银河：2016新前沿论坛之十一 -圆桌会议问答纪要

圆桌会议问答嘉宾：谢雨礼、张丹、任斌、张晓平、赵春华、朱忠远主持人：霍辰伊一．谢雨礼回答部分：1．精准医疗有许多新模式，您看好的方面？精准医疗时代已经开启了，精准医疗难点和重点还在于疗，无论多么精准都要落实到治疗，现在多在于诊断阶段的工作，最终还是应该开发更多的药物用于精准治疗，这才是真正对病人有利的。精准医疗也有不确定性，只用一个marker对疾病作细分是不确定性的，精准医疗也不能够用一个或者两个生物marker来进行准确的描述，这也是精准医疗需要面临的问题。二．张丹回答部分：1.中美临床差异，中国的进口药相对很贵，中国想要降低降低药物成本需要做仿制药，那么中国怎么做大分子仿制药呢？答：首先，不管是创新或者是仿制，低成本拿到批件是第一位的；其次，中国可以做创新药，走向国际可以做仿制药。但是如果没有国家的财力支持，仅依靠地方支持，中国在创新药领域做不到领先地位，投资力度必须大，经历多次的成功与失败才能真的取得成功，小分子时代已过去，如果没有大规模的多年的努力那么大分子时代中国还是失败的。我们不必完全学习欧美的模式，要摸索具有中国特色的路子，联合国家与企业的力量把事情做成。2.国际多中心临床方面，如果在美国做二期的药，引进国内可以直接做三期，在中国拿到新药申请吗？答：关键是在哪里生产，一般国际多中心临床的主要原因国外生产的药物通过将中国纳入国际多中心，利用这段时间在中国建立生产体系，通过生物等效等相关评价直接进入临床三期。这是我们目前认为可行的路径。3.决定CRO企业的竞争力有哪些因素？如何选择国内或者国外的CRO公司？答：这取决于选择内资或外资CRO的目的是什么，如果在美国要做关键临床研究，外资比如昆泰是有优势的。但在国内的临床试验可以选择内资，费用较低。三．任斌回答部分：1.质子治疗很好，杀伤面积小，剂量也比较低，但是为什么现在不是主流方向，它的主要障碍是什么？答：首先质子治疗受政策的制约，现在国内有50-70家在申请质子中心，但是现在只有北京质子治疗中心和上海质子重离子医院的拿到了卫生部的许可牌照，目前政策正在解冻，向好发展，目前已经有多家机构签订了采购协议。其次，质子治疗代表了肿瘤治疗的发展方向，比较超前，以前并未有相关经验，因此会带来很多边际效应，比如说北京质子中心，2004年停建，资金链断裂，经办人更换，现在才排除万难，继续重建，所以质子中心需要很有经验的团队来建设；另外，建设质子中心，投资巨大，国内相关顶尖人才稀缺，需要在国外培养，有实力的投资人与政府对技术理解不深入，支持力度不够。2.国外的质子中心也只有12%-15%能够拿到牌照，是否因为质子治疗存在一些缺陷？建设一个质子中心多久能回本？ 答：北美政策较宽松，08年仅有3-4家，目前已经有25家认证的质子中心，在建还有十家机构。最著名的放疗专家认为美国短时间内会很快建设到100多家质子中心。质子中心收回成本这个问题不能一概而论，取决于中心自身经营水平与管理水平，美国也有一些质子中心尚未收回成本，但经营较好的如佛罗里达的质子中心基本是3年回收成本。3.质子治疗是否等同于化疗，作为新的医疗方式不需要做随机、双盲临床试验？审批途径不是通过药品途径，是通过医疗器械进行审批，做药的话更加复杂，假设我是患者家属，我如何确定质子疗法肯定有作用，而不是尝试一下，这个领域内有没有足够的临床试验证明它的效果？答：质子系统需要CFDA认证与医院配置是否能够批准，大型仪器采购目前已经权力下放，但是质子治疗方面还未下放，目前有好转迹象，剩下的是时间问题。目前我估计质子治疗已经有不低于17万个病例了，最佳适应症比如儿童肿瘤等，无论北美、欧洲医保都可以覆盖，现在认为不应该给儿童肿瘤做放射治疗。目前美国的情况是FDA不需要临床试验，需要验证质子治疗的安全性与等效性。比利时IDA公司已经未进行临床试验条件下通过了FDA的注册。4.质子治疗费用与其他方式相比如何？答：美国费用很高，一次1000美元，总价约20万美元。中国北京是15.8万起价，上海市27.8万起价，相比放疗比较好的一般是8万左右。减少并发症、减少痛苦，减少后续治疗，性价比相对较高。四．张晓平回答部分：1.