2022年7月全球新药研发进展报告英文版

研发进度报告 版权所有©2022Pharmcube。版权所有。 内容 肿瘤学 praluzatamabravtansine在HR/HER2-非扩增性乳腺癌（ArmA）患者中的II期试验达到其主要终点01 卡博替尼联合nivolumab和ipilimumab的III期临床试验COSMIC-313 未经治疗的晚期中危或低危肾细胞癌，达到主要终点PFS02 Theratechnologies公布了TH1902治疗表达分拣蛋白的癌症的I期首次人体试验结果03 FDA已授予gedatolisib突破性疗法认定，用于治疗在CDK4/6疗法和非甾体芳香酶抑制剂治疗期间疾病进展的HR/HER2-转移性乳腺癌患者04 免疫学 AMT-101在中度至重度溃疡性结肠炎未接受过生物治疗的患者中的II期试验MARKET未达到原发性端点05 Dupixent®(dupilumab)3期试验在1至11岁的嗜酸性粒细胞增多症儿童中显示出阳性结果食管炎06 其他疾病 用于治疗特发性肺纤维化的PLN-74809的IIa期试验INTEGRIS-IPF达到其主要和次要终点07 FDA已批准LUMRYZ（羟丁酸钠）用于治疗成人嗜睡症患者的过度白天嗜睡（EDS）或猝倒症08 欧盟已批准Upstaza(eladocageneexuparvovec)用于使用芳香族L-氨基酸脱羧酶治疗18个月及以上的患者不足 08 免责声明 有关报告 全球药物研发进展报告由Pharmcube制作，仅供Pharmcube数据库Nextpharma的订阅者使用。该报告重点关注以下重要进展：1）临床结果：新靶点的POC/FIRSTINHUMAN试验、注册临床试验和挑战标准疗法的头对头试验的结果；2）注册进度：突破性疗法、FIRSTINCLASS/BESTINCLASS产品获批等。本报告可帮助用户清晰回顾每月药物开发情况，挖掘相关信息，帮助企业及时调整发展战略。 Pharmcube不对本报告中的数据做出超出客户服务协议的任何承诺。本报告中的信息不应被视为项目启动或个性化投资/商业建议。收到此报告并不一定使收件人成为Pharmcube客户。该报告在每个月初发布，包括上一个日历月的所有相关信息。 给订阅者的提示 本报告中的每种药物均附有超链接。Pharmcube订阅者可点击药品名称跳转至Nextpharma数据库中的药品详情页面，帮助您及时、便捷地了解药品详情。 此外，每条信息都提供了相关研发进度的链接。点击链接访问相关网页。如果您对本报告有任何问题或建议，请扫描二维码与我们联系。 扫描二维码免费试用我们的数据库如有任何问题，请联系我们 介绍 据公开资料不完全统计，截至2022年7月31日，MedicineCube共收录了9个近期全球主要新药研发进展，供大家参考。其中，药品审批上市信息3条，重大临床进展5条，药品重大交易及特殊审批途径1条。具体信息如下： 请阅读以下内容以获取更多信息： 肿瘤学 01Praluzatamabravtansine praluzatamabravtansine在HR/HER2-非扩增性乳腺癌（ArmA）患者中的II期试验达到其主要终点 2022-07-06 新闻内容： 2022年7月6日，CytomX宣布praluzatamabravtansine在HR/HER2非扩增性乳腺癌（ArmA）患者中的II期试验（NCT04596150）达到其主要终点。结果显示ORR达到15%，mPFS为2.6个月。ArmB没有通过协议定义的无效边界（ORR＜10%)的晚期TNBC患者和B组和C组的登记将被终止。Praluzatamabravtansine是一种靶向CD166的ADC，并利用CytomXProbody平台技术，该技术结合了一种掩蔽肽来覆盖和阻断抗体的细胞结合区域。 关联： 结果公布后，CytomX的股价暴跌38%。 来源：雪球 01 02卡博替尼 2022-07-11 卡博替尼联合nivolumab和ipilimumab的III期试验COSMIC-313 既往未经治疗的晚期中危或低危肾细胞癌患者达到PFS的主要终点 新闻内容： 2022年7月11日，Exelixis宣布，卡博替尼联合nivolumab和ipilimumab用于先前未治疗的晚期中危或低危肾细胞癌患者的III期试验COSMIC-313(NCT03937219)达到了PFS的主要终点。结果显示，与纳武单抗和易普利姆玛联合用药相比，卡博替尼纳武单抗易普利姆玛显着降低了疾病进展或死亡的风险（HR=0.73）。在对OS的次要终点进行的预先指定的中期分析中，卡博替尼、纳武单抗和易普利姆玛的组合与纳武单抗和易普利姆玛的组合相比，并未显示出显着的益处。因此，试验将继续进行接下来的OS分析。 COSMIC-313是一项多中心、随机、双盲、对照的3期关键试验，在全球 177个地点招募了855名患者。患者按1:1随机分配到研究的实验组或对照组 。实验组的患者接受卡博替尼（40mg，每天一次）联合nivolumab（3mg/kg 输注，每3周一次，共4剂）和ipilimumab（1mg/kg输注，每3周一次） 共4剂），然后是卡博替尼（40mg，每天一次）和nivolumab（480 mg/kg平剂量输注，每4周一次，最长2年）。