2025年度临床试验综述：创新、监管与可持续

2024年全球临床试验启动数量增长5.5%，达到10,503项，呈现稳定扩张态势，但行业活跃度有所减弱。肿瘤学、中枢神经系统及自身免疫/炎症性疾病领域是研发热点，其中肿瘤学领域试验数量占比37.2%，但增长率从2023年的9.5%放缓至2024年的5%。中枢神经系统领域增长率最高，达到14.7%；自身免疫/炎症性疾病领域增长显著，达到14.6%。心血管领域试验增长率为15.6%，位居各治疗领域之首。传染病领域因COVID-19相关研究减少，增长率下降13.6%，排名从第二位回落至第五位。

非小细胞肺癌（NSCLC）再度成为试验启动数量最多的疾病领域，乳腺癌排名第二。2型糖尿病在十大疾病排名中位列第四，但在I期试验启动数量上位居第一。食管癌首次进入试验启动数量前十的疾病榜单，罕见病领域的药物研发持续取得进展。肿瘤学领域仍是罕见病研发活动的高度集中领域，非霍奇金淋巴瘤（NHL）的试验启动数量继续位居首位。

药企仍是临床研究的主导力量，但年度增长率仅为3.6%，较2023年11%的增幅明显放缓。江苏恒瑞在2024年跃居申办方榜首，取代了阿斯利康的榜首位置。前十位申办方共贡献了2024年全部企业资助试验启动数量的12%，其中大多数试验处于I期或I/II期阶段。中国作为全球原料药的重要生产基地，若受贸易关税政策影响，其效应将沿供应链传导，最终可能导致药物价格上升。

亚洲（尤其是中国）已成为临床试验的重要策源地，其次为美洲地区（包括美国）。中国以单一国家体量主导了亚洲地区的试验启动，占该区域总量的80%以上。美国目前报告的I期临床试验仅963项，数量远低于中国，主要源于报告范围的差异。欧洲主要国家（西班牙、德国、法国、意大利、英国）及日本的研发活动集中于III期阶段，而澳大利亚则专注于I期临床试验。

人工智能与机器学习技术成为临床研究的重要催化剂，2024年已公开的相关交易金额接近100亿美元。去中心化及混合试验设计的依赖程度逐步提升，此类模式或有助于拓展试验覆盖的地域与社会经济层面，促进更广泛的患者参与。肿瘤领域再次引领创新试验设计方法的趋势，占据创新设计试验总量的70%。采用去中心化临床试验设计的前三大治疗领域分别为中枢神经系统、变态反应/免疫学及代谢领域。