4月全球新药研发进展报告直播Bydrug医药资源云

2023 重要研发/注册进展 2023-05 医药魔方全球新药研究团队 NextPharma®全球新药数据库：聚焦临床开发数据加速新药情报获取 管线产品检索 按技术、区域、作用机制的产品筛选 药品综述 药品/靶点联用检索 成熟、积极、消极靶点靶点图谱 靶点疾病开发图景 药物靶点 靶点热度 疾病 领域靶点热度分析 临床试验结果 基于方案、领域、靶点、治疗线的临床结果筛选 公司公司产品线搜索新闻、权益交易监控 企业类型筛选公司概览页 扫码申请数据库试用 •本报告中涉及到的主要数据均来自于NextPharma®全球新药数据库。如需了解数字背后的详细数据，请扫描左侧二维码申请查看&申请试用。 免责声明 •本报告由医药魔方制作,仅供购买用户使用。未经允许，严禁将本报告大规模传阅。 •医药魔方不对本报告内的数据做超出客户服务协议之外的承诺。本报告不构成任何立项、投资、交易建议。阅读者应审慎使用本报告信息。医药魔方不会因为接收人收到本报告而视其为客户。 •对本报告有任何疑问和建议或者是数据上的需求，欢迎扫码添加魔方君企业微信联系。 http://www.pharmcube.com 联系我们 Email：hi@pharmcube.comTEL：010-64736966/021-66292268 北京市朝阳区宝能中心A座1308室上海市张江高科技园区亮秀路112号Y1座611室 苏州市工业园区星湖街218号B6楼2楼南京市鼓楼区中山北路2号紫峰大厦主楼1910室 数据来源 •官方公开披露的信息 数据分析范围 •2023年4月，全球最新药物注册/研发进展 •包含传统定义药品，如化药和生物制品等，及其相关公司技术等 •不包含战略技术合作类、CMO类、CRO类 CONTENT 12023年4月注册进展32023年4月研发进展附录 •2023年4月全球批准新药 •2023年4月FDA授予突破性疗法资格 22023年4月研发进展 •早期研发项目进展 全球新药注册进展 全球审评审批进展 FDA授予突破性疗法资格 2023年4月中欧美日监管机构批准药品 •据统计，4月份全球首次获批的新药共9款，包括5款化药、2款疫苗、1款微生物菌群和细胞疗法 药品名称 适应症 靶点 研发机构 国家 tofersen 肌萎缩侧索硬化症 SOD1 Ionis;Biogen 美国 SER-109 艰难梭菌感染 NA Nestlé;Seres 美国 omidubicel 造血干细胞移植 NA GamidaCell 美国 微创新TV-46000(利培酮长效注射剂) 精神分裂症 /Teva;MedinCell 美国 aripiprazole2-monthRTULAI(阿立哌唑长效注射剂) 精神分裂症；I型双相情感障碍 /Lundbeck;Otsuka 美国 RHB-103(利扎曲普坦口腔崩解膜) 偏头痛 /IntelGenx;RedhillBiopharma 美国 2023-04中欧美日获批统计 首次 补充 15 8 4 日本 欧洲 美国 中国 2 4 6 tofersen2028年销售额预估：10$m* •Tofersen是全球首款针对ALS的小核酸药物，也是首个靶向ALS遗传因素的疗法 •验证性试验预计到2027年获得结果 •Biogen已向EMA递交tofersen的上市申请 数据来源：医药魔方NextPharma®数据库；EvaluatePharma 数据说明：首次获批按照药物进行统计，补充获批按照适应症进行统计；*销售额为单一适应症的销售额预估 2023年4月全球监管机构批准药品——Omisirge(omidubicel) •Omidubicel是第一个获得FDA突破性疗法资格的骨髓移植产品，也是FDA批准的第一个骨髓移植物 •在美国，每年约有18000名患者可进行HSCT，但在2020年，仅有约8000名患者接受了HSCT 注册性临床 试验人群：约40%的人群为黑人、亚裔、拉丁裔或其他种族 中性粒细胞植入率 试验结果： 脐带血免疫原性弱，扩大了少数种族的可及性，而且可以快速获且便于保存，但成人脐带血移植主要问题在于可移植细胞数量限制导致的造血恢复延迟； Omisirge是一种来源于脐带血的烟酰胺修饰的异基因造血祖细胞疗法，烟酰胺是培养系统中的活性剂，可抑制培养的造血干细胞和祖细胞的分化并增强其功能，有助于骨髓归巢，减少植入时间。 •中性粒细胞植入中位时间：12vs22d •2/3级细菌感染+3级真菌感染率：39%vs60% FDAapproval 数据来源：医药魔方NextPharma®数据库;Gamidacell官网；NCT02730299 2023年4月FDA授予突破性疗法资格药品——resmetirom •依托于MAESTRO-NASH52周的临床数据以及此次BTD资格的授予，Madrigal计划于2023年Q2向监管机构提交NDA以寻求加速批准，预计于2024年Q1上市；据估计，到2026年全球NASH市场将达到183亿美元 NASH FDABTD •奥贝胆酸FXR激动剂NDA（2023-05-19FDA审评） •司美格鲁肽GLP-1R激动剂Ph3 •拉尼兰诺PPARα/PPARγ/PPARδ激动剂Ph3 •efruxiferminFGF21类似物Ph2 化合物专利：2026-09-12到期，届时商业化空间可能受其他 THR-β激活剂挤占 MNC退出NASH赛道： •2023-02：J&J退还RNAiNASH疗法ARO-PNPLA3全部权利给Arrowhead •2023-02：MSD终止MK-3655的2期试验，并计划于4月退还给NGMBio •2023-02：诺华终止与Pliant就PLN-1474的合作，并全面退出NASH领域 Resmetirom：进行中的3期临床试验 试验简称入组人数患者人群完成时间 MAESTRO-NASH-OUTCOMES