2024年5月全球新药报告

CCopyopyrirightght©©PPHAHARMRMCCUUBBEEALALLLRIGHTRIGHTRERESSERERVVEDED20242024 pharmcube.com 2024年5月全球新药 转化医学+重要研发/注册进展+前沿专利 2024-05 医药魔方全球新药研究团队 Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024 NextPharma全球新药数据库：聚焦临床开发数据加速新药情报获取 管线产品检索 按技术、区域、作用机制的产品筛选 药品综述 药品/靶点联用检索 成熟、积极、消极靶点靶点图谱 靶点疾病开发图景 药物靶点 靶点热度 领域靶点热度分析疾病 临床试验结果 基于方案、领域、靶点、治疗线的临床结果筛选 公司公司产品线搜索新闻、权益交易监控 企业类型筛选公司概览页 扫码申请数据库试用 •本报告中涉及到的主要数据均来自于NextPharma全球新药数据库。如需了解数字背后的详细数据，请扫描左侧二维码申请查看&申请试用。 Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20243 免责声明 •本报告由医药魔方制作,仅供购买用户使用。未经允许，严禁将本报告大规模传阅。 •医药魔方不对本报告内的数据做超出客户服务协议之外的承诺。本报告不构成任何立项、投资、交易建议。阅读者应审慎使用本报告信息。医药魔方不会因为接收人收到本报告而视其为客户。 •对本报告有任何疑问和建议或者是数据上的需求，欢迎扫码添加魔方君企业微信联系。 http://www.pharmcube.com 联系我们 Email：hi@pharmcube.comTEL：010-64736966/021-66292268 北京市朝阳区宝能中心A座1308室上海市张江高科技园区亮秀路112号Y1座611室 苏州市工业园区星湖街218号B6楼2楼南京市鼓楼区中山北路2号紫峰大厦主楼1910室 Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20244 数据来源 •官方公开披露的信息 数据分析范围 •2024年05月，全球转化医学、最新药物注册/研发进展、前沿专利 •包含传统定义药品，如化药和生物制品等，及其相关公司技术等 •不包含战略技术合作类、CMO类、CRO类 Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20245 CONTENT 12024年05月转化医学 •转化医学里程碑关注 22024年05月注册进展 •2024年05月全球批准新药 •2024年05月FDA授予突破性疗法资格 32024年05月研发进展 •早期研发项目进展 42024年05月研发/注册进展附录 42024年05月前沿专利 Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20246 01.转化医学 •转化医学里程碑关注 Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024 PMID 期刊 标题 药品(当前最高阶段) 靶点 疾病 主题类型 38744281 Cell Osr2functionsasabiomechanicalcheckpointtoaggravateCD8+Tcellexhaustionintumor. OSR2 肿瘤 靶点/标志物 38600376 Nature FOXO1enhancesCARTcellstemness,metabolicfitnessandefficacy. FOXO1 癌症 靶点/标志物 38600391 Nature FOXO1isamasterregulatorofmemoryprogramminginCARTcells. FOXO1 癌症 靶点/标志物 38811738 Nature AGram-negative-selectiveantibioticthatsparesthegutmicrobiome. lolamicin(临床前) notavailable 细菌感染 药物发现 38781365 Science Reversiblemalecontraceptionbytargetedinhibitionofserine/threoninekinase33. CDD-2807(临床前) STK33 男性避孕 药物发现 38778101 Nature Selectivehaematologicalcancereradicationwithpreservedhaematopoiesis. ShieldedHSCsfromCD45-targeting immunotherapy(临床前) CD45 血癌;急性髓系白血病 药物发现 38720069 Nature Discoveryofpotentsmall-moleculeinhibitorsoflipoprotein(a)formation. muvalaplin(II期临床) apo(a) 脂蛋白(a)增高 药物发现 38750368NatureGLP-1-directedNMDAreceptorantagonismforobesitytreatment.GLP-1-MK-801(临床前)GLP-1;NMDA肥胖药物发现 receptor 38815015 Science PharmacologicalmodulationofseptinsrestorescalciumhomeostasisandisneuroprotectiveinmodelsofAlzheimer'sdisease. ReS19-T(II期临床) notavailable 阿尔茨海默病 非临床 38753769ScienceVaccineprimingofrareHIVbroadlyneutralizingantibodyprecursorsN332-GT5gp120(临床前)gp120HIV-1感染非临床 innonhumanprimates. 