创新药周报：两款BTKi治疗MS取得积极进展，关注小分子药物治疗自免潜力

核心观点

• BTK抑制剂（BTKi）在治疗血液瘤方面已取得成功，并有望成为治疗自身免疫性疾病（如多发性硬化症MS、原发性免疫性血小板减少症ITP、系统性红斑狼疮SLE等）的第二增长点。
• 多项BTKi在治疗MS方面取得积极进展，赛诺菲的tolebrutinib成为首个在SPMS治疗中完成概念验证的BTKi，罗氏的非共价BTKi fenebrutinib在II期研究中显示出良好疗效，诺诚健华的奥布替尼治疗RMS的II期试验24周数据积极。
• 诺诚健华的奥布替尼在治疗ITP、SLE方面也显示出良好潜力，其治疗ITP的II期临床研究达到主要终点，成为首个读出SLE积极数据的BTKi。
• 诺华的remibrutinib治疗CSU的III期临床试验达到所有主要和次要重点，计划于2024H1向FDA递交关于CSU的NDA。

关键数据

• 全球约有3亿多人患有COPD，其中高达40%的患者表现出2型炎症。
• GSK的mepolizumab治疗COPD的III期临床试验MATINEE达到主要终点，中度/重度病情恶化的年发生率具有显著的统计学意义和临床意义的改善。
• Dyne therapeutics的寡核苷酸偶联疗法DYNE-251治疗DMD的DELIVER研究取得积极数据，抗肌萎缩蛋白表达提升，多个功能终点均有明显改善。

研究结论

• BTKi在治疗自身免疫性疾病方面具有巨大潜力，多家公司已取得积极进展。
• 诺诚健华的奥布替尼有望成为治疗MS及其他自身免疫性疾病的潜在BIC BTKi。
• 未来BTKi在自身免疫性疾病领域的应用值得持续关注。