2024年美国FDA批准新药50款，较2023年有所下降，但总体保持稳定，10年滚动平均每年批准数量达46.5款。其中，小分子药物34款（68%），生物制品16款（32%）；小分子化药是获批最多的类型，共30款（94%）；蛋白类药物中单抗药数量最多，有10款（63%）。治疗领域方面，肿瘤为第一大治疗领域，2024年有15款（30%）肿瘤新药获得FDA批准，其次为皮肤病药物和血液系统药物。剂型方面，注射剂为获批最多的剂型，占比达50%，其次为片剂、胶囊剂。新药认定方面，23款（46%）药物获得治疗罕见病的孤儿药资格认定，21款（42%）药物被认定为突破性疗法，27款（54%）药物通过优先审评，14款（28%）药物被授予快速通道认定。本土药企出海成果显著，百济神州、贝达药业创新药引领出海浪潮，近五年获美国FDA批准上市的新药数量累计达10款。
2024年FDA批准的重磅新药包括：Resmetirom（Rezdiffra）是全球首款获批治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的药物，由Madrigal公司开发；Donanemab（Kisunla）是礼来公司开发的阿尔茨海默症新药，通过促进β-淀粉样蛋白斑块清除缓解患者病情；Lebrikizumab（Ebglvss）是礼来公司开发的IL-13R抑制剂，用于治疗中重度特应性皮炎；Zolbetuximab（Vyloy）是安斯泰来开发的靶向Claudin18.2的单抗药物，用于治疗局部晚期不可切除或转移性、HER2阴性的胃癌或胃食管结合部腺癌；Ensartinib（Ensacove）是由贝达药业开发的新一代ALK抑制剂，用于治疗ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌，标志着国产新药走向国际市场再创佳绩。
NASH药物市场空间广阔，预计至2030年，全球NASH市场规模将超300亿美元，我国NASH药物市场规模亦将保持快速增长趋势，2025-2030年复合增长率预计为61.4%。阿尔茨海默症药物市场增长潜力大，预计至2033年，全球市场规模将超300亿美元。国内多款NASH管线均处于临床早期，歌礼药业、海思科进度较快。阿尔茨海默症新药布局企业以跨国药企为主，国内参与企业较少，进度较快的有润佳医药的小分子新药RP-902目前已进展至II期临床。特应性皮炎患者基数庞大，全球成人特应性皮炎患者约3.3亿人，而我国成人特应性皮炎患者约有3800万人。Claudin18.2为胃癌治疗理想靶点，药物开发包括单抗、双抗、ADC、CAR-T多种类型。国内ALK抑制剂上市时间较早，再鼎医药、石药集团、先声药业、首药控股等五家企业管线已进展至III期临床。
