艾昆纬使用患者体验数据评估医疗干预措施——第7章（英）
使用患者体验数据进行评估医疗干预措施 在临床试验中生成、理解和使用患者经验数据。 编辑器:MatthewReaney博士 此文件仅包含本书的第7章。有关本书的完整副本，请发送电子邮件至PCSBD@iqvia.com 请引用本章为：RoborelDeClimesA，CasamayorM，FarrellM，ReaeyM（2023）。在复杂的人群和计划中生成患者经验数据（PED）；儿科，中枢神经系统（CNS），癌症和罕见疾病的示例。在ReaeyM（编辑。)使用患者体验数据评估医疗干预措施。在临床试验中生成、理解和使用患者经验数据。IQVIA.页数。 88-127. 目录 1患者在干预开发中的经验数据（PED）-它是什么，你为什么要关心，这本书有什么帮助？ 马特·雷尼 Page3 第1节：生成患者经验数据 2利用现有数据-识别，评估和解释二级患者经验数据（PED）的方法 ObinnaOnwude,BetsyWilliams Page9 3通过定性研究了解患者体验 罗伯特·克鲁普尼克，金伯利·凯利 Page20 4收集患者经验数据（PED）和临床结果评估（COA） OrenMeyers,IsabelleGuillemin,MattReaney Page43 5患者偏好研究以了解患者的期望和体验 AnaMariaRodriguez-Leboeuf,LaurieBatchelder,StephaniePhilpott,WillingsBotha Page57 6数字技术在生成和捕获患者体验数据（PED）中的作用 皮普·格里菲斯，迈克尔·波西 Page75 7在复杂的人群和计划中生成患者经验数据（PED）;儿科，中枢神经系统（CNS），癌症和罕见疾病的示例 AudeRoboreldeClimens,MontseCasamayor,MeaganFarrell,MattReaney 88页 第2节：了解患者经验数据 8确保有效、可靠、反应灵敏且可解释的患者体验数据(PED)的重要性 ChristinaDaskalopoulou,KonstantinaSkaltsa 129页 9使用行为科学原理来理解和增强患者体验数据（PED） 凯特·汉密尔顿·韦斯特，瑞秋·布鲁斯，桑德拉·范·奥斯 156页 第3节：使用患者经验数据 10将患者体验数据(PED)整合到监管和付款人决策中 JoyWhitsett,MattReaney,LiviaLai 168页 11向医学和科学界传播患者经验数据（PED） EmilyRuzich,CathyYang,TwinkleKhera,AliseNacson,ShwetaShah,PaulWilliams 188页 12了解如何将患者体验数据（PED）传达给患者 法国GinchereauSowell,MattReaney 202页 第4节：制定患者体验数据策略 13以患者为中心的干预开发，确定和评估的患者体验数据（PED）路线图 朱丽叶·戴维斯，詹姆斯·特恩布尔，马特·雷尼 216页 作者传记225页 CHAPTER7 在中生成患者体验数据(PED)复杂的种群和程序；示例儿科，中枢神经系统（CNS），癌症和罕见疾病 AROBORELDECLIMENS,MCASAMAYOR,MFARRELL,MREANEY 第1节：生成患者经验数据 关键要点 •儿科人群 »儿童应该能够参与定性和从8岁开始的定量患者经验数据(PED)研究。 »在5到8之间，自我报告的有效性值得怀疑，应该基于非常简单、具体、当前、和足够显著的事件。 »建议对幼儿进行具体的瞬时评估，新的数字技术可能会对此有所帮助。 »当儿童无法自我报告时，应由外部人员评估可观察到的事实，并避免代理评估。 •癌症计划 »PED在抗癌药物的开发和癌症治疗中越来越重要。然而，由于越来越多地使用加速药物开发计划和篮子和超级伞形试验，高流失率以及由于疾病进展，治疗相关的毒性和死亡而导致的大量PED缺失，使健壮和信息丰富的PED的产生变得复杂。 »然而，PED收集是可能的，并且通过适当的计划提供了信息。 •患有中枢神经系统（CNS）疾病的人群 »中枢神经系统疾病患者经历了广泛的身体、认知和/或感官限制会使他们难以反思和报告 Theirexperiences.Further,measurementofthepatient中枢神经系统疾病的经验通常是通过没有足够证据的仪器完成的内容有效性和心理测量学属性。 »尽管有这些挑战，可靠和信息丰富PED可以在中枢神经系统疾病中产生，并仔细考虑患者的特定需求人口、兴趣概念和测量方法。 •罕见疾病计划 »罕见疾病通常是复杂的，多系统的和慢性的。大多数患有罕见疾病的人在他们的一生中都不会被治愈，因此确定了改善生活质量（QoL）很重要。 »小异样本，非传统干预发展计划和儿科PopulationsmakemeasurementofQoLintrialsdifficult.However,acarefulconsideredmixed-methodsapproachtoQoLdatacollection,couplied与其他PED，可以是有价值的决策在罕见疾病。 对有兴趣在复杂人群和计划中收集PED的研究人员的建议 •儿科人群 »与儿童一起收集有效PED的能力会因年龄组和发育阶段而异。应使用预防措施和互动方法来使儿童和青少年感到舒适，并提高他们对PED研究的参与度。 »适用于儿科人群的创新，参与性和友好的数字健康工具的使用可以提高依从性和健壮数据的收集。 •癌症计划 »癌症中的PED通常来自患者报告成果(PRO)工具。仔细的计划是对于数据分析和解释至关重要。如果可能寻求加速批准，则独立可能需要研究来支持PRO解释，包括心理测量证据的产生。 »其他形式的PED可用于补充PRO数据，包括偏好研究。 •患有中枢神经系统疾病的人群 »研究人员必须评估中枢神经系统疾病患者是否有足够的能力提供准确的和可靠的经验报告。 »定性访谈可以与选定的中枢神经系统疾病的患者进行，虽然适应 和住宿可能需要为那些有交际限制。定量方法可能需要组合来自多个 来源，以开发患者体验的最全面的图片。 •罕见疾病计划 »PRO仪器应用于收集QoL的信息，如有可能，从稀有疾病人群 。从临床医生和护理人员收集的数据也应考虑补充专业人士的知识。其他PED也是与罕见疾病相关且重要，应予以考虑。 »应考虑提高研究结果的信度、效度和泛化性的策略来自罕见疾病的 PED。 “你们放弃了吗？还是你渴望更多？” -凯文·麦卡利斯特（1990年电影） 本书的前几章概述了从定性和定量探索中产生可靠，有效，有意义和可其中PED的收集需要特别考虑的是儿童和那些神经或精神病患者适应症( 解释的患者经验数据（PED）的方法。在大多数情况下，这些方法在不同机构和干预开发人员/赞助商的药物开发计划中进行了尝试和测试。但是，在某些人群中PED的收集有点困难。这包括从有症状的人身上收集 PEDreportingexperiencesdifficult.Thisincludespeoplewith言语问题 ，影响无能力的物理限制 完成调查或临床结果评估（COAs）或认知障碍。两个特定人群 总结为“中枢神经系统(CNS)”障碍“)。本章将讨论PED的集合在儿童和 中枢神经系统疾病患者中。 此外，本书的前几章重点是在传统的药物开发模式中收集PED；这是一个从第一阶段到第二阶段和第三阶段进行注册的结构化进展。在某些疾病中，包括肿瘤学和罕见疾病，这可能是不可能或不必要的。因此 ，本章还将讨论新的开发途径对 PED在肿瘤学背景下的产生和使用，并就罕见疾病的产生进行简短讨论，因为PED的产生有一些额外的细微差别，值得强调。 在儿科人群中产生PED 机器人气候 Chapter3本书讨论了定性见解作为PED基石的作用，解释了与患者的讨论对于了解疾病的观点，治疗的偏好和优先事项以及研究研究经验至关重要。 