医药魔方2022年全球新药研发进展权威报告

2022 重要研发/注册进展 2023-01 医药魔方全球新药研究团队 NextPharma全球新药数据库：聚焦临床开发数据加速新药情报获取 管线产品检索 按技术、区域、作用机制的产品筛选 药品综述 药品/靶点联用检索 成熟、积极、消极靶点靶点图谱 靶点疾病开发图景 药物靶点 靶点热度 疾病 领域靶点热度分析 临床试验结果 基于方案、领域、靶点、治疗线的临床结果筛选 公司公司产品线搜索新闻、权益交易监控 企业类型筛选公司概览页 扫码申请数据库试用 •本报告中涉及到的主要数据均来自于NextPharma全球新药数据库。如需了解数字背后的详细数据，请扫描左侧二维码申请查看&申请试用。 免责声明 •本报告由医药魔方制作,仅供购买用户使用。未经允许，严禁将本报告大规模传阅。 •医药魔方不对本报告内的数据做超出客户服务协议之外的承诺。本报告不构成任何立项、投资、交易建议。阅读者应审慎使用本报告信息。医药魔方不会因为接收人收到本报告而视其为客户。 •对本报告有任何疑问和建议或者是数据上的需求，欢迎扫码添加魔方君企业微信联系。 http://www.pharmcube.com 联系我们 Email：hi@pharmcube.comTEL：010-64736966/021-66292268 北京市朝阳区宝能中心A座1308室上海市张江高科技园区亮秀路112号Y1座611室 苏州市工业园区星湖街218号B6楼2楼南京市鼓楼区中山北路2号紫峰大厦主楼1910室 数据来源 •官方公开披露的信息 数据分析范围 •2022年12月，全球最新药物注册/研发进展 •包含传统定义药品，如化药和生物制品等，及其相关公司技术等 •不包含战略技术合作类、CMO类、CRO类 CONTENT 12022年全球注册/研发进展盘点32022年12月全球研发进展 •2022年美国FDA批准新药 •2022年全球核心临床试验汇总 •2022年全球重磅研发进展盘点 2 2022年12月全球注册进展 •2022年12月FDA批准新药 •2022年12月FDA授予突破性疗法资格 •黑素瘤 •NASH 4全球新药注册/研发进展附录 2022年全球新药研发/注册进展盘点 •2022年全年美国FDA首次批准63个药品，其中包括19个微创新产品，5个固定剂量复方产品，以及39个创新药 •2022年FDA获批创新药以小分子为主，在基因/细胞疗法领域取得较大成就，共获批5款产品，创近五年来获批数量新高 首次获批补充获批 10 6 16 9 5 7 7 1414 12 19 7 12 其他 6 15 7 8 细胞疗法 1 RNAi疗法1 15小分子 8 4 1 11mRNA疫苗 7 4 10 8 2 9ADC1 5 4 88 5 3 5 3 多肽2 1 5 6 3 1月2月 3月4月5月6月7月8月 9月10月 11月12月 双抗 45 基因疗法单抗 数据来源：医药魔方NextPharma®数据库数据说明：同一药品分次获批则多次统计 PD-1+LAG-3双重免疫疗法 佩米替尼 myosin别构抑制剂 肥厚型心肌病 心血管，1 肿瘤领域，11 黑素瘤 德曲妥珠单抗 FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤精准疗法 TCR疗法 B型血友病/β- HER2低表达乳腺癌/HER2 突变NSCLC 冷凝集素病 葡萄膜黑色素瘤 丙酮酸激酶缺乏症 地中海贫血 基因疗法 血液病，2 罕见病，4 经典补体途径C1s 疾病修正疗法 GIP和GLP1 30+ CDKL5缺乏症 加奈索酮 转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病 RNAi疗法 受体激动剂 内分泌及代谢，2 感染，3 卡博特韦+利匹韦林 每两月一次，HIV感染 I型糖尿病 CD3单抗 失眠症神经疾患，2 自免，3 眼科，3 