新药周观点：首个NASH药物获FDA批准上市，国内THR-β激动剂布局快速推进中

2024年03月17日 生物医药Ⅱ 新药周观点：首个NASH药物获FDA批准上市，国内THR-β激动剂布局快速推进中 行业周报 证券研究报告投资评级领先大市-A维持评级 ■本周新药行情回顾： 生物医药Ⅱ 沪深300 39% 29% 19% 9% -1% -11% -21% -31% 2023-032023-072023-112024-03 行业表现 2024年3月11日-2024年3月15日，新药板块涨幅前5企业：康诺亚（31.05%），盟科药业（29.31%），科伦博泰（28.31%），凯因科技（25.86%），首药控股（24.90%）。跌幅前5企业：宜明昂科（-16.05%），云顶新耀（-10.02%），圣诺医药（-6.85%），君圣泰（- 5.99%），博安生物（-5.98%）。 首选股票目标价（元）评级 ■本周新药行业重点分析： 本周MadrigalPharmaceuticals宣布美国FDA加速批准其甲状腺激素受体（THR）-β选择性激动剂Rezdiffra（resmetirom）联合饮食和运动，治疗患有中重度肝纤维化（F2至F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。这是NASH领域首个获得FDA批准上市的药物，也是首个获批上市的THR-β激动剂药物。 999563313 目前全球范围内已有多家企业布局THR-β激动剂，除Madrigal外进展最快的为Viking，其VK-2809也已在2期临床。在国内，THR-β激动剂的布局也在快速推进中，目前海思科的HSK-31679、歌礼制药的ASC-41已在2期临床，厦门甘宝利、诚益生物、南京奥利墨斯医药已进入1期临床，海创药业、微芯生物、众生药业尚在临床前研发阶段，有望未来快速进入临床开发。 根据相关企业公开的专利，目前国内企业布局的THR-β分子多为Resmetirom的metoo类药物，多在母核上引入其他衍生集团或者进行氘代，有望最大程度保证未来相关药物的成药确定性。 ■本周新药获批&受理情况： 本周国内6个新药或新适应症获批，55个新药获批IND，22个新药 IND获受理，2个新药NDA获受理。 ■本周国内新药行业TOP3重点关注： （1）3月15日百济神州宣布，美国FDA已批准其PD-1抑制剂Tevimbra （tislelizumab，替雷利珠单抗）作为单药疗法，用于治疗既往接受过全身化疗，患有不可切除或转移性食管鳞状细胞癌的成年患者。 （2）3月14日普米斯生物和翰森制药宣布，普米斯生物将许可翰森制药使用前者自主研发的抗EGFR/cMet双特异性抗体PM1080/HS-20117用于开发抗体偶联药物（ADC）。 资料来源：Wind资讯 升幅% 1M 3M 12M 相对收益 1.8 -16.5 -5.6 绝对收益 7.8 -9.6 -16.0 马帅 分析师 SAC执业证书编号：S1450518120001 mashuai@essence.com.cn 连国强分析师 SAC执业证书编号：S1450523020002 相关报告新药周观点：小核酸疗法高 2024-03-10 血压2期成功，国内AGTRNAi疗法蓬勃兴起新药周观点：强生EGFR/c- 2024-03-03 Met双抗获批EGFRex20insNSCLC一线，后续国产新药值得期待新药周观点：Trop2ADC 2024-02-25 Dato-DXdNSCLC适应症BLA获FDA受理，Trop2ADC开发进入新阶段新药周观点：国产GLP-1减 2024-02-18 肥药玛仕度肽NDA获受理，进入兑现阶段新药周观点：生发药外用非 2024-02-04 liangq@essence.com.cn 那雄胺喷雾剂NDA，雄激素 性脱发市场有望进一步扩张 （3）3月12日贝达药业宣布，称盐酸恩沙替尼胶囊上市许可申请获美国FDA受理，拟用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者（即一线适应症）。 ■本周海外新药行业TOP3重点关注： （1）3月15日Madrigal宣布，美国FDA加速批准其药品Rezdiffra联合饮食和运动，治疗患有中重度肝纤维化的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。 （2）3月12日强生和Protagonist宣布，共同开发的针对IL-23受体（IL-23R）的拮抗多肽JNJ-2113的2b期临床试验FRONTIER1的长期扩展研究FRONTIER2的首批数据结果积极。 （3）3月14日Ionis宣布，其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法ION224用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的2期临床试验取得积极结果。 ■风险提示：临床试验进度不及预期的风险，临床试验结果不及预期的风险，医药政策变动的风险，创新药专利纠纷的风险。 内容目录 1.本周新药行情回顾4 2.本周新药行业重点分析5 3.本周新药获批&受理情况7 4.本周国内新药行业重点关注9 5.本周海外新药行业重点关注11 图表目录 图1.本周涨、跌幅前5新药企业4 图2.本周新药企业市值排行（单位：亿元）4 图3.美股XBI指数与港股HSHKBIO指数行情5 图4.国内企业NASHTHR-β分子结构对比6 表1：全球范围内THR-β激动剂在研格局5 表2：本周获批上市新药及新适应症7 表3：本周获批IND新药7 表4：本周获IND受理新药及新适应症8 表5：本周获NDA受理新药及新适应症9 表6：本周国内新药行业重点关注9 表7：本周海外新药行业重点关注11 1.