后续章节(第4-6章)对角色说话 来自患者完成的结构化结果测量和调查的PED(患者报告 结果(PRO)工具；患者偏好研究) 或通过患者佩戴的技术交付。这些都固有地假设可靠和有效的PED可以从患者群体中产生。当试图从儿童中产生PED时，情况可能并不总是如此。 儿童被定义-为了儿科的目的研究-在0到17岁之间。这个年龄范围相当大，差异很大在运动、认知、语言、社会和情感方面 婴儿，幼儿，青少年和年轻人的发育。1,2承认这个广泛的年龄范围 ， 重要的是要探索儿童是否可以可靠地报告他们的经历，以及如何产生 PED关于那些不能。 PED在儿科干预发展中的相关性如何？ 一些干预措施是专门为使用而开发的 在儿童中，而另一些则是为成人使用而开发的 并在儿童中使用标签外。3,4然而，儿童不是“小成人”，对儿童的干预需要 具体考虑，以确保他们正在开会Thepriorities,needsandpreferencesofchildrenandtheirclearvers.ThisinformationcanbeobtainedthroughPED.ForthecollectionofPED,researchersgenerallyrecommenddirectreportsfrompatients,5 但这在儿科研究中并不总是容易的，因此，并不总是要求儿童分享他们自己的经验和见解来指导干预措施的发展。6,7有一些举措，包括国际儿童咨询网络(ICAN)他们试图通过产生一个青年咨询小组网络（ YPAG）用于干预发展。研究支持此类举措，显示出提高成功的潜力 在试验过程中（包括招募和保留）和随后的健康结果时，让儿童参与设计。8,9研究人员和家庭都需要培训和教育，以便能够以敏感的方式让儿科患者参与PED研究。10 是什么使PED难以在儿科人群中产生？ 健壮PED的产生依赖于良好的科学 研究方法(如本文其他章节所述书)和患者群体愿意并能够反映并分享他们的见解、经验、优先事项， 态度、知识和健康相关行为。有些孩子-尤其是年幼的孩子-可能不会能够理解研究人员的问题 tendtoasktoelicitPED,norexcellatetheirthoughtsandfeelingsinawaythatiseasilyinterpretabletoresearchers.Thatdoesnot,however,meanthatrobust PED不能在儿科干预中收集发展。相反，必须注意最大化质量。9,11,12 如何收集儿科研究中的健壮PED？ 人们普遍认为，儿童对健康相关概念的理解随着年龄的增长而增加 ，2,13虽然发展进化可能并不完全相同 孩子们,14年龄是对儿科人群进行初步分类的合理方法。儿童可以在定性访谈中提供可靠信息的年龄(如Chapter3)and儿童能够可靠地响应 PRO的年龄仪器或偏好调查(请参见第4章和第5章)是两个不同的问 题。1 PED定性研究 虽然不可能直接从婴儿那里收集健康信息，24或5岁的儿童能够提供一些具体的信息 关于他们健康状况的具体方面(关于足够显著的事件)。1但是，直到8 岁，孩子们通常才能用自己的话解释简单的概念，如“痛苦”1,2；甚至只有关于他们目前或最近的经历。1,15因此，在这个阶段（即从8岁开始），让儿童参与简单的概念启发研究是合理的；这是探索患者管理疾病经验的定性研究， 疾病或病症(见Chapter3有关详细信息）。到12岁时，大多数孩子 可以理解并回答有关抽象概念或假设事件的问题1因此可以预期回答 定性研究中的问题类型与成年人相同。但是，青少年（12-17岁 ）可能会谨慎考虑社交和情感方面，因为他们可能不愿意分享。2当讨论可能引起尴尬或羞耻时，例如性功能时，尤其如此。16 应特别注意良好的标准练习与年龄较大的儿童（8-11岁）和青少年（12-17岁）进行访谈。例如，面试官应该很好地学习讨论指南以适应和即兴创作，17使用热身运动使孩子
