总结
概述
IQVIA 人类数据科学研究所于 2025 年 11 月 14 日在阿布扎比的第十三届 Emirates Oncology 会议中组织了一场多利益相关者研讨会，主题为“推进个性化肿瘤治疗的公平和及时获取：中东和非洲”。研讨会旨在进一步讨论精准肿瘤治疗的及时获取问题，并基于 IQVIA 研究所 2025 年 8 月发布的报告《个性化医疗时代肿瘤治疗获取：中东和非洲部分国家的监管和报销趋势》。
背景介绍
精准肿瘤学通过将治疗干预措施个性化到个体的独特分子特征，已经改变了肿瘤治疗模式。然而，不平等的负担能力和获取仍然导致地理差异。IQVIA 研究所和其他研究机构的发现表明，肿瘤治疗的可获得性和使用在不同地理区域差异很大，导致患者结果差异。1–4 研讨会首先概述了 IQVIA 研究所 2025 年 8 月发布的报告的研究结果，作为小组讨论主题的介绍。
小组讨论重点
小组讨论围绕以下主题展开：
肿瘤治疗获取的障碍
- 各利益相关者一致认为，在讨论的地区（埃及、沙特阿拉伯、南非和阿拉伯联合酋长国）中，肿瘤治疗的注册和报销时间过长，可能导致患者结果欠佳。
- 南非的监管批准是集中的，但存在两种不同的报销系统：公共部门（覆盖约 85% 的人口），部分与 WHO 基本药物清单一致，以及私人市场。只有约 15% 的人口有私人保险，因此可以负担高质量的私人医疗保健和报销。这导致获取不平等，许多新药对大多数人来说没有报销，即使在私人报销部门也是如此。
- 肿瘤治疗获取的障碍主要围绕三个主要主题：
- 监管和报销碎片化
- 财务障碍和保险设计
- 医疗保健系统限制，包括能力考虑
- 2004 年南非引入了单一出口价格监管框架，禁止制造商提供未披露的折扣。5 这可能会进一步限制肿瘤治疗的获取，因为它阻碍了灵活的报销模式。
- 阿拉伯联合酋长国分散的监管机构（包括阿布扎比卫生部门、迪拜卫生部门和卫生与预防部）产生不同的注册时间和指南途径。这可能进一步加剧了取决于多个保险政策以及地区之间不同覆盖范围的灵活报销。例如，阿布扎比居民必须参加保险，但北部酋长国的覆盖范围不一致，基本计划可能会很快用完昂贵的肿瘤治疗费用，迫使患者自付费用或到国外治疗。
- 在讨论精准肿瘤学促进因素（如伴随诊断）时，小组讨论人员指出，测试通常仅限于某些中心，而劳动力能力限制阻碍了及时测试和治疗，尤其是在主要城市之外。
- 在沙特阿拉伯，额外的复杂性也存在，因为肿瘤学的国家注册可能会由于制造商和沙特药品监督管理局之间的漫长药物谈判而延迟，甚至在注册后，机构级治疗和采购委员会的决定和预算限制也会延迟报销。
改善获取的持续举措和解决方案
- 阿拉伯联合酋长国政府已经注意到我们有多于一个的药品监管途径，尤其是肿瘤学。因此，阿拉伯药物机构 (EDE) 现在刚刚成立。我们希望 EDE 将接管，并导致一个协调一致的监管和报销框架与统一的指南。
- 作为肿瘤学创新继续发展和重塑治疗范例，国家卫生系统面临着双重任务：确保及时获取目前可用的癌症治疗并为引入新兴治疗做好准备的基础设施。4
- 沙特药品监督管理局的快速通道旨在缩短注册时间。监管机构已引入新的药物经济学研究提交要求，旨在阐明价值并减少报销不确定性。6,7,8
- 埃及通过埃及 CDC 集中遗传测试，推进个性化医疗，这降低了成本并提高了效率。通过集中资源进行伴随诊断，利益相关者可以更好地了解当地遗传因素，并为创新疗法制定更有效的报销策略。
- 埃及还在实施有针对性的计划，例如将报销集中在从新疗法中受益最多的患者子组，并扩大早期癌症检测计划。这些努力有助于将资源从昂贵的晚期护理转移到提高整体治疗效率。
- 南非正在私人保险和公共保险部门内开发风险均衡基金 (REF)，以改善对孤儿和罕见病（包括靶向肿瘤治疗）的疗法获取。这种方法强调对患者群体中具有最高影响的有效性。9
- 南非还在试验替代报销模式（例如，管理进入协议、基于价值的护理模式），以实现更广泛的肿瘤治疗获取（以及其他治疗技术）。集中实验室测试正在推进，以将公平获取扩展到私人保险人口之外。此外，学术机构正在生物库开发和真实世界数据收集方面领先，从而能够进行基于结果的分析。
- 公共和私人资金模式之间的合作，以及最近成立的中央卫生技术评估机构，预计将简化决策并确定明确的资金阈值，使更公平的获取更容易取得进展。
行动呼吁
小组讨论和已发布的报告产生的行动呼吁集中在七个关键主题上：
- 加强能够加速新活性物质 (NAS) 注册过程的批准途径
- 建立和实施一个强大的卫生技术评估 (HTA) 框架，以在国家层面进行一致和透明的评估
- 在海湾合作委员会内实施统一的采购机制，并探索非洲地区整合的机会，以利用集体谈判力量降低药品价格
- 加强本地制造，以减少对进口药物的依赖
- 协调肿瘤治疗环境，以提供一致和可扩展的护理
- 确保患者在关键决策过程中有代表性
- 标准化数据收集，以了解和利用真实世界证据 (RWE) 数据