MAESTRO-NASH Outcomes（54个月） 700代偿性肝硬化复合临床结果事件发生率2025Q3 ~1750非肝硬化复合临床结果事件发生率2026Q2 抗体中和谱图 •对H1N1以及B型多种病毒具有广谱亲和力 •对奥司他韦耐药的病毒依然具有强效保护力 •FDA授予SAB-176突破性疗法资格，用于甲型和乙型流感高危人群(包括对抗病毒药物耐药的人)的暴露后预防 Ph1（NCT04471038） 临床试验设计与结果 健康受试者（N=27） 安全性（主要）；次要终点：PK/PD，抗体滴度（次要） 安慰剂 SAB-176 D0D1 D8 D28 临床结果（红色为SAB-176;蓝色为安慰剂） 8天内病毒载量 症状总评分变化 感染病毒后2天内KM曲线 病毒载量显著降低、受试者症状显著降低、未有治疗相关的SAEs发生 8天内病毒载量 受试者症状总评分&安全性 主要 次要 Ph2a（N=62） （H1N1ChallengeModel） 注射多种A型&B型流感抗原 富集纯化 抗体生产流程 •SAB-176是一种广谱中和抗体，靶向与流感病毒相关的多种抗原 •早期流感中和抗体均因疗效不佳而终止研发，目前仅有4款活跃管线进入临床阶段 •SAB-176作为广阔中和抗体，早期临床疗效得到验证，2b期临床试验值得期待（2024toplineresults） 药品名称 研发机构 作用机制 全球研发阶段 技术特点 FLU-IGIV EmergentBiosolutions anti-influenzavirus多抗 II期临床 流感免疫球蛋白（人血浆） SAB-176 SABBiotherapeutics anti-influenzavirus多抗 II期临床 转基因牛生产 VIR-2482 VirBiotechnology anti-influenzavirus单抗 II期临床 预防甲型流感（半衰期长，一剂即可覆盖一个流感季） navivumab Celltrion II期临床 融合HA2结构的血凝素单抗 IVIG(NIAID);TCN-032(TheracloneSciences) anti-influenzavirus单抗 II期临床 临床疗效不佳而终止研发 •病毒变异，抗体失效•临床设计（纳入人群，终点选择） CR8020(Crucell);MEDI8852(AstraZeneca&VirBiotechnology);VIS410(Visterra);diridavumab(Crucell); anti-hemagglutinin单抗 II期临床 VIS410(Visterra);Gedivumab&lesofavumab(Roche)H1N12009H-IVIG CSL anti-H1N1抗体 I期临床 FGI-101-1A6 FunctionalGenetics anti-TSG101单抗 I期临床 流感中和抗体在研格局（2023.04） 数据来源：医药魔方NextPharma®数据库；SABBiotherapeutics官网 全球新药重要研发进展 •早期研发项目进展： •Orforglipron •RLY-2608 •SAB-176 2023年4月全球TOP研发进展 数据来源：医药魔方NextPharma®数据库 •orforglipron与GLP-1受体ECD，ECL2，TM1,2,3,7之间的口袋结合，导致受体构象转变，发挥其激动作用 GLP-1/GLP-1R疗法里程碑事件 GLP-1 短效GLP-1RAs 长效GLP-1RAs 口服GLP-1RAs 口服小分子GLP-1RAs •口服司美格鲁肽是全球上市的第一个口服GLP-1R激动剂，但其效果受胃内、食物液体限制，且需要更大剂量才能达到注射剂相同效果 首个获批时间 NA 2005 2009 2019 ? 半衰期 ~2min ~3h 1w 1w ~4-8h IV或SC SCBD-QD SCQD-QW POQD POBD-QD 给药方式特点 需要持续给药 主要影响餐后血糖 主要影响空腹血糖 服用后至少30min后进食 药物、进食之间无需间隔 orforglipron注册性临床ACHIEVE-4试验设计(NCT05803421) 试验设计：开放标签试验 PT 人群：具有心血管风险的肥胖或超重II型糖尿病成年患者周期：持续2年，随访约27次 干预：orforglipron(剂量递增)或甘精胰岛素主要终点：MACE-4首次发生的时间 数据来源：医药魔方NextPharma数据库；doi.org/10.1038/s41591-021-01394-7数据说明：MACE,重大心血管不良事件 •目前有多家国内外企业在GLP-1R口服小分子激动剂布局，已有多款药物处在临床阶段 处于临床阶段的在研GLP-1R口服小分子非肽类激动剂 药品 研发机构 适应症 研发阶段(全球) 研发阶段(中国) 最优剂量有效性* orforglipron EliLilly;ChugaiPharmaceutical T2D;肥胖;CVD III期临床 申报临床 HbA1c:-1.77%vs-0.4% danuglipron Pfizer T2D;肥胖;NASH II期临床 I期临床 HbA1c:-1.18%vs-0.02% lotiglipron Pfizer;Sosei T2D;肥胖 II期临床 无申报 MDG:-98.8vs-29.1mg/dL TTP273 DaewonPharmaceutical; T2D II期临床 II期临床 HbA1c(差异):-0.76% 华东医药;vTvTherapeutics CT-996 CarmotTherapeutics T2D;肥胖 I期临床 无申报 / RGT-075 锐格医药 T2D II期临床 II期临床 / ECC5004 诚益生物 T2D;肥胖;NASH I期临床 无申报 / GSBR-1290 硕迪生物 T2