大数据分析这块很热，商业应用最看好哪一块？如果您独立开展工作，您最希望开展的方向是哪个？答:原有的大数据模式有一定的缺陷，这对例如遗传病等疾病的诊疗与康复后的数据管理是有缺失的，现在的数据收集与管理停留在表面。而我们可以将比如新生儿的数据从出生开始做收集管理，这样这种大数据能够对疾病的诊疗产生非常积极的影响，甚至改变原有的诊疗模式，我认为这是非常有意义与前景的模式。2.做这些部分的大数据盈利模式是什么？答：最核心的部分就是对大数据的知识产权，即使原来的测序专利过期，但公司手中的数据是无可替代的。3.这种数据盈利卖给谁，有两种模式，一种是出售给消费者，另一种是出售给药厂，哪种模式您看好？答：两种模式难分伯仲，都可以。4.华大基因最近在做哪个方面？答：华大基因主要专注在做基因组学方面的数据池与数据的运算模型。5.华大基因的模式和碳云有什么不同？答：他的模式是未来智能型的数据，而我们是与临床合作，是两个不同的阶段。 6.您之前提到基因测序和液体活检方面的患者有4000例，请问通华大过什么途径获得患者？答：一般是通过跟医院合作，因为跟二代测序相关的都没有资质，现在存在的都是试点，主要包括产前诊断和与生育相关的一些检测，批准机构作为第三方服务进行。一方面帮助医生科研突破，一方面帮助患者找到靶向药，这属于过渡期，很快会过去。将来会出现有资质有产品的局面。7.获得这些数据需要投入多少经费，是机构投入还是向患者收费？答：两种情况都有，因为液体活检技术成熟到产品化需要的经费投入较大，但随着仪器国产化，将来成本会快速下降。8.一个人的基因组数据您觉得投入多少成本比较合适？答：首先人类的基因组数据具有许多类型。比如一个人的外显子基因组1000美元，但是做肿瘤或者深度测序较复杂，总之成本与数据量有关，一个通俗的概念即通过计算1G多少钱估算总花费。9．在临床推广应用方面华大基因和其它公司区别包括哪些？答：有的，目前大部分公司的困难在于公共卫生资源对企业开放，医疗先说安全再说有效，现在的模式都是作为第三方服务，但华大现在并未全部去做市场和渠道，我们把精力放在放在上游，包括仪器、产品报证以及大数据积累。其它公司可能更注重早期利润，这与我们方式是不同的。五．赵春华回答部分：1.赵老师，干细胞在美国热了很久了，雷声大雨点小，缺乏持续性，您怎么看？答：干细胞从新药研发来看这是一块宝藏，干细胞药物开发有自己的特点，不是经典的研发路线。2.您想用干细胞做工具还是治疗手段，是作为药品还是医疗技术开发？答：国际惯例是作为药品开发。干细胞具有很强增值分化能力因此作用可以持续，因此作为药品惯例是比较科学与安全的。中国干细胞药品研发速度较慢的原因：国内将干细胞作为一类新药，一类新药研发难度极高，所以干细胞研发很慢，但是这种情况目前已经有转变，中国的干细胞研发其实是投入最大的，产品与临床方案要比西方国家更有优势，目前成功韩国这方面已经更加成功，韩国批准了世界第一家治疗心梗的干细胞药品，它报批与材料准备是在我们之后，但在我们之前已经批准。3.干细胞进入了爆发期，监管按照药品，这种情况下，在国内能比较快上市的产品有什么？答：中国已经批的进入临床的有两个，在国际上我们进入临床的速度较快，如果国家认识到干细胞行业的重要性这个格局会巨变，也许很快干细胞新药就将上市。4.哪类干细胞产品有可能成为重磅产品？答：目前国家科学界企业达成一致都希望推动这个领域的发展，哪些能进入绿色通道快速获批仍不确定。临床试验等过程比较耗时间，并且无法跨越，所以具体时间与产品没法确定。 六．朱忠远回答部分：1.朱总，在基因检测方面您怎么比较不同公司，怎样的公司会吸引您投资？答：这方面公司很多，很遗憾的是这些公司非常同质化，大部分都是依靠二代测序技术，买了仪器就开始提供服务，没有特别的模式，有些公司的想法是首先占领市场，但我存在一些担心，因为这样做壁垒不高，同质化。那么以后怎么发展，这是个比较难的问题。第一，技术平台没有特别大的优势，其实液体活检还有别的路可走，国外有人开始投外泌体，国内还没有人在想做，要做别人没有做的事。第二点，出了技术平台外，算法是否有创新值得担心。我衡量企业主要是看规模，比如华大已经做到了这么大的规模，别人超越非常有难度，这是我衡量的主要点。