VEGF-A/Ang2双抗 双重食欲素受体 TYK2抑制剂IL-36R单抗 选择性EP2受体激动剂 数据来源：医药魔方NextPharma®数据库 •2022年全球共开展了627项核心临床，其中中国全年共开展了260项核心临床试验，美国开展了292项 •受疫情影响，新冠相关核心临床试验数量占据2022年榜首，其次为全球热门研发疾病，包括肺癌、乳腺癌、糖尿病等 •2022年TOP发起人以MNC企业为主，而恒瑞医药凭借10款创新药进入TOP10榜单，试验集中于肿瘤领域，包括肺癌、乳腺癌、肝癌等 2022年全球及中国和美国核心临床数量2022年TOP10疾病及发起人 新型冠状病毒感染非小细胞肺癌 乳腺癌*II型糖尿病肝细胞癌结直肠癌 流感 DLBCL 特应性皮炎阿尔茨海默病** 38 33 29 18 11 11 11 10 10 10 全球中国美国 59 60 60 48 50 50 45 42 38 37 39 28 24 29 31 32 29 25 27 27 24 23 23 18 18 21 16 22 19 14 21 15 15 14 6769 1月2月3月 4月5月 6月7月8月 9月10月11月12月 AstraZeneca21 19 17 16 14 12 10 9 9 9 Merck&Co. RocheNovartis J&J恒瑞医药EliLilly BMSGSK Gilead 数据来源：医药魔方NextPharma®数据库&TrialCubeTM数据库 数据说明：*乳腺癌包括HER2阳性、HER2阴性、HR阳性/HER2阴性以及三阴性乳腺癌，**阿尔茨海默病包括阿尔茨海默病相关疾病 •2022年针对57个药品的研发进展进行深入分析，覆盖44个疾病，包括新冠、NASH、NSCLC、RSV感染、肥胖等广受关注的热门疾病 肥胖 ▲替尔泊肽：GIPR/GLP-1R激动剂 AMG133：GLP-1R激动剂;GIPR 抗体融合蛋白;GIPR拮抗剂 RSV感染 Nirsevimab：anti-RSVfusion单 NASH Efruxifermin：FGF21类似物 ▲Resmetirom：THR-β激动剂 肺动脉高压/高血压 1.▲Sotatercept：ACVR2A-Fc 阿尔兹海默病 ▲仑卡奈单抗：anti-Aβ单抗 2023-01-06加速批准 特发性肺纤维化 精神分裂症 ▲呫诺美林+曲司氯铵 CPRC 肿瘤免疫：药联合奥拉帕利（暂 抗2023-01-05递交上市申请 融合蛋白 Bexotegrast：αvβ6/αvβ1抑制剂 K 停）； EDP-938：RSVN-protein抑制剂 ▲GSK3844766A：RSVfusion 疫苗 2.Aprocitentan：ETA/ETB拮抗剂；Baxdrostat：ALDOS抑制剂 BI1015550：PDE4B抑制剂 K药联合化疗失败 EPI-7386：AR抑制剂 ▲核心临床试验 数据来源：医药魔方NextPharma®数据库 2023/01/16 2022年中国生物医药企业交易分析 2023/01/17 全球新药注册进展 全球审评审批进展 FDA授予突破性疗法资格 2022年12月全球监管机构批准药品（部分） 疾病领域 药品名称 作用机制 研发机构 获批适应症 批准时间 批准国家/地区 中国研发阶段其他信息 肿瘤领域 Rezlidhia（olutasidenib） IDH1抑制剂 Rigel 三线，IDH1突变急性髓系白血病 2022-12-01 美国 / Krazati（阿达格拉西） KRASG12C 抑制剂 Pfizer;再鼎医药;Mirati 二线，KRASG12C突变，晚期NSCLC 2022-12-12 美国 •全球第二款获批的 III期临床KRASG12C抑制剂 Adstiladrin（nadofaragenefiradenovec） 基因疗法 IFNα Ferring;FKDTherapies 高风险，卡介苗难治或复发，非肌层浸润性膀胱癌 