实现以患者为导向的药物开发 | 早期规划多样性有助于控制临床研究的成本和避免开发延迟-所有领域前沿创新

核心观点与关键数据

新疗法必须在目标患者群体中进行测试，但临床试验的多样性和包容性仍存在显著差距。仅2014年至2021年间FDA批准的新药中，20%的数据未包含黑人患者的治疗益处和副作用¹。尽管黑人和拉丁裔美国人占美国多发性硬化症（MS）患者的30%，但参与MS临床试验的比例不到5%²。非洲裔和拉丁裔美国人的MS患者残疾程度和症状严重程度高于白人³。

多样性、公平性和包容性（DEI）的挑战

DEI现已涵盖更多群体，包括老年人、儿童、孕妇、LGBTQIA+社区成员、低社会经济状态患者、肥胖患者及残障人士。其他因素如城乡差异、技术素养也影响参与。Parexel数据显示，重新进行整个研究的成本可能在1000万至2000万美元之间，而重新制定招募策略的成本可能高达每站点5万美元。获取真实世界证据（RWE）和构建外部对照组的成本可能为每名患者120美元。FDA推迟新药审批每天可能花费600,000至800,000美元⁴。

早期多样性计划的效益

在开发初期引入多样性计划可节省资金，防止时间延误和市场准入问题。Parexel建议在I期临床试验中构建多样性，因为此时可招募患者而非健康志愿者，且比后期尝试更经济高效。从一期到三期使用相同场地可建立更牢固的社区合作关系。

监管机构的要求

FDA和加拿大卫生部在2022年发布新指导文件，要求赞助商招募多样化患者。FDORA（2022年12月通过）要求赞助商提交关键临床试验的多样性行动计划，FDA将于2023年12月发布最终指导文件，赞助商需在180天内实施。FDA建议在提交关键性试验设计前（即第二阶段研究结束前）制定多样性计划⁹。欧洲MHRA也正在制定类似指南。

确保试验成功的策略

1. 社区针对性策略：根据当地情况调整招募方法。例如，为严重自身免疫性疾病三期研究部署具有多样代表性图像的患者教育工具，提供交通和儿童看护支持，并绘制转诊路径。
2. 实用性设计：适应不同患者需求，减少脱落率。早期与患者互动，关注医疗卫生专业人士意见，利用现场护士专业知识优化试验方案。
3. 语言和文化敏感性：将试验材料翻译成多种语言。例如，纽约市某区将文件翻译成九种语言，包括克里奥尔语和俄语。

研究结论

多样性不仅是有效药物开发的前提条件，更是不可或缺的目标。企业需立即为所有开发阶段的资产制定多样性行动计划，以应对监管要求并提高研究结果普适性。文化敏感的研究设计不仅更高效，还能减少数十亿美元的经济损失⁴⁶。