本周新药行情回顾 2024年3月11日-2024年3月15日，新药板块： 涨幅前5企业：康诺亚（31.05%），盟科药业（29.31%），科伦博泰（28.31%），凯因科技 （25.86%），首药控股（24.90%）。 跌幅前5企业：宜明昂科（-16.05%），云顶新耀（-10.02%），圣诺医药（-6.85%），君圣泰（-5.99%），博安生物（-5.98%）。 24.90% 25.86% -5.99% 图1.本周涨、跌幅前5新药企业 首药控股凯因科技科伦博泰 28.31% 盟科药业 29.31% 康诺亚 31.05% 博安生物 -5.98% 君圣泰 圣诺医药 -6.85% 云顶新耀 -10.02% 宜明昂-1科6.05 % -20%-10%0%10%20%30% 资料来源：Choice，国投证券研究中心 图2.本周新药企业市值排行（单位：亿元） 市值 3,000350 2,500 300 250 2,000 1,500 200 150 1,000 100 50050 恒瑞医药百济神州传奇生物翰森制药石药集团信达生物中生制药百利天恒康方生物君实生物金斯瑞海思科荣昌生物特宝生物科伦博泰和黄医药神州细胞艾力斯贝达药业诺诚健华迪哲医药百奥泰三生国健再鼎医药先声药业智翔金泰泽璟制药众生药业迈威生物康诺亚复旦张江宜明昂科微芯生物益方生物亚盛医药复宏汉霖乐普生物首药控股云顶新耀君圣泰艾迪药业博安生物凯因科技诺斯兰德康宁杰瑞亚虹医药海创药业科济药业欧康维视盟科药业前沿生物基石药业迈博药业永泰生物加科思歌礼制药 科笛 和誉生物圣诺医药华领医药友芝友来凯医药腾盛博药和铂医药东曜药业天演药业天境生物创胜集团药明巨诺德琪医药开拓药业康乃德嘉和生物北海康成 00 资料来源：Choice，国投证券研究中心，注：多地上市企业按照A股、H股顺序选择；研发费用为2022年研发费用 图3.美股XBI指数与港股HSHKBIO指数行情 200 XBIHSHKBIO 3,500 180 160 140 3,000 2,500 120 100 80 2,000 1,500 601,000 40 500 20 00 1/2/20206/2/202011/2/20204/2/20219/2/20212/2/20227/2/202212/2/20225/2/202310/2/20233/2/2024 资料来源：Choice，国投证券研究中心 2.本周新药行业重点分析 本周MadrigalPharmaceuticals宣布美国FDA加速批准其甲状腺激素受体（THR）-β选择性激动剂Rezdiffra（resmetirom）联合饮食和运动，治疗患有中重度肝纤维化（F2至F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。这是NASH领域首个获得FDA批准上市的药物，也是首个获批上市的THR-β激动剂药物。 目前全球范围内已有多家企业布局THR-β激动剂，除Madrigal外进展最快的为Viking，其VK-2809也已在2期临床。在国内，THR-β激动剂的布局也在快速推进中，目前海思科的HSK-31679、歌礼制药的ASC-41已在2期临床，厦门甘宝利、诚益生物、南京奥利墨斯医药已进入1期临床，海创药业、微芯生物、众生药业尚在临床前研发阶段，有望未来快速进入临床开发。 表1：全球范围内THR-β激动剂在研格局 药物名称 全球最高研发状态 中国最高研发状态 原研公司 地区 Resmetirom 获批上市 无申报 罗氏/Madrigal VK-2809/MB-07811 临床二期 无申报 Viking/Ligand ABX-002 临床一期 无申报 Autobahn VK-0214/MB-10866 临床一期 无申报 Viking/Metabasis ALG-055009ABX-003 临床一期 临床前 无申报无申报 AligosAutobahn 海外公司 CNPT-101101 临床前 无申报 FrontheraU.S. SKL-13784 临床前 无申报 株式会社三和化学 KTA-439 临床前 无申报 橘生药品工业株式 KTA-574 临床前 无申报 橘生药品工业株式会社 KB-141 临床前 无申报 KaroBioAb ABX-NG 临床前 无申报 Autobahn MGL-3745 临床前 无申报 罗氏 LL-341070 临床前 无申报 Autobahn SKL-12846 临床前 无申报 株式会社三和化学 HSK-31679 临床二期 临床二期 海思科 TERN-501 临床二期 无申报 拓臻生物 ASC-41 临床二期 临床二期 歌礼制药 Kylo-0603 临床一期 临床一期 厦门甘宝利 ECC-4703 临床一期 临床一期 诚益生物/基石药业 RJ-4287 临床一期 临床一期 南京奥利墨斯医药 HP-515 临床前 临床前 国内公司 海创药业 CS-70001 临床前 临床前 微芯生物 CS271011 临床前 临床前 微芯生物 CS-27109 临床前 临床前 微芯生物 RCYM-001 临床前 临床前 众生药业 Compound16g 临床前 临床前 中国科学院/厦门大学 资料来源：药渡，国投证券研究中心 根据相关企业公开的专利，目前国内企业布局的THR-β分子多为Resmetirom的metoo类药物，多在母核上引入其他衍生集团或者进行氘代，有望最大程度的保证未来上述药物的成药确定性。 图4.国内企业NASHTHR-β分子结构对比 资料来源：国家知识产权局，国投证券研究中心 3.本周新药获批&受理情况 本周国内6个新药或新适应症获批，55个新药获批IND，22个新药IND获受理，2个新药 NDA获受理。 表2：本周获批上市新药及新适应症 受理号 企业名称 药品名称 批准文号 批准日期 CXHS2300047 兴齐眼药 硫酸阿托品滴眼液 国药准字H20243320 2024年3月5日 CXSS2200072国 复星医药 冻干人用狂犬病疫苗（Vero细胞） 国药准字S20240007 2024年3月12日 CXHS2300032/33 科州制药 妥拉美替尼胶