医药生物行业：疾病治疗专题报告二—地中海贫血

地中海贫血

地中海贫血是一种常染色体隐性遗传的罕见病，由红细胞血红蛋白结构和功能异常引起，以β地中海贫血人群为主。全球地中海贫血基因携带者约3.45亿人，中国地中海贫血基因携带者约3000万人，重型和中间型患者人数约30万人，并正以每年约10%的速度增长。

地中海贫血市场规模不断增长，2023年，地中海贫血治疗市场规模为22亿美元，预计在2024年-2032年之间，全球地中海贫血治疗市场规模将达到41亿美元。根据治疗类型，输血疗法在2023年占据了41.7%的市场份额。根据地中海贫血病型，β地中海贫血部分占市场份额最高，2023年达到19亿美元。

地中海贫血现有治疗方法包括输血治疗、祛铁治疗和造血干细胞移植，但存在需求未满足，新疗法以基因疗法为主。新型疗法包括减少无效红细胞生成的罗特西普、基于体内铁平衡调节的多个新药物以及通过基因编辑增加HbF成或合成β珠蛋白的疗法。

目前国内还没有针对β-地中海贫血基因治疗的产品上市，已有多个公司产品的IND获批，进度最快的为康霖生物自研的KL003基因注射液，该产品目前已完成17例患者的回输治疗，最平接受治疗的患者的输血已超过2年。禾沐基因、中吉智药、本导基因和邦耀生物等公司也在积极研发地中海贫血基因治疗药物。