核心观点与关键数据
- 创新药物可及性问题：EFPIA 长期关注创新药物可及性问题，2023 年数据显示，欧盟和欧洲经济区国家创新治疗药物的平均报销时间为 578 天，各国之间存在显著差异。
- 小市场独特挑战：研究聚焦于七个欧盟国家和两个非欧盟国家，发现这些小市场创新药物可及性普遍低于欧洲平均水平，且人口规模均低于 400 万。
- 延误原因分析：研究基于 W.A.I.T. 分析，确定了导致创新药物可及性不平等和延误的十个相互关联的因素，包括监管流程缓慢、市场准入评估启动滞后、重复性证据要求、报销延迟和地方处方决策等。
关键因素分析
- 上市前阶段：非欧盟国家监管流程的延误会影响药物可及性，例如北马其顿和黑山需要在 EMA 批准后进行单独的上市许可申请。
- 定价与报销流程：
- 启动流程：小市场通常缺乏本地法律实体，依赖当地分销商和顾问提交申请，且部分国家要求在其他国家有足够评估结果后才启动评估流程。
- 流程速度和透明度：小市场国家在达到欧盟透明指令规定的 180 天时限方面存在挑战，且流程透明度不足，导致制造商和医生难以了解药物状态和决策时间。
- 替代准入方案：由于报销流程漫长，小市场更依赖替代准入方案，例如塞浦路斯和马耳他的命名患者项目，但这些方案存在不规则和不可预测性等问题。
- 价值评估流程：
- 证据要求不匹配：小市场规模导致缺乏本地流行病学数据，且当地标准护理与国际标准护理不一致，增加评估难度。
- 价值和价格不匹配：部分国家采用严格的成本效益评估标准，且缺乏对罕见病药物的 ICER 指标灵活性，导致价值与价格不匹配。
- 产品差异化和选择价值：小市场在有限预算下，对不同药物的价值评估存在差异，例如对罕见病药物和精准肿瘤学治疗的重视程度不足。
- 卫生系统限制和资源：
- 预算不足：小市场卫生预算有限，导致难以对所有创新药物进行报销，例如立陶宛和拉脱维亚存在药物等待名单。
- 基础设施和诊断：小市场缺乏适当的卫生基础设施和诊断能力，例如北马其顿只有首都斯科普杰的诊所具备相关能力。
- 无报销的准入：部分小市场存在绕过标准报销流程的替代途径，例如马耳他的招标制度，但这可能导致价格竞争和成本控制优先于药物可及性。
政策解决方案
- 行业提出的五项政策建议：提高价值评估的效率和质量、发展新型支付模式、确保欧盟成员国间公平和团结、提高信息透明度、加快监管流程。
- 小市场特定解决方案：
- 增加医疗保健投资：提高医疗保健支出占 GDP 的比例，并明确优先领域。
- 简化报销流程：发展量身定制的途径，例如替代准入方案和整合到标准报销流程中的定制途径，并确保其透明、高效和程序清晰。
- 加强合作：小市场国家之间开展合作，共享证据和文件要求，降低固定成本，并减少对小患者群体的影响。
研究结论
- 欧洲市场创新药物可及性存在显著差异，需要政策改革，特别是小市场。
- 改善药物可及性应基于患者的临床需求，而非其地理位置。
- 行业、政策制定者和小市场国家需要共同努力，确保患者能够及时获得创新药物。
