库拉肿瘤公司（KURA）：2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）；关键的NPM1数据：令人鼓舞的安全性概况，缓解率符合预期

Kura Oncology Inc. 在 ASCO 年会上公布的 ziftomenib 数据显示，该药物在 NPM1 突变急性髓系白血病 (AML) 患者中展现出令人鼓舞的安全性和疗效。主要数据点包括：

• 完全缓解/完全缓解伴血液学复发 (CR/CRh) 率为 23%-25%，符合预期。
• 中位无进展生存期 (mOS) 为 6.1 个月，中位缓解持续时间 (DOR) 为 3.7 个月。
• 安全性方面，ziftomenib 的耐受性良好，QTc 延长和骨髓抑制发生率均较低，这可能成为商业化环境中的重要差异化优势。
• 对应的，缓解者中位 OS 为 16.4 个月，而非缓解者为 3.5 个月；CRc 患者的微小残留病 (MRD) 阴性率为 63% (12/19)。
• 21% 的患者从基线时的输血依赖状态转变为输血非依赖状态。
• 3% 的患者因治疗相关不良事件 (TRAEs) 而停药。
• ziftomenib 相关的骨髓抑制（贫血、发热性中性粒细胞减少症和血小板减少症）发生率在 20% 左右。
• G3+ QTc 延长发生率低，为 2%。
• 讨论嘉宾对 MRD 阴性率超过 60%+ 的积极评价，认为这是生存数据的重要读出。
• 在既往接受过维奈克拉治疗和既往接受过移植的患者中，疗效相当，这也是重要的数据点。

基于 ASCO 数据和优先审评资格，Barclays 预计 ziftomenib 有很高的可能性在 PDUFA 日期前获得 FDA 批准。下一步的关键催化剂将是 EHA 年会上公布的 7+3 方案组合数据。

Barclays 给予 Kura Oncology Inc. “增持”评级，目标价为 11.00 美元，潜在涨幅为 74.6%。其估值方法基于 2030 年约 6 亿美元的峰值销售额概率调整，贴现率为 15%，成功概率为 71%。