2024年10月全球新药月度报告-分析篇

10月全球新药月报-分析篇 Insight/November,2024 为了帮助您及时追踪全球新药热点，Insight将于每月第5工作日发布「新药月报-数据篇」，第10工作日发布「新药月报-分析篇」，敬请关注！ 目录 Contents 01全球新药进展概览 02全球获批上市新药 03全球申请上市新药 04重点临床试验与结果 05研发进度终止的新药 06潜在转化医学新靶点 07重点医药交易事件 08投融资概览 3 10月重点药物介绍 阿思尼布——全球首款STAMP抑制剂获批一线CML适应症 2024年10月29日，阿思尼布(Scemblix)获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗新确诊的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML-CP）成年患者。该药物是全球首款获批上市的STAMP抑制剂，2021年曾获批上市三线Ph+CML-CP，此次一线适应症获批将使Scemblix的患者群体进一步扩大，诺华预计该药物的峰值销售额将超过30亿美元。 SHR2554——首款申报上市的国产EZH2抑制剂 2024年10月11日，CDE官网显示，恒瑞医药1类创新药、EZH2抑制剂SHR2554片的药品上市许可申请获受理，且被纳入优先审评品种公示，拟定适应症为：用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。 10月全球重点医药交易 诺华下注超20亿美元，入局自免领域FIC分子胶 10月28日，MonteRosaTherapeutics宣布将与Novartis签署一项全球独家开发和商业化许可协议，用以共同推进包括MRT-6160在内的VAV1靶向分子胶降解剂开发，MRT-6160目前正在进行一项针对免疫介导疾病的I期单次递增剂量(SAD)/多次递增剂量(MAD)的健康志愿者研究。 4 01 全球新药进展概览 5 10月首次进展到最高状态（中国内地/境外）的新药项目分析 中国内地境外 申请临床批准临床临床I期 临床I/II期3 213 申请临床 611411 3 2 6 7 14 39 4 3 4 2 2 6 5 8 7 15 1批准临床 2 6 7 3 3 4 15 5 6 21 临床I期 11 临床I/II期 临床II期 1111 2111511 8 7 21112351 3 2 2 9 18 7 11531131 5 824141 临床II期 临床III期 113 7222 2211 临床II/III期临床III期 1 7511111 申请上市 5441 申请上市 421 批准上市 531 批准上市 52 1111 化药抗体类疫苗类多肽细胞治疗 基因治疗药物非抗体类蛋白核酸诊断试剂靶向蛋白降解放射性药物偶联药物AI技术分子胶溶瘤病毒 化药抗体类疫苗类组织疗法 多肽细胞治疗基因治疗药物非抗体类蛋白 核酸诊断试剂靶向蛋白降解放射性药物偶联药物AI技术分子胶溶瘤病毒 10月进展到最高状态的项目中，进入中国内地最高状态的项目有272个，进入境外最高状态的项目有158个。 进入中国内地最高状态的重点成分类别上，占比前三的分别是化药39.0%，抗体类药物15.1%，细胞治疗药物为10.3%。 进入境外最高状态的重点成分类别上，占比前三的分别是化药34.8%，抗体类药物24.1%，细胞治疗药物为10.7%。 