对照组患者接受与卡博替尼匹配的安慰剂联合nivolumab（3mg/kg输注，每3周一次，共4剂）和ipilimumab（1mg/kg输注，每3周一次，共4剂），然后卡博替尼匹配安慰剂和纳武单抗（480mg/kg平剂量输注，每4周一次，最长2年）。主要终点是PFS；次要终点是OS。Exelixis为该试验提供资金，BristolMyersSquibb提供用于该试验的nivolumab和ipilimumab。有关该试验的更多信息，请访问ClinicalTrials.gov。 关联：054/en/Exelixis-Announces-Cabozantinib-in-Combination -with-Nivolumab-and-Ipilimumab-显着改善 -Progression-Free-Survival-in-Phase-3-COSMIC-313-Pivotal-Trial-In-Patients-with-Previous-Untreatment-Advanced-Kidney-Cancer 卡博替尼已在中国获批用于以下适应症. 资料来源：全球药物数据库NextPharmabyPharmcube 02 Theratechnologies公布了TH1902治疗表达分拣蛋白的癌症的I期首次人体试验结果 2022-07-15 03技术 新闻内容： 2022年7月15日Theratechnologies公布了TH1902用于治疗表达分拣蛋白的癌症的I期首次人体试验(NCT04706962)的结果。在第一个周期期间未观察到剂量限制性毒性，因此，选择300mg/m2的剂量用于继续该研究的篮子部分。在一名前列腺癌患者中确认部分缓解，目标病变总体减少53%。在前列腺癌患者和子宫内膜癌患者中观察到稳定的疾病。TH1902是一种与多西他赛相连的专有肽药物偶联物，与单独使用多西他赛相比，其在癌细胞中积累的多西他赛可能是多西他赛的7.5至10倍。 相关信息： SORT1是血浆和大脑中PGRN水平的主要负调节因子。SORT1与血浆和大脑中的细胞外PGRN结合，并将其转运到细胞中以供溶酶体降解，从而导致细胞外PGRN水平降低。 关联： 在全球范围内，目前有8个靶向SORT1的在研药物在研，其中治疗额颞叶痴呆的在研药物临床进展最为先进（III期）。 资料来源：全球药物数据库NextPharmabyPharmcube 03 04杰多利西 FDA已授予gedatolisib用于治疗患者的突破性治疗指定 患有HR/HER2-转移性乳腺癌，在使用CDK4/6疗法和非甾体芳香酶抑制剂治疗期间疾病进展 2022-07-18 新闻内容： 2022年7月18日，Celcuity宣布FDA已授予gedatolisib突破性疗法认定 ，用于治疗在CDK4/6疗法和非甾体芳香化酶抑制剂治疗期间疾病进展的HR /HER2-转移性乳腺癌患者。Gedatolisib是一种潜在的一流泛PI3K/mTOR抑制剂。这一认定是基于Ib期试验的结果，该试验评估了gedatolisib与palbociclib和氟维司群联合治疗HR/HER2转移性乳腺癌患者的安全性、耐受性和临床活性。Celcuity预计将在2022年启动一项III期试验，评估gedatolisib在HR/HER2-晚期乳腺癌患者中的疗效。 相关信息： Gedatolisib是一种有效的、可逆的双重抑制剂，可选择性地靶向所有I类 PI3K异构体和mTOR（p110α、p110β、p110γ和p110δ）。 关联： 04 免疫学 01AMT-101 AMT-101在中度至重度溃疡性结肠炎患者中的II期试验MARKET未达到主要终点 2022-07-07 新闻内容： 2022年7月7日，AppliedMolecularTransport公布了AMT-101的II期临床试验MARKET(NCT05372939)在中度至重度溃疡性结肠炎未接受生物制剂治疗的患者中的一线数据。结果显示，在第8周，联合治疗组（AMT-101与阿达木单抗）治疗的患者中，31.8%的患者实现了临床缓解，而单独接受阿达木单抗治疗的患者为33.3%。该试验未达到主要终点。亚组分析显示，UC病程较短（<5年）的患者临床缓解率为43.8%vs15.4%，UC病程较长（ ≥5年）的患者临床缓解率为0.0%vs50.0%.AMT-101是一种新型的GI选择性口服融合蛋白IL-10，旨在通过肠道上皮屏障，限制进入血流。 MARKET是一项2期双盲、安慰剂对照试验，评估了口服AMT-101联合抗 TNFα（阿达木单抗）在中度至重度UC患者中超过8周的安全性和有效性 oMARKET试验将51名患者随机分为8周每天一次给药，分别接受口服 AMT-1013mg和阿达木单抗或单独阿达木单抗（加安慰剂）。 相关信息： AMT-101是rhIL-10和cholix（AMT载体）的工程蛋白易位序列的GI选择性口服融合。AMT-101旨在穿过肠上皮屏障而不进入血流，因此可能避免全身给药时观察到的副作用。 Cholix是一种由霍乱弧菌分泌的蛋白质，它可以转运穿过肠道的肠上皮(IE)屏障。AMT的专有技术平台创建了一种融合蛋白，其中包含cholix（AMT载体）和任何感兴趣的蛋白质的工程蛋白质易位序列，我们将其称为治疗有效载荷，以创建一种可以跨IE屏障运输的新型生物制剂。 关联： 05