Arrowhead管线ARO-MAPT I/IIa早期数据2026H2有望读出,关注siRNA AD相关标的布局
- Arrowhead在TIDES USA 2026大会展示了基于TRiM BBB平台开发的siRNA药物ARO-MAPT的初步临床前结果,该药物通过皮下注射跨越血脑屏障,在全脑范围内沉默MAPT基因,用于治疗阿尔茨海默病(AD)及其他Tau蛋白病。
- TRiM BBB平台在小鼠神经系统中展现出剂量依赖性的递送,并在所有脑区实现了与组织浓度成比例的MAPT mRNA敲低效果,有效减少病理性的磷酸化Tau蛋白。
- 非人灵长类动物实验显示,ARO-MAPT能够均匀到达并深度抑制所有主要脑区的MAPT表达,实现高达70-80%的mRNA敲降,药效可持续至少三个月,季度给药即可维持长期的Tau蛋白抑制。
- Arrowhead已启动ARO-MAPT-SC-1001的1/2a期临床试验,关键数据预计2026年H2读出。
- 海外领跑siRNA AD布局但阶段尚早,国内企业虽均处于临床前阶段但仍有潜在机遇,看好ARO-MAPT数据读出后带来的siRNA神经系统领域内AD等相关布局管线的潜在催化机遇,关注潜在受益标的,如必贝特、中国生物制药、舶望制药(未上市)等。