数据来源：Insight数据库 数据说明：【申请临床/批准临床】进度根据国内外公开渠道披露信息统计整理 筛选方法：【中国内地/境外最高状态时间】为1001-1031，【中国内地/境外最高状态】去除【临床前、临床中(分期未知)、暂无进度】；项目统计中在中国内地和境外存在的临床前/临床0期非最高进度不展示6 02 全球获批上市新药 7 获批上市新药清单（部分） 疾病领域 药品名称 成分类别 剂型 靶点 企业 适应症 地区 获批时间是否首次获批 伊那利塞 化药 普通片剂 PI3Kα 基因泰克 HR阳性、HER2阴性乳腺癌 美国 2024-10-10是 塞利尼索 化药 普通片剂 XPO1德琪（浙江）医药科技有限公多发性骨髓瘤 韩国 2024-10-18 否 肿瘤 匹妥布替尼 化药 普通片剂 BTKC481S|BTK 礼来制药 套细胞淋巴瘤 中国 2024-10-22 否 阿思尼布 化药 普通片剂 Bcr-Abl 诺华制药 慢性髓系白血病 美国 2024-10-29 否 他拉唑帕利 化药 普通胶囊剂 PARP1|PARP2 拜玛林制药|辉瑞制药 去势抵抗性前列腺癌 中国 2024-10-29 否 阿伐可泮 化药 普通胶囊剂 C5AR 安进制药 显微镜下多血管炎|肉芽肿性血管炎 中国 2024-10-29 否 本瑞利珠单抗 单特异性抗体 皮下注射剂 IL5RA 阿斯利康制药 变应性肉芽肿血管炎 EMA 2024-10-28 否 艾加莫德单特异性抗体|注射剂 FcRn Argenx 重症肌无力 瑞士 2024-10-31 否 芦可替尼乳膏 化药 软膏剂/乳膏剂/硬膏 剂 JAK1|JAK2 IncyteCorporation 特应性皮炎|非节段型白癜风 加拿大 2024-10-17 否 溴吡斯的明-K127 化药 缓释/控释 片 AChE AmnealPharmaceuticals 重症肌无力 美国 2024-10-21 是 心血管系统疾病 昂戈瑞西单抗单特异性抗体皮下注射剂PCSK9上海君实生物医药科技股份有混合型高脂血症|非家族性高胆固醇血 中国 2024-10-09 是 马昔腾坦+他达拉非化药普通片剂EDNRB|PDE11A|强生制药 肺动脉高压 EMA 2024-10-01 否 据Insight数据库统计，10月全球获批上市69款新药，包括了19款改良新和7款生物类似药(包含首次获批上市、新适应症获批上市及同适应症在不同地区获批上市)。 司 免疫系统疾病 抗体片段 限公司症 PDE5A|EDNRA 8 数据来源：Insight数据库 备注：获批上市包含首次获批、新适应症获批、及同适应症在不同地区获批 阿思尼布——全球首款STAMP抑制剂获批一线CML适应症 2024年10月29日，阿思尼布(Scemblix)获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗新确诊的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML-CP）成年患者。该药物是全球首款获批上市的STAMP抑制剂，2021年曾获批上市三线Ph+CML-CP，此次一线适应症获批将使Scemblix的患者群体进一步扩大，诺华预计该药物的峰值销售额将超过30亿美元。 临床结果(ASC4FIRST) 慢性粒细胞白血病（CML） 患者22号染色体和9号染色体发生易位，重组形成BCR-ABL1融合基因，其不受控的酪氨酸激酶活性导致发病。现有的主流疗法为ATP竞争性抑制剂，但存在不同程度的耐药问题。 OveralScembl 68% 49% MMR l(48week)ScemblixIm xvs.ISTKIsISTKIs 39% 21%17%9% MR4MR4.5 atinibstratumScemblixvs. 69% 40% MMR b(ima 43% M 48week)2GTKstrtinibScemb 66%58% 15%18%5% R4MR4.5MMR atumc(lixvs.2 48week)GTKIs 35%27%16%13% MR4MR4.5 Scemblix 伊马替尼 二代TKI ≥3级AE 38% 44% 55% 安全性 因AE导致终止 5% 11% 10% 因AE导致剂量调整/中断 30% 39% 53% I i 红色：突变对给定TKI的强抗性相关残基。*：存在危及生命的血栓和血管严重狭窄的风险-黑框警告 阿思尼布 Scemblix属于变构抑制剂，新机制下其与BCR-ABL1的豆蔻酰化口袋(STAMP)结合，克服了正构调节剂的耐药性问题。 