新药周观点：国内首个BCMA，CAR-T上市申请获受理，全球范围CAR-T产品销售额稳健增长

本周新药行情回顾：2022年5月30日-2022年6月03日，新药板块涨幅前5企业：艾力斯（45.2%）、泽璟制药（30.0%）、康方生物（28.1%）、康宁杰瑞（17.9%）、亚盛医药（17.0%）。跌幅前5企业：君实生物（-11.8%）、亘喜生物（-11.7%）、欧康维视（-9.8%）、众生药业（-9.6%）、德琪医药（-9.1%）。 本周新药行业重点分析：6月2日，NMPA受理由驯鹿生物/信达生物开发的伊基仑赛注射液用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的上市许可申请。伊基仑赛注射液是由驯鹿生物和信达生物联合开发的靶向BCMA的CAR-T产品，也是首个在中国递交新药上市申请并获受理的BCMA CAR-T。 开发进展方面：CAR-T疗法是肿瘤免疫治疗领域的热点领域，全球范围内FDA已批准6款CAR-T细胞疗法上市（4款靶向CD19 CAR-T，2款靶向BCMACAR-T），而NMPA已批准2款CAR-T细胞疗法上市（均为靶向CD19 CAR-T）。作为热点领域，国内已有多家企业致力于不同靶点的CAR-T疗法研究。 全球销售收入方面：从全球范围来看，目前已上市的CAR-T产品销售收入呈现出良好的增长趋势。2021年，Kymriah、Yescarta、Tecartus全球销售额分别为5.87亿美元、6.95亿美元和1.76亿美元，百时美施贵宝2021年新上市的两款CAR-T产品Breyanzi（CD19）和Abecma（BCMA）年销售额分别为0.87和1.64亿美元。此外，国内传奇生物与强生合作开发的cilta-cel（BCMA）也于2022年2月获得FDA批准上市，有望成为CAR-T领域新的增量品种。 本周新药获批&受理情况：本周国内有4个新药或新药适应症获批上市，11个新药获批IND，25个新药IND获受理，4个新药NDA获受理。 本周国内新药行业TOP3重点关注： （1）6月1日，先声药业3CL口服小分子新冠药SIM0417（SSD8432）在健康成年受试者中单次/多次给药后的安全性、耐受性及药代动力学的1期临床研究，完成了最后一例受试者给药及院内观察。 （2）5月30日，恒瑞医药地夸磷索钠滴眼液仿制药已经中国国家药监局批准上市，适应症为经诊断为伴随泪液异常的角结膜上皮损伤的干眼患者，中国境内尚无其它地夸磷索钠滴眼液仿制药获批上市。 （3）6月2日，基石药业药物舒格利单抗新适应症获批上市，用于同步或序贯放化疗后未发生疾病进展的不可切除的3期非小细胞肺癌（NSCLC）患者巩固治疗。 本周海外新药行业TOP3重点关注： （1）6月1日，Sanofi与Sobi合作开发的BIVV001获FDA突破性疗法认定，用于治疗血友病A患者，为首个获得突破性疗法认定的凝血因子VIII疗法。 （2）5月31日，Genetech药物Evrysdi获FDA批准，扩展使用人群，用于治疗年龄为2个月以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿。此前，该药已经获批用于治疗所有年龄段的儿童和成人SMA患者。 （3）5月31日，Y-mAbs Therapeutics放射性抗体疗法Omblastys被FDA授予生物制品许可申请（BLA）优先审评资格，用于治疗神经母细胞瘤儿科患者出现的中枢神经系统/软脑膜转移瘤。 风险提示：临床试验进度不及预期的风险，临床试验结果不及预期的风险，医药政策变动的风险。 1.本周新药行情回顾 2022年5月30日-2022年6月3日，新药板块 涨幅前5企业：艾力斯（45.2%）、泽璟制药（30.0%）、康方生物（28.1%）、康宁杰瑞（17.9%）、亚盛医药（17.0%）。 跌幅前5企业：君实生物（-11.8%）、亘喜生物（-11.7%）、欧康维视（-9.8%）、众生药业（-9.6%）、德琪医药（-9.1%）。 图1：本周涨、跌幅前5新药企业 图2：本周新药企业市值排行（单位：亿元） 2.