年度临床试验综述：2025年版：创新、监管与传承

2024年临床试验启动情况呈现以下关键趋势：

总体趋势

• 行业赞助临床试验（67%）增长显著放缓，主要受资本市场收紧、试验成本上升（复杂方案、多样化需求、全球协调挑战）、地缘政治冲突（供应链中断、患者/站点转移）等因素影响
• 中国临床试验启动数量全球领先（占比47%），美国（34%）和日本（因放宽罕见病监管政策）紧随其后

治疗领域分布

• 肿瘤学仍为研究核心（37%），免疫疗法、T细胞疗法、ADCs及双特异性抗体、放射性药物是热点方向
• **中枢神经系统（CNS）**增长14.7%，重点关注疼痛、抑郁症、阿尔茨海默病
• **自身免疫/炎症（A/I）**增长14.6%，细胞疗法（如CAR-T）扩展至肿瘤外领域
• 传染病增长22%，心血管代谢领域试验数量温和下降但仍是行业重点

试验分期与领域分布

• II期试验增长14.3%，肿瘤学占据主导地位
• III期试验占比从2.7%提升至15.4%，领域分布更均衡
• 各期试验中肿瘤学均保持领先地位

十大试验启动疾病

• I期试验前三位：2型糖尿病、高血压、呼吸道感染
• III期试验前四位：非小细胞肺癌、呼吸道感染、乳腺癌、疼痛（非病理性）
• 新进入者：胰腺癌、血脂异常
• 涨幅最大：肥胖症（从2023年第21位升至第6位）

罕见病研究

• 美国FDA52%的批准新药针对罕见病
• 稀有病药物占管线32.3%，其中48%由企业赞助，52%由学术机构主导
• 重点罕见病：肌萎缩侧索硬化症（试验数量翻倍）、硬皮病增长显著，ITP试验减少27%
• 新进入者：重症肌无力、结节性痒疹
• 地域分布：中国（47%）、美国（34%）、日本（因政策利好）

行业赞助格局

• 肿瘤学仍是主要研发领域，非霍奇金淋巴瘤（NHL）试验数量最多
• 企业疾病优先级：6家公司保持疾病研发一致性，肿瘤学（NSCLC、乳腺癌）仍是核心，肥胖症关注度上升
• 中国药企贡献40%的罕见病研发投入，在赞助商榜单中表现突出

区域分布

• 美国《FDAAA 801法案》调整后I期试验占比下降
• 5EU和日本主导III期试验开发
• 中国以I期试验大幅增长（占比超80%）领跑亚洲

地缘政治影响

• 除俄罗斯外全球临床试验均恢复增长，波兰反弹最强劲（442项）
• 地缘政治持续紧张可能进一步扰乱临床研究