2022-12-16 美国 / Lunsumio（mosunetuzumab） anti-CD20/CD3双 抗 Biogen;Roche 滤泡性淋巴瘤 2022-12-22 美国 •第一个获批上市的 III期临床CD20xCD3双抗 •已在欧洲获批 Tecentriq（阿替利珠单抗） anti-PDL1单抗 Roche 腺泡状软组织肉瘤 2022-12-09 美国 / 感染领域 Ebvallo（tabelecleucel） T细胞疗法 PierreFabre;Atara EBV相关淋巴组织增生性疾病 2022-12-19 欧盟 •全球首款获批上市 /的同种异体T细胞疗法 Sunlenca（lenacapavir） HIV-1capsid 抑制剂 GileadSciences HIV-1感染 2022-12-22 美国 /•first-in-class的HIV-1衣壳抑制剂 数据来源：医药魔方NextPharma数据库数据说明：蓝色底表示补充获批 2022年12月全球监管机构批准药品——Adstiladrin •Adstiladrin（nadofaragenefiradenovec）由rAd-IFNα和Syn3构成，rAd-IFNα是非复制型腺病毒基因疗法，递送interferonalfa-2b基因到尿路上皮细胞；Syn3是一种聚酰胺表面活性剂，增强尿路上皮病毒转染 •Nadofaragenefiradenovec只在局部而非全身产生interferonalfa-2b，需要每三个月注射一次（3-monthCR:53.4%） NMIBC •NMIBC：约占75%-80%的新诊断膀胱癌 •卡介苗灌注是高危患者的一线标准治疗 •BCG初治患者一年内疾病复发或进展达50% 以患者自身的膀胱壁细胞为目标，以增强身体对抗癌症的自然防御能力 BCG复发是患者疾病周期中最大的挑战 20% 70% 10% 在研疗法(部分) 基因疗法溶瘤病毒 胞嘧啶脱氨酶RIG-I/IL-12GM-CSF 单抗/融合蛋白 PD1 CTLA4 CD40 IL-15 BCG联合疗法是新药物开发的策略之一 小分子 IDO1MetAP2/MetAP1STING 数据来源：医药魔方NextPharma数据库；NatRevCancer.2021Feb;21(2):104-121 2022年12月FDA授予突破性疗法资格药物 药品名称 作用机制 研发机构 适应症 研发阶段（全球|中国） revumenib menin/MLL1蛋白蛋白相互作用抑制剂 AbbVie;Syndax •混合性白血病 I/II期临床|无申报 efruxifermin FGF21类似物 AkeroTherapeutics •NASH II期临床|无申报 阿达格拉西联合西妥昔单抗 KRASG12C抑制剂 ArrayBioPharma(Pfizer);再鼎医药;Mirati •用于既往接受过化疗和抗VEGF治疗后疾病进展的KRASG12C突变的晚期结直肠癌 III期临床|III期临床 •纤维化改善≥1级且NASH无恶化 2022年12月FDA授予突破性疗法资格药物 药品名称 作用机制 研发机构 适应症 研发阶段（全球|中国） revumenib menin/MLL1蛋白蛋白相互作用抑制剂 AbbVie;Syndax •混合性白血病 I/II期临床|无申报 efruxifermin FGF21类似物 AkeroTherapeutics •NASH II期临床|无申报 阿达格拉西联合西妥昔单抗 KRASG12C抑制剂 ArrayBioPharma(Pfizer);再鼎医药;Mirati •用于既往接受过化疗和抗VEGF治疗后疾病进展的KRASG12C突变的晚期结直肠癌 III期临床|III期临床 •NASH缓解且无纤维化 2022-12FDA授予突破性疗法资格药物——revumenib •FDA授予revumenib突破性疗法资格，用于治疗带有KMT