药物警戒的未来

VIEWPOINT 2023 未来的药房 药物警戒的正确定位 是药物开发的关键推动者 在评估药物的安全性和有效性时是药物研究、疫苗开发的基石 在COVID-19大流行期间，突出了今天开发的药物类型的变化 以及所需的利益相关者管理 成功采用。通过新的治疗方法启用范式,数字化转型,先进 技术应用、数据可用性和 以患者为中心的焦点，不断变化的生态系统需要新的能力来评估 药物和管理新实体。 这一观点探讨了创新战略 公司在行业转移中脱颖而出，聚焦将药物警戒(PV)作为一种战略优势。 AUTHORS Dr.SabineJeck-Thole,MDBenEnejo VIEWPOINTARTHURD.LITTLE 图1.药物警戒时间表 制药已 从未如此重要药物发展 对安全有效药物的驱动加速以来的沙利度胺悲剧1960年代初，并导致了各种学科，以确保公众 protected(seeFigure1).Fromahealthauthority(HA)的角度来看，许多规定已经 介绍，由专门机构监督 药物批准、许可和使用。用于药物开发人员、结构、标准和流程 已经到位，以确保他们遵守具有适用的法规和道德价值观。药物和疫苗的使用必须保护 患者和维护公众健康。 然而，有争议的讨论 围绕COVID-19疫苗的安全性移动PV(与以下相关的科学和活动药物和疫苗的不利影响)进入 一般意识在一定程度上永远不会 之前见过。这次讨论也把PV放在了在激烈的、经常是政治的辩论和 导致了对 一些COVID-19疫苗和拒绝社会的一部分人服用这些疫苗。 在当今的药物开发过程中，什么是明确的是积极的治疗效果- “功效”-倾向于在讨论中占上风，而药物“安全性”可能并不总是被视为 一种战略投入，但更多的是一种义务。条例规定的报告义务 不良事件（AEs）和药物不良反应(ADR)平均PV通常被视为“数据”收集和提交“办公室-邮政- 类似盒子的团队。与这种感知的观点一致，光伏部门已开发运营 卓越的案例处理和报告(加速和汇总)。 他们经常使用外部服务 提供商以及智能IT解决方案 在无接触的案件处理和成本效率。这一业务重点经常反映出来 在组织结构中并由组织结构维护，能力和资源，以及 强调药物开发过程中的功效。 单独光伏自动化不会持续 生态系统变化 全球COVID-19大流行确定了需要一种不同的科学和医疗保健方法 -一个包括明确无误的呼叫适当使用光伏科学卓越 考虑预期的多次变化正在发生的药物类型开发和/或开发的方式 并批准。这些转变，无论是在 药物模式（例如，基于mRNA的化合物），数字化，创新的临床试验设计，或 调节途径的复杂性，都指向光伏的卓越运营和 专注于案件处理的自动化不会在未来足够。 审查PV价值主张的呼吁这个转折点对 正在经历重大 转换和跳跃的后起之秀 从纯粹的研究到营销药物几乎没时间了. 沙利度胺危机 1960年代 不良事件报告要求 药物监测计划 增加卫生当局的指导方针 1980年代 制药公司中新兴的PV功能 安全准则和立法 2010s 光伏功能向成本中心模式转变 快速的生态系统变化 2020s COVID-19大流行催化剂演变 未来PV 来源：ArthurD.Little VIEWPOINTARTHURD.LITTLE 破坏者在这里停留COVID-19大流行加速了转化药物，尤其是mRNA 当COVID-19疫苗开发提高时合理的问题，我们认为这是象征着正在驱动的中断 生态系统的变化。就像任何地震一样一个行业的转变，意识到的企业，准备好，并为变化做好准备将是最好的定位为茁壮成长。对于PV，组织将必须解决以下三个方面。 1.新的治疗范式精准医学(也称为 个性化治疗或靶向治疗) 与传统的一种形成了显著的对比-方法适合所有模型。它旨在改进通过利用基因组，蛋白质组学， 代谢组学和其他生物标志物。基因分型在一些标签中被描述为预测安全性 措施（例如，卡马西平和阿巴卡韦），但药物基因组学在 PV例程。