艾昆纬2023全球医药研发趋势报告

2023年研发全球趋势 活动,生产力和推动者 2月 2023 介绍 随着全球医疗保健系统在大流行后重新平衡，生物制药行业在2020年和2021年分别创下历史新高后，已恢复了COVID-19之前的投资、管道活动和新药上市水平。在大流行期间因极端情况而加速的流程和技术创新正在整合到全球管道中，并作为运营和组织变革实施，从而实现持续的生产力提高。 本报告评估了新药批准和上市的趋势、积极研究药物的整体管线活动以及启动的临床试验数量。它还概述了研发资金的状况和不同类型的公司的活动，以及 将研究结果与临床开发生产力指数中的投入工作进行比较。这组分析揭示了治疗和地理投资的重要转变，以及新作用机制、创新开发方法和加速监管途径的持续优先级，以优化新疗法的开发和向患者交付。这项工作还研究了 由不断变化的管道复杂性和成功概率驱动的生产力指数。 本报告中包含的研究由艾昆纬人类数据科学研究所作为公共服务独立进行，没有行业或政府资助。此报告中的分析是 基于IQVIA专有数据库和/或第三方信息，并非源自专有申办者试验信息。 MohitAgarwal，ChrisBamford，DavidCameron，LucyHaggerty 对本报告的贡献， JuliaKern、BhagyashreeNawar、UrvashiPorwal、AbhinandanSarmah、PriyaSrivastava、TanushreeThakur、TerriWallace和IQVIA的数十名其他人士对此表示感谢。 了解更多 如果您希望收到艾昆纬人类数据科学研究所的未来报告或加入我们的邮件列表，请访问iqviainstitute.org。 莫里艾特肯 执行董事 IQVIA人类数据科学研究所 ©2023艾昆纬及其关联公司。保留所有复制权、引用、广播、出版物。未经艾昆纬和艾昆纬研究院的明确书面同意，不得以任何形式或任何手段（电子或机械）复制或传播本出版物的任何部分 ，包括影印、录音或任何信息存储和检索系统。 2023年全球研发趋势：活动、生产力和推动因素 表的内容 概述 研发资金 过去一年，美国生命科学公司的投资流量在疫情期间持续了两年，恢复了疫情前的流向美国生命科学公司。 以美国为重点的生物制药投资较2021年的高点下降了39%，但2022 年的投资仍比2019年的273亿美元高出25%，为421亿美元。在过去五年中，交易活动在地理上发生了变化，包括更多总部位于中国和韩国的公司，而更少的欧洲公司。虽然北美公司继续执行最多的交易 ，但这些交易在五年期间略有下降。 大型制药行业的研发资金仍然很高，2022年15家最大的制药公司的研发投资达到创纪录的1380亿美元。这意味着自2017年以来增长了43%。数字 从2021年到2022年，制药公司之间的交易下降了25%，涉及新兴生物制药公司与大公司的交易份额有所增加。 研发管道 2022年的研发管道保持平稳，有6，147种产品正在积极开发中，来自 第一阶段到监管提交，过去两年增长放缓至2%，但从2017年到2022年保持8.3%的复合年增长率。 肿瘤学仍然是该管道的重点，包括38%或2，331种产品，在过去五年中以10.5%的复合年增长率增长，最近转向大群体实体瘤发展有助于增长。 神经病学继续占管道的11%，研究重点是阿尔茨海默氏症和帕金森氏症，以及越来越多的抑郁症和其他心理健康状况。 罕见病的重点仍在继续，超过1，800种分子靶向越来越多的罕见疾病之一，这些疾病通常没有或非常有限的治疗方法。其中一半专注于肿瘤学，下一代生物治疗药物至少占稀有肿瘤学产品的四分之一 ，在CART和NK细胞疗法以及基因编辑和核酸疫苗方面的活性增加 。 行业科学创新的源泉不断发展，目前有2，800多家公司或组织为研发管道做出贡献。总部位于中国的公司目前占管道的15%，高于十年前的4%，而欧洲和日本的份额分别降至23%和6%。 