医药生物行业医疗器械随笔系列6：诊断打通NASH临床解决方案的关键一环240329

报告总结如下：

大病种无药可治局面终被打破

• NAFLD与NASH概述：非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）是包括非酒精性单纯性肝脂肪变（NAFL）、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、肝硬化和肝细胞癌的一系列慢性肝病状态。NAFLD的进展性阶段是可逆的，但NASH进展至肝硬化则不可逆。
• 全球患病率：2019年，全球20岁以上人群中NAFLD、NASH的患病率分别达到32%、5%，患者基数庞大，且患病率持续增长。

诊断是打通NASH临床解决方案的关键

• 肝活检的局限性：虽然肝活检是目前的金标准，但其成本高、侵入性强，且结果存在变异性。
• 无创检测技术（NIT）的兴起：NIT如FibroScan、ELF等技术在入组、临床替代终点、随访等方面加速了NASH药物的临床试验进展，有望简化商业化流程。

多方合力推动NIT发展

• 药企与诊断公司的合作：通过合作、资产交易等方式，加快NIT技术在NASH诊断领域的应用。
• 项目推动认证：如LITMUS与NIMBLE项目，旨在加速NIT在监管层面的认证进程。

风险提示

• 产品研发进展风险：新药研发不确定性高。
• 行业竞争加剧：NASH领域竞争激烈。
• 监管政策变化：政策变动可能影响药物审批进程。

结论

• NASH作为重大疾病领域的一个转折点，Resmetirom的获批标志着NASH治疗的新纪元。
• 无创检测技术的发展有望解决临床解决方案的瓶颈，尤其是在诊断和治疗效果监测阶段。
• 药企、诊断公司和社会组织的协同合作是推动NIT技术进步的关键。
• 然而，NIT的技术认可、商业化流程和监管认证仍面临挑战，需持续关注技术进展和市场动态。