只有有限的数量的随机临床试验证明 药物选择和剂量的优势个体患者在达到 药物的最佳效益风险比。对于各种 原因是，现有的少数试验并不能证明生物标志物推荐的可预测性 基因型指导治疗。 在处理 UNMET患者需要令人兴奋和 奖励，新治疗要求一种转变 OFPVEXPERTISE 在过去的三十年里，生物制品彻底改变了药物开发。这些大部分高成本化合物提供新的治疗方法选择几个慢性和有时 危及生命的疾病(例如，在肿瘤学中，免疫学和各种罕见疾病)。 technology.Whileaddressingunmetpatient 需要是令人兴奋和有益的，小说治疗，如嵌合抗原受体 （CAR）-T细胞和治愈性基因疗法，需要与之相比，光伏专业知识的转变 已建立的化学合成的小型分子药物。 2.数字化和访问更多和新的数据电子健康记录，互联网 事物和医疗设备链接到云使一代前所未有的和 大量的数据。设备， 例如可穿戴设备和应用程序，越来越多用于允许参与临床试验， 监测患者进展，并收集和处理数据。数字技术可以提供 常规和额外的风险缓解活动 在临床实践中(例如，包装说明书)。然而，各个领域需要澄清， 包括以下问题： -对PV有什么影响 例如，来自的信息，活动追踪器? -药品是否有义务 公司收集、处理和报告 “意外信息”？如果是这样，什么将是产品安全的附加值 使用这些数据进行评估？ -数据中是否有不良事件报告者从社交媒体收集? 使用智能工具进行数字症状管理 可以提高患者的安全，生活质量，和结果。此外，这些系统可能有 捕获和分析真实的功能- 世界数据。欧洲的各种工作流 药品管理局（EMA），美国食品和药物管理局管理局(FDA)和美国国家 卫生研究所（NIH）也在与来自流行病学、统计学和 计算机科学等，关于战略有效的管理和分析 这些数据流。目前，缺乏 VIEWPOINTARTHURD.LITTLE 关于使用和接受的清晰度 真实世界的数据和患者报告的结果在规定之内。 随着数字和技术的进步 除了潜在的监管灰色地带， 光伏组织现在必须优先考虑他们的战略用于处理和使用入站数字启用 来自试验和上市后的数据。 3.向“真正的”以患者为中心的转变这听起来可能很挑衅，但光伏部门 倾向于将HAs视为他们的主要合作伙伴而不是病人。可以理解的是，这已经是由于对合规性和 对HAs作为独家倡导者的看法的患者。然而，现在有一个转变 把“真正的”病人放在第一位，以实现对他们来说最好的经验和结果。这个对光伏组织构成挑战，例如： -到目前为止，还没有确定的定义以患者为中心或一般标准 以患者为中心的方法的框架。术语的异质性阻碍了 确定PV在与 研究和开发，商业，法律，监管事务，等等，在本质上PV可以为患者中心发挥作用-成果交付。 -积极主动、以事实为导向、始终如一与可理解的通信 关于产品安全和风险的信息 在获得患者信心方面起着关键作用药物治疗和维持治疗 合规。然而，PV通常不在这些通信的前沿。 COVID-19大流行揭示了许多例子误解对 疫苗安全。 重新发明药效 应对不断变化的药物生态系统发展和新的治疗范式，我们相信药物开发商的前进道路是转向前瞻性和授权的光伏 运营模式。这需要各种建筑块，如下所述。 早期光伏参与新的和/或数字化项目 患者安全的重要性要求 光伏科学在实现智能方面的主导作用使用专家和人员，并防止 数据灾难。这最终包括活动在市场研究的保护伞下进行计划和患者支持计划 越来越多地数字化以及使用其他真实世界的数据。 PV单位将具有注射NEW 要具备的能力能够引导 业务 未来所需的换档 健康是PV团队所处的位置之一开展新技术和 数据类型评估，而不是当前的 无功模型。光伏机组将不得不注入新的能力-来自机器学习专家 给健康技术评估专家-成为 能够指导企业使用新的数字功能战略和项目。 多家公司最近增加了“病人” “安全”到他们的PV部门名称来反映对患者参与的承诺 医疗决策，他们的偏好，以及 perspections.Thisisafirststepandamoveinthe 正确的方向。 