新兴生物制药公司（EBP）负责研发管道中三分之二的分子，高于2017年的51%和2002年的三分之一。总部位于美国和中国的公司分别占EBP管道的最大份额，分别为46%和20%。 临床试验活动 即使大流行持续到2022年，临床试验活动也非常有弹性，下降了 2% 在非COVID-19试验中，试验于2021年开始，比2019年的活动增加了8%。COVID-19试验在2020年急剧激增，随着大流行严重程度的消退，已降至2020年水平的不到一半。2022年，mRNA疫苗试验活动持续加速，主要关注COVID-19，但扩展到其他多个疾病领域的有意义发展。 肿瘤学仍然是2022年临床试验活动最多的治疗领域，占试验启动量的40%。在肿瘤学中，罕见病的发病在过去四年中起伏不定，而 非罕见肿瘤学一直在增长——肿瘤学非罕见占2022年开始的肿瘤学试验的44%，这是过去10年来的最高相对水平。 与2021年相比，许多其他治疗领域的临床试验开始量在2022年略 有下降，但在大多数情况下，仍接近2019年的水平，表明与大流行前的增长模式重新平衡。 例外情况包括眼科、妇女健康和传染病，其试验开始时间达到或略高于2021年的水平。值得注意的是，尽管神经病学略有下降，但抑郁症试验的开始时间比大流行前高出68%，包括迷幻药在内的新机制在2022年的试验中至少进行了35%的测试。 2|2023年全球研发趋势：活动、生产力和推动因素 在已完成的临床试验中，黑人/非裔美国人和西班牙裔美国人的患者代表性在过去十年中有所下降-黑人/非裔美国人在过去两年中下降了42%-并且在许多治疗领域（包括心血管，内分泌学，神经病学和肿瘤学）仍低于美国的人口水平，即使在只有美国站点的试验中也是如此。 新药审批和发布 2022年全球共推出64种新型活性物质（NAS），比前两年每年推出 的80多种有所下降，但代表回归 到COVID-19之前的水平。下降的原因是COVID-19疫苗和治疗方法减少 ，美国加速批准减少，以及仅在中国推出的NAS减少。 2022年推出的新项目中，越来越多的是一流的，这反映了为患者提供的新型科学越来越多。2022年，专业药物的推出数量也在持续增长。随着新药越来越多地针对高度未满足需求的领域，临床试验设计使用了单臂和开放标签设计，并在过去5年中用于43%的上市批准试验。 在过去5年中，全球共有353种新型活性物质上市，使20年的总数达到903种，主要地区的上市时间和获得这些药物的时间各不相同。新兴生物制药公司在2022年创造了所有新药的67%，并推出了其中69%，这表明这些公司在将产品从创新推向市场方面更加独立。 临床开发生产力 基于艾昆纬研究院临床开发生产力指数，该指数提供了成功率、临床试验复杂性和试验持续时间的综合指标 —2022年，随着管道从以COVID-19为重点的大型试验转移，复杂性降低，临床开发效率大幅提高。 具体而言，复杂性指标在显着增加后恢复到大流行前的趋势，这主要是由于COVID-19期间非常高的受试者入学率 2021年试验。2022年罕见疾病和肿瘤学试验的站点数量下降是整体管道复杂性下降的另一个关键驱动因素。 2022年，所有治疗领域的综合成功率降至6.3%，而II期和III期成功率上升了2-6%。与此同时，试验持续时间在过去十年中略有增加，尽管近年来肿瘤学和罕见病的试验持续时间一直在下降，总体试验持续时间的增加有所减弱。 生产力的推动者 随着技术和数据创新在整个药物开发管道中扎根，生产力正受到复杂性、时机和成功概率的一系列权衡效应的影响。 科学复杂性继续增加，2022年，62%的发射机制遍布几乎所有主要治疗领域。同样，持续的监管变化正在导致创新者的格局迅速发展。 包括新颖试验设计和远程、虚拟或分散试验在内的推动因素在最近的管道中发挥着越来越大的作用。审判执行方面的两个进步 与更多的受试者、研究中心、国家和终点相关，表明执行更复杂，但与传统试验相比，两者都有望缩短临床项目持续时间。 