本周新药行业重点分析 6月2日，NMPA受理由驯鹿生物/信达生物开发的伊基仑赛注射液用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的上市许可申请。伊基仑赛注射液是由驯鹿生物和信达生物联合开发的靶向BCMA的CAR-T产品，也是首个在中国递交新药上市申请并获受理的BCMACAR-T。公司于2021年第63届ASH年会报告了伊基仑赛注射液治疗经过至少三线治疗的多发性骨髓瘤患者的临床研究数据：该药物总体缓解率为94.9%，完全缓解率/严格意义的完全缓解率为58.2%，在伴有髓外多发性骨髓瘤患者和既往接受过CAR-T治疗的患者中，伊基仑赛注射液仍然表现出良好的疗效。 研发进展方面：CAR-T疗法是肿瘤免疫治疗领域的热点领域，全球范围内FDA已批准6款CAR-T细胞疗法上市（4款靶向CD19CAR-T，2款靶向BCMACAR-T），而NMPA已批准2款CAR-T细胞疗法上市（均为靶向CD19CAR-T）。作为热点领域，国内已有多家企业致力于不同靶点的CAR-T疗法研究。 表1：国内部分公司CAR-T研发进展 全球销售收入方面：从全球范围来看，目前已上市的CAR-T制品销售收入呈现出良好的增长趋势。据相关公司财报显示，自2017年以来Kymriah（诺华，CD19）、Yescarta（吉利德/Kite，CD19）和Tecartus（吉利德/Kite，CD19）三款CAR-T制品的全球销售收入均呈稳步增长趋势。2021年，Kymriah、Yescarta、Tecartus全球销售额分别为5.87亿美元、6.95亿美元和1.76亿美元，百时美施贵宝2021年新上市的两款CAR-T产品Breyanzi（CD19）和Abecma（BCMA）年销售额分别为0.87和1.64亿美元。此外，国内传奇生物与强生合作开发的cilta-cel（BCMA）也于2022年2月获得FDA批准上市，有望成为CAR-T新的增量品种。 图3：CAR-T药物历年全球销售收入（单位：亿美元） 3.本周新药获批&受理情况 本周国内有4个新药或新药适应症获批上市，11个新药获批IND，25个新药IND获受理，4个新药NDA获受理。 表2：本周获批上市新药或新药适应症 表3：本周获批IND新药 表4：本周获IND受理新药 表5：本周获NDA受理新药 4.本周国内新药行业重点关注 表6：本周国内新药行业重点关注 本周TOP3重点关注： 【先声药业】6月1日，3CL口服小分子新冠药SIM0417（SSD8432）在健康成年受试者中单次/多次给药后的安全性、耐受性及药代动力学的1期临床研究在山东第一医科大学第一附属医院团队的指导下，完成了最后一例受试者给药及院内观察。SIM0417的1期研究提前完成末例患者给药，药物安全性良好，没有出现与SIM0417相关联的停药事件。 【恒瑞医药】5月30日，地夸磷索钠滴眼液仿制药已经中国国家药监局批准上市，适应症为经诊断为伴随泪液异常的角结膜上皮损伤的干眼患者。截至报告当日，中国境内尚无其它地夸磷索钠滴眼液仿制药获批上市。此药物是P2Y2受体激动剂滴眼液，通过作用于结膜组织及杯状细胞膜上的P2Y2受体，使细胞内钙离子浓度升高，通过一系列信号通路最终改善角结膜上皮损伤。 【基石药业】6月2日，舒格利单抗新适应症获批上市，用于同步或序贯放化疗后未发生疾病进展的不可切除的3期非小细胞肺癌（NSCLC）患者巩固治疗。此前，舒格利单抗针对IV期NSCLC的适应症已经获批上市。目前舒格利单抗在中国已启动8项临床，分别针对食管鳞癌、胃癌、NSCLC、经典型霍奇金淋巴瘤、T/NK细胞淋巴瘤等。 其他重点关注： 【恒瑞医药】6月2日，吡咯替尼新适应症获批上市，可联合曲妥珠单抗及多西他赛，用于治疗表皮生长因子受体2（HER2）阳性早期或局部晚期乳腺癌患者的新辅助治疗。吡咯替尼是一种小分子、不可逆、泛ErbB受体酪氨酸激酶抑制剂。此前，该药物可联合卡培他滨，治疗HER2阳性、既往未接受或接受过曲妥珠单抗的复发或转移性乳腺癌患者。 