条积极管线，均为化药；他泽司他（和黄医药大中华区权益）于7月申报上市（滤泡性淋巴瘤），辉瑞则靶向前列腺癌开展III期临床试验（Mevrometostat联合恩扎卢胺）。
• NCT03603951临床结果：SHR2554在复发/难治性PTCL中I期数据显示ORR为68%，安全性良好。

04 重点临床试验与结果

• ZL-1310：再鼎医药公布的DLL3 ADC全球Ia期数据，ORR为74%，疗效与靶蛋白表达高度相关，安全性良好。小细胞肺癌（SCLC）治疗困境在于复发快、缺乏突变驱动子、亚群标志物不明确，DLL3（85-94% SCLC患者表达）是潜在靶点，安进CD3 TCE塔拉妥单抗（5月获批）是进展最快的同类药物。
• NTLA-2002：Intellia Therapeutics的CRISPR基因编辑疗法，针对遗传性血管性水肿（HAE）的2期研究显示，25mg和50mg剂量组分别降低月发作率75%/77%（第1-16周）和80%/81%（第5-16周），安全性良好。HAE是一种常染色体显性遗传病，致死率11-40%，现有治疗选择有限（艾替班特、拉那利尤单抗），NTLA-2002通过编辑KLKB1基因有望实现一次性治愈。

05 研发进度终止新药

• 2024年10月共有11款新药研发终止，其中7款适应症研发终止。

06 潜在转化医学新靶点

• 10月肿瘤领域潜在转化医学新靶点未详细列举。

07 重点医药交易事件

• 诺华与Monte Rosa Therapeutics：诺华以超20亿美元独家许可MRT-6160（VAV1分子胶降解剂）的开发商业化，包括1.5亿美元首付款及高达21亿美元里程碑付款。MRT-6160在I期研究中显示缓解免疫介导疾病相关损伤，VAV1分子胶领域潜在市场规模达百亿美元。
• 分子胶领域同行：辉瑞与TRIANA Biomedicines（超15亿美元合作）、Plexium（与Amgen、AbbVie合作开发神经靶向分子胶）、Captor Therapeutics（肝细胞癌分子胶先驱）均在该领域布局。

08 投融资概览

• 近半年医药企业投融资数据统计（仅药企，不含医疗器械等）。