2022年大多数新药都获得了快速审查，优先级和突破性指定有所增加，平均而言，包括相对较少的患者 因此降低了试验的复杂性。此外，美国NAS从首次专利申请到推出的中位数时间仍接近2022年十年来的最低水平 在11.2年，符合有助于缩短行业发展时间表的生产力推动因素。 展望未来，不太“成熟”的推动因素显示出对临床开发生产力影响的潜力越来越大，创新人工智能/机器学习候选药物进入临床开发管道就是证明。 iqviainstitute.org|3 •美国生命科学公司的生物制药投资流和交易活动恢复到在大流行期间两年活动增加后，大流行前的水平。 •2022年对美国公司的风险资本投资下降了39%，但仍比2019年的水平高出25%，而对欧洲公司的投资在2022年下降了74%，比2019年的水平低47%。 •美国的风险投资交易活动和投资流量仍高达421亿美元，低于2021年的548亿美元，但高于2019年的273亿美元。 •在过去五年中，交易活动在地理上发生了变化，包括更多总部位于中国和韩国的公司，而更少的欧洲公司。虽然北美公司仍然是交易数量最多的公司，但在五年期间略有下降。 •2022年的交易活动恢复到大流行前的水平，与2019年相比，研发合作减少了25%。 •15家最大的制药公司在2022年的研发支出投资创纪录地达到1380亿美元，自2017年以来增长了43%，占其记录销售额的18.8%。 •从2021年到2022年，制药公司之间的交易数量下降了25%，涉及新兴生物制药公司与大公司的交易比例有所增加。 研发资金 过去一年，美国生命科学公司的投资流量在疫情期间持续了两年，恢复了疫情前的流向美国生命科学公司。 生物制药资金水平在2022年放缓，但仍超过2019年的水平 图表1：2013-2022年生物制药资金水平 140 120 134.5 28 118.4 100 值Bn美元 80 60 40 20 0 22.0 4 6 9 37.0 6 8 17 7 68.4 10 8 44 6 37.6 9 8 15 6 51.8 11 9 27 5 67.0 17 10 29 11 33 57.9 1651 11 21 922 40 2760.8 22 27 17 2417 5 20313 2014 2015 20162017 2018 2019 2020 2021 2022 公共/其他ipo增发私人总 资料来源:BioWorld,于2023年1月18日通过。 •包括IPO、后续资金和风险资本投资在内的生物制药资金在大流行期间两年上升后，于2022年放缓。 •活动水平仍超过2019年的水平，尽管融资类型的组合已经改变 ，IPO活动明显减少。 •交易活动的变化反映了所投资公司类型、治疗重点和所在地的变化。 •专注于COVID-19的初创企业在2020年和2021年期间资金有所增加，但最近几个月有所放缓。 •总部设在中国和欧洲的公司的交易速度比美国公司要慢得多 。 注：生物制药资金与生物世界在全球范围内定义的一组接收公司有关。首次公开募股是指首次公开募股;后续是指非第一次公开发行股票;公共/其他融资是指上市公司以其他方式获得融资;私人意味着风险资本投资。 2022年，生物制药资金已从中国和欧洲转移 图表2：2018-2022年按公司所在地划分的生物制药资金水平 67.0 57.9 134.5 118.4 60.8 100% 90% 80% 70% 60% 值Bn美元 50% 40% 30% 20% 10% 0% 20182019202020212022 美国欧洲中国其他 资料来源:BioWorld,于2023年1月18日通过。 •对于接受资金的公司，位于 美国在2020年和2021年大幅上升，但由于欧洲、中国和其他国家的资金水平上升，美国在整体交易中的份额下降。 •与上一年相比，202