38810646 Cell Structure-baseddiscoveryofCFTRpotentiatorsandinhibitors. CFTR 结构 PMID 期刊 标题 药品(当前最高阶段) 靶点 疾病 主题类型 38753770 Science mRNA-LNPHIV-1trimerboosterselicitprecursorstobroadneutralizingantibodies. HIV-1感染 技术 38753766 Science AnAAVcapsidreprogrammedtobindhumantransferrinreceptormediatesbrain-widegenedelivery. TfR1 技术 38280389 Lancet AAV1-hOTOFgenetherapyforautosomalrecessivedeafness9:a single-armtrial. RRG-003(I期临床) OTOF 听力损失 初步临床 38740803 CellDiscovEfficacyandsafetyofnovelmultifunctionalM10CAR-TcellsinHIV-1-M10CAR-T(上海市公共infectedpatients:aphaseI,multicenter,single-arm,open-labelstudy卫生临床中心)(I期临床) CXCR5 HIV-1感染 初步临床 ENV-101,ANovelHedgehogInhibitor,IncreasesLungFunction,andAmJRespirReducesLungFibrosisinPatientsWithIdiopathicPulmonaryFibrosis:CritCareMedResultsFromaRandomized,Double-blind,Placebo-controlledPhase 2Trial taladegib(II期临床) smoothened 特发性肺纤维化 初步临床 COMPLETEDDOSEESCALATIONFROMTHEFIRST-IN-HUMAN, NKp46; EHA2024PHASE1/2STUDYOFCD123NKCELLENGAGER,SAR443579,IN SAR443579(II期临床) CD16a; 急性髓系白血病 初步临床 RELAPSEDORREFRACTORYACUTEMYELOIDLEUKEMIAORHIGH CD123 RISK-MYELODYSPLASIA 2024ASCOAnnualMeeting Phase1studyofNB003,abroad-spectrumKIT/PDGFRαinhibitor,in patientswithadvancedgastrointestinalstromaltumors(GIST). AZD3229(I期临床) SCF/c-Kit;PDGFRα 胃肠道间质瘤 初步临床 PositiveStatisticallySignificantPhase2ClinicalTrialResultsof Biodexa'sNewly-licensedeRapainFamilialAdenomatousPolyposiseRapa(西罗莫司)(II期临 (FAP)床) mTOR;mTORC1; FKBP12 家族性腺瘤性息肉病 初步临床 ThepotentialofTEZSPIREtoplayaroleinthefuturetreatmentofchronicobstructivepulmonarydisease tezepelumab(批准上市) TSLP 慢性阻塞性肺病 初步临床 ClinicalTrialProgressof9MW2821inTriple-NegativeBreastCancer 9MW2821(III期临床) nectin-4 三阴性乳腺癌 初步临床 02.全球新药注册进展 •全球监管机构批准药品 •FDA授予突破性疗法资格 Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024 FDAapprovalBTD 2024年05月全球监管机构批准药品——Tarlatamab •FDA加速批准tarlatamab（10mg）用于治疗铂类药物化疗期间或化疗后疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者，这是第一个也是唯一一个用于治疗ES-SCLC的T细胞接合器疗法，也是第一种且唯一一种获批的靶向DLL3的双特异性T细胞衔接抗体 Tarlatamab结构&作用机制 •此项加速批准是基于2期DeLLphi-301临床试验（NCT05060016）结果，其中ORR达40% DeLLphi-301临床试验结果 •入组患者：接受过1种铂类方案（±检查点抑制剂）和至少1种其他既往疗 法治疗后复发的SCLC患者（n=220） BispecificTcellengager •给药方案：每2周静脉注射一次，剂量为10mg或100mg Tcell Cancercell Smallcelllungcancer 图1Tarlatamab作用机制 •tarlatamab是一种新型CD3×DLL3双特异性T细胞接合（BiTE），它通过与肿瘤细胞上的DLL3和T细胞上的CD3结合而起作用，从而触发T细胞依赖性抗肿瘤免疫。 •DLL3是一种在~85-96%的SCLC细胞表面表达的蛋白质，但在健康细胞上的表达极少，因此DLL3是具有治疗SCLC较大潜力的靶点。 图2临床结果有效性数据（部分） •有效性数据：10mgtarlatamab治疗组的主要终点ORR达40%，次要终点mPFS达4.9个月，mOS达14.3个月，mDOR为9.7个月。 数据来源：医药魔方NextPharma®数据库；Amgen官网；Tan