2024年中盘点：攻克难以成药靶点

2024年上半年攻克难以成药靶点领域的综述

主要亮点与趋势

• 新药获批：2024年上半年，一款基于共价机制结合靶点的创新药在中国首次获批上市。此外，预计下半年将有3款KRAS抑制剂在中国实现全球首批获批。
• 研发投入：全球大型药企在研管线丰富，近20款靶向KRAS或采用蛋白降解、共价、别构技术的疗法已处于临床3期阶段。技术多元化助力更多靶点的成药性。
• 投融资活跃：2024年上半年，19家致力于攻克难以成药靶点或专注于相关技术的新锐企业获得了总计约10.7亿美元的早期融资，较去年同期显著增长。投资方向包括共价、别构机制、大环类药物、蛋白降解剂-抗体偶联药物（DAC）等，多款新锐基于人工智能/机器学习技术加速药物研发。

关注焦点

• 共价机制：EGFR不可逆共价抑制剂瑞必达（瑞齐替尼）在中国获批用于特定适应症。另有3款KRAS抑制剂预计下半年在中国获批。
• 大型药企布局：全球大型药企广泛布局，近40款临床在研疗法，其中13款处于临床3期，多数涉及难以成药靶点或采用创新技术。适应症覆盖癌症、自身免疫性疾病、中枢神经系统疾病、罕见病等多个领域。
• 新锐企业动态：19家新锐企业获得了早期融资，资金总额超过10亿美元，凸显了AI/ML驱动的药物设计与开发的兴起。特别值得关注的是Vilya，一家基于人工智能的蛋白设计公司，其A轮融资从2022年的5000万美元扩展至7100万美元。
• 未来趋势：预计2024年下半年将有3款KRAS靶向疗法在中国获批，这将为中国患者提供新的治疗选项，尤其是对于NSCLC的后线治疗。

结论

2024年上半年，攻克难以成药靶点领域展现出显著的进展与活力。新药的获批、技术的创新应用、以及大量早期融资活动共同推动了这一领域的发展。随着更多创新药物的开发与监管审批的加速，预计未来几年将见证这一领域的重要突破，为全球医疗健康领域带来变革性的影响。