【信立泰】5月31日，SAL0112片临床试验申请获受理，拟用于治疗2型糖尿病（T2DM）。 SAL0112片是一种GLP-1R的偏向激动剂，而口服给药途径可以有效提高患者用药便利性，增强用药依从性。同时，口服小分子药物比口服多肽类药物更能提高生物利用度，受饮食、合并用药等因素的干扰更小，未来发展潜力大。 【极目生物】5月31日，在中国启动3期临床试验，以在老视患者（老花眼）中评估ARVN003的安全性和有效性。ARVN003是Eyenovia公司开发，2020年8月，由极目生物获得大中华区和韩国开发和商业化的独家许可的创新眼科疗法。 【国药集团】6月1日，启动3期临床试验评估11价重组人乳头瘤病毒（HPV）疫苗（汉逊酵母）接种于18-45岁中国女性的保护效力、安全性和免疫原性。该研究拟在中国境内入组13500例受试者。该疫苗拟开发用于预防HPV6、11、16、18、31、33、45、52、58、59和68型别相关的持续感染和生殖器疾病。 【信达生物】6月1日，其开发的全人源化重组人抗肿瘤坏死因子-α单克隆抗体苏立信（阿达木单抗生物类似药）获得中国国家药品监督管理局批准两项新适应症，用于成人和儿童克罗恩病的治疗。此前该药物已在中国获批包括强直性脊柱炎、银屑病、类风湿性关节炎、葡萄膜炎、儿童斑块状银屑病和多关节型幼年特发性关节炎等六大适应症，且已全部纳入中国国家医保目录。 【益方生物】6月1日，CDE公示其KRAS G12C抑制剂D-1553片拟被纳入突破性治疗品种，适应症为既往接受抗PD-L1治疗和/或化疗后出现疾病进展，并经检测确认存在KRAS G12C突变且无其它驱动基因突变或重排（如EGFR，ALK和ROS1）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。 【复宏汉霖】5月30日，PD-L1/TIGIT双抗HLX301在国内启动临床，HLX301是公司自主研发的创新双特异性抗体，拟用于多种晚期实体瘤治疗。临床前研究结果表明，该药物可切断PD-1和TIGIT下游负向信号，抑制肿瘤的生长，且耐受性、安全性良好。 5.本周海外新药行业重点关注 表7：本周海外新药行业重点关注 本周TOP3重点关注： 【Sanofi/Sobi】6月1日，与Sobi合作开发的BIVV001获FDA突破性疗法认定，用于治疗血友病A患者，为首个获得突破性疗法认定的凝血因子VIII疗法。与市面上的FVIII预防性治疗相比，BIVV001在预防出血方面有优效性，而所需注射频率也由每周3-4次降为每周一次。 【Genetech】5月31日，Evrysdi获FDA批准，扩展使用人群，用于治疗年龄为2个月以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿。此前，该药已经获批用于治疗所有年龄段的儿童和成人SMA患者。基于RAINBOWFISH的2期临床试验中期疗效和安全性数据，大多数在未出现症状前接受Evrysdi治疗的患儿在12个月治疗后达到关键运动里程碑，比如无辅助坐直和站立，超过半数患儿能够行走。 【Y-mAbs Therapeutics】5月31日，FDA授予放射性抗体疗法Omblastys的生物制品许可申请（BLA）优先审评资格，用于治疗神经母细胞瘤儿科患者出现的中枢神经系统/软脑膜转移瘤。资格授予是基于关键性2期临床试验的安全性和有效性结果，在10名接受治疗的患儿中，接受治疗26周后，疾病控制率达到90%。Omburtamab是一款放射性碘标记的抗体疗法，靶向肿瘤抗原B7-H3。 其他重点关注： 【Merck】5月31日，登记九价HPV疫苗（Gardasil 9）的3期临床试验，在境内9至14岁女孩人群中增加2剂免疫程序（0，6-12月），用于预防由HPV6、11、16、18、31、33、45、52和58型引起的宫颈癌、外阴癌、阴道癌和肛门癌及相关癌前病变、肛门和生殖器病变、宫颈细胞学检查结果异常以及持续感染。这是一项随机开放、平行分组的3期临床，以三剂免疫程序接种九价HPV疫苗的20至26岁中国女性为对