实现双赢：通过战略规划设计更具代表性的试验（英）

核心观点与关键数据

• 代表性试验的重要性：临床试验的最终目标是高效地证明药物疗效和安全性，而代表性试验是实现这一目标的关键。FDA 在 2022 年和 2024 年的指南中强调了代表性入组的重要性，并提出了多样性行动计划（DAP）以改善临床试验的代表性。
• 代表性试验的益处：
  • 科学益处：确保数据具有普适性，能够更早地发现潜在的效果和安全性差异，并有助于更细致地了解疾病流行病学和临床特征。
  • 运营益处：通过早期了解目标人群，可以优化试验设计、统计分析、站点选择和招募策略，从而加速入组并提高效率。
  • 监管益处：向监管机构展示试验的代表性计划，有助于获得更快的审批和降低未来新药申请（NDA）的风险。
  • 商业益处：通过招募更多受影响的患者，包括历史上代表性不足的群体，可以生成高质量的数据，支持市场推广并提高产品的商业成功。

试验规划方法

• 了解患者群体差异：通过文献综述和现有证据，评估疾病在人群中的发病率、患病率、疾病进程、临床表现、治疗模式和结果等方面的差异。
• 生成分布估计：利用真实世界数据（RWD）和文献资料，结合临床和流行病学专业知识，估算目标人群的分布情况，并考虑数据来源的潜在偏差和限制。
• 设定战略目标：根据可用证据和试验具体情况进行评估，设定具有意义和可实现的代表性目标。
• 制定运营策略：将洞察结果与运营措施相结合，指导站点选择和招募策略，并确保各部门之间的协作。

战略合作伙伴的选择

• 选择具有丰富 DAP 经验、多个 RWD 数据源访问权限以及临床和流行病学分析能力的合作伙伴。
• IQVIA 拥有跨学科团队，提供流行病学、临床护理、监管策略、药物开发和临床试验运营方面的专业知识，并拥有丰富的 DAP 经验。

未来展望

尽管 DAP 是否将成为强制性要求尚不明确，但主动规划代表性试验的价值已被证明。通过将人口统计学因素纳入试验设计，可以带来临床、商业和运营等多方面的益处，确保赞助商能够触达所有潜在受益患者并实现商业成功。