此外，光伏装置将需要开发或为框架和培训做出贡献，以确保公司使用先进工具的方式 数字化为光伏主题增加了价值，并且符合各自的规定。 VIEWPOINTARTHURD.LITTLE 加速“真正的”以患者为中心新的人才获取 如前所述，有效沟通 关于产品安全和风险起着关键 在使患者对新事物充满信心方面的作用药物治疗和维持治疗 合规。有效的沟通需要 光伏领导力和光伏资源，积极主动规划，并与内部密切合作 和外部合作伙伴，以及意愿和相互理解的技能。 未来的PV将需要专用的子功能与直接参与的唯一责任 与患者和患者组通过他们的首选的沟通渠道进行整理问题和关切，并更有效地将安全相关信息转换为 外行。这将涉及新的工作方式内部以及增加与 像病人宣传，医疗事务，医疗通信和商业通信 确保最终客户的整体视图。 此外，药物的安全性分析产品和效益风险评估 历史上一直在进行平衡不代表多样化的信息 人口。代表性不足的群体领导关于安全的知识差距 具有影响的试验和现实世界场景对医药产品和潜在产品的信心受影响的不可预见的后果 患者组(见图2)。PV将不得不发挥 在缩小试验多样性差距方面发挥了重要作用。 图2.少数群体对临床试验的应计 新疗法，先进疗法药物 产品(ATMP)和药物新方法发展需要新的光伏人才 所需的资格和专业知识 定义较新的、高度的风险概况个性化治疗，如CAR-T细胞治疗。药物基因组学和 临床免疫安全，旨在高质量标准，确保可靠的信息 信号检测和识别技术的进步 总体低患者数量中的ADR频率 可能具有挑战性。多方利益相关者对话是指导这些新疗法的关键工具，以及 PV应承担导航责任 较不磨损的路径。公司将不得不 获得具有适当专业知识的人才或进行投资在内部开发这些。 外部伙伴关系挑战和机遇 创新和/或复杂的试验设计，加速患者招募，快速监管-轨道名称，公私伙伴关系， 等等，只能通过多种方式解决- stakeholderspartnering.Relevantpartnersshould 来自制药行业， 学术界、HAs和患者组织。当角色和 责任明确详细和相互 商定，例如在光伏协议中，以及当PV有机会为 公众咨询。 2% 14% 2% 16% 2% 17% 3% 3% 5% 4% 19% 21% 22% 25% 在所有审判中 阶段（1999-2019年） 84% 82% 81% 78% 77% 73% 71% 1999-20012002-20042005-20072008-20102011-20132014-2016 多数 少数群体（如黑人/非裔美国人，西班牙裔，亚洲人） 2017-2019 未报告 资料来源：亚瑟·D·利特尔；国家癌症研究所，2020年 VIEWPOINTARTHURD.LITTLE Conclusion 确保成功SWithPV PV在 ACCELER的环境 TR变更 为患者提供改变游戏规则、高质量和在最短的时间内进行安全治疗是一种 制药行业的任务。PV在这方面起着至关重要的作用加速转型的环境。光伏部门和 员工的任务应该是证明 他们带来了药物开发和销售产品，超越纯数据处理和操作熟练： 1让PV在领导班子中占有一席之地有明确的任务为新治疗范式的策略提供投入， 加速试验设计，和新的营销理念之前开始临床试验。 2建立全球光伏组织具有强大的本地输入和不断的部门间交流，锚定高 在公司的等级制度中。 3建立吸引，建立和保留的措施新的光伏人才。此外，分配具有明确授权的适当资源，以建立新生态系统所需的能力。 4推动一种文化，所有员工，从上到下， 共享一个合规的光伏系统光伏合规是一家公司- 不会停在光伏部门门口的广泛任务。 VIEWPOINTARTHURD.LITTLE 5在公司的数字项目中很早就涉及光伏，不是增加官僚主义，但要充分利用活动 并保证合规。 6让光伏科学在计划和工作流中发挥主导作用，研究如何生成额外