国家药品监督管理局药品审评中心 2026年6月 指导原则总结
一、概述
斑秃（Alopecia areata, AA）是一种常见的炎症性非瘢痕性脱发，中国人群患病率为0.27%。斑秃由遗传与环境因素共同引起的毛囊特异性自身免疫性疾病，典型表现为边界清晰的圆形或椭圆形斑状脱发。轻症患者可自愈，但中重度患者病情迁延，严重影响生活质量。目前治疗选择有限，研发新药存在未被满足的临床需求。
本指导原则主要针对斑秃治疗药物的临床开发及确证性临床试验设计进行探讨，不具有强制性法律约束力，适用于化学药品及治疗用生物制品的临床研发，需结合GCP、ICH等国内外相关指导原则。
二、临床试验总体考虑
治疗目标为控制病情进展、促使毛发再生、预防复发、提高生活质量。临床试验应根据治疗目标确定目的，结合疾病特点及药物特性制定研发计划。
建议重点纳入重度斑秃患者（SALT评分≥50分，病程≥6个月且近6个月无自发缓解），鼓励在儿科人群中开展试验。需将患者经验、观点、需求和偏好纳入获益-风险评估体系，充分考虑不同年龄段患者对疗效和安全的期望差异。
三、早期探索性临床试验
早期探索性试验旨在获得初步的耐受性、安全性、药代动力学和药效学特征，为确证性试验设计提供依据。建议设计多个给药方案进行充分的剂量-暴露-效应和剂量-暴露-安全性探索。
四、确证性临床试验
（一）总体设计
建议采用随机、双盲、对照、平行分组试验设计，并考虑评估停药后疾病应答的维持时间和复发情况。
（二）试验人群
试验人群应符合国内外斑秃诊疗指南，建议选择重度斑秃（SALT评分≥50分，病程≥6个月且近6个月无自发缓解）患者，包括一定比例的全秃和普秃患者。排除标准包括合并其他脱发疾病及近期接受相关治疗。需覆盖不同年龄、性别、病程和临床类型。
（三）研究周期
试验持续时间和疗效评估时间应根据治疗目标、药物作用机制、预期起效时间和毛发生长特点确定。建议考察长期疗效和安全性，对停药后复发情况进行考察，并设置充足的随访时间。
（四）对照的选择
无标准治疗方法时建议采用安慰剂对照的优效性试验；有标准治疗方法时建议与阳性药物对照，或采用安慰剂和阳性药物对照的三臂试验。
（五）有效性终点
推荐使用经验证的评分量表。主要终点建议为SALT评分≤20分的试验参与者百分比，也可根据预期疗效选择SALT评分≤10分等指标。次要疗效终点包括SALT评分相关指标（如SALT50、SALT75等）、对眉毛、睫毛的评价（如脱落恢复或改善比例）、对患者生活质量的评估（如SPRO、AASIS、DLQI等）。
五、安全性评价
斑秃需长期治疗，因此试验药物长期治疗的安全性需高度关注。建议开展长期给药的安全性研究，观察至少52周以上。
六、儿科人群临床试验的考虑
儿科人群斑秃患者抑郁和焦虑障碍发生率较高，治疗需求更为迫切，鼓励逐步递进地开展临床试验。试验设计需考虑不同年龄段儿童的生长发育特点，选择适合的评估量表，额外收集生长发育评价结果，并在获益-风险评价时更为慎重。建议尽早制定儿科研发计划，在获得充分数据后考虑开展儿科临床试验。
七、参考文献
[1] 张建中等，中国斑秃诊疗指南(2019)
[2] 国家药品监督管理局. 《药物临床试验的生物统计学指导原则》
[3] 《以患者为中心的药物临床试验设计技术指导原则》
八、附录
SALT评分工具：将头皮分为顶部（40%）、右侧（18%）、左侧（18%）、后部（24%）四个区域，任一区域脱发占总头皮面积的百分比为该区域脱发百分比乘以头皮表面积百分比，SALT评分为所有区域脱发百分比之和。