数据来源：企业官网，Insight数据库，EncyclopediaofCancer，CancerCell，Front.Oncol 一线头对头试验，阿思尼布的疗效和安全性均优于一、二代产品，一线适应症的获批也为诺华早期产品伊马替尼带来了可替代选择,也为耐药患者提供了新的用药选择。 在研的STAMP抑制剂 药物名称 公司 全球最高研发阶段 中国最高研发阶段 TGRX-678 塔吉瑞生物 临床II期:慢性髓系白血病 临床II期:慢性髓系白血病 ELVN-001 Enliven 临床I期:慢性髓系白血病 暂无进度 TERN-701 豪森药业 临床I期:慢性髓系白血病 临床I期:慢性髓系白血病 在研的STAMP抑制剂且进入临床阶段的在研产品只有3款，进度最快的为塔吉瑞生物的临床II期产品TGRX-678。9 03 全球申请上市新药 10 申请上市新药清单（部分） 据Insight数据库统计，10月全球申请上市63款新药，包括了11款改良新和5款生物类似药（包含首次申请上市、新适应症申请上市及同适应症在不同地区申请上市）。 疾病领域 药品名称 成分类别 剂型 靶点 企业 适应症 地区 申请时间 是否首次申请 SHR2554 化药 普通片剂 EZH2 江苏恒瑞医药股份有限公司 外周T细胞淋巴瘤 中国 2024-10-11 是 奥拉帕利 化药 普通片剂 PARP1|PARP2|PARP3 艾伯维生物制药|阿斯利康制药 子宫内膜癌 中国 2024-10-11 否 兰泽替尼化药普通片剂 强生制药 非小细胞肺癌 中国 2024-10-11 否 卫材药业 肾细胞癌 中国 2024-10-12 否 芬兰奥利安集团 激素依赖性前列腺癌 EMA 2024-10-14 否 EGFR-T790M|EGFR- L858R|EGFR-Ex19del VEGFR|FGFR 肿瘤仑伐替尼化药普通胶囊剂PDGFA|KIT|RET| 达罗他胺化药普通片剂AR 琪 塞利尼索化药普通片剂XPO1KaryopharmTherapeutics|德 多发性骨髓瘤中国2024-10-15否 剂/硬膏剂 芦可替尼乳膏化药软膏剂/乳膏 JAK1|JAK2IncyteCorporation特应性皮炎美国2024-10-29否 免疫系统疾病 塞来昔布化药普通胶囊剂CA2|COX-2晖致制药 骨关节炎|类风湿关节炎|强直性脊柱炎|急性疼痛 中国2024-10-09否 （大连）有限公司 股份有限公司 泰它西普抗体类融合蛋白皮下注射剂BAFF|APRIL荣昌生物制药（烟台） 重症肌无力中国2024-10-26否 样变心肌病 VutrisiransiRNA皮下注射剂TTR阿尔尼拉姆制药转甲状腺素蛋白淀粉 美国2024-10-09否 心血管系统疾病 Aficamten化药普通片剂MyosinCytokinetics|PatheonInc梗阻性肥厚型心肌病中国2024-10-15否 样变心肌病 VutrisiransiRNA皮下注射剂TTR阿尔尼拉姆制药转甲状腺素蛋白淀粉 EMA2024-10-16否 数据来源：Insight数据库备注：申请上市包含首次申请、新适应症申请、及同适应症在不同地区申请11 SHR2554——首款申报上市的国产EZH2抑制剂 2024年10月11日，CDE官网显示，恒瑞医药1类创新药、EZH2抑制剂SHR2554片的药品上市许可申请获受理，且被纳入优先审评品种公示，拟定适应症为：用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。 •EZH2通过H3K27me3改变染色质构象，沉默相关靶基因，在调控细胞生长、分化及凋亡过程中，发挥重要作用，是基于表观遗传治疗肿瘤的热门靶点之一 •EZH2异常见于多种癌症，包括B细胞和T细胞淋巴恶性肿瘤，通过多种途径参与肿瘤细胞的免疫逃逸、转移、增殖等过程，与肿瘤侵袭性及不良预后相关 EZH2靶点 NCT0