东吴医药政策解读FDA首个人工智能支持药物上市指导原则草案深度剖析

FDA正式发布首个人工智能支持药物上市指导原则草案，为医药领域AI应用开启全新篇章。该指导原则聚焦于药物产品全生命周期中使用AI模型产生信息或数据以支持药物的安全性、有效性或质量相关的监管决策，不涉及药物发现阶段或仅用于提高运营效率的AI模型使用。

指导原则对AI模型开发与评估提出全流程规范要求：从模型描述入手，要求清晰阐释输入输出、架构、特征甄选过程、参数详情；在数据使用层面，详细说明收集、处理、标注、存储、管控及使用细节；于模型训练环节，明确方法、性能指标、超参数设定；并依托独立测试数据对模型严格评估，如实呈现模型预测与实际数据一致性、性能指标及其不确定性预估等关键信息，全方位保障模型质量。

指导原则强调AI模型生命周期维护，尤其在药物制造关键阶段，鉴于AI模型对输入变化极度敏感，性能易随时间、部署环境波动，持续监测模型性能指标至关重要。依风险评估灵活应变模型变更影响，必要时果断重启可信度评估流程，重新训练、测试模型，确保其全生命周期稳定可靠。

指导原则倡导早期沟通协作，FDA强烈鼓励赞助商和其他利益相关方尽早与FDA沟通，依据AI模型使用意图，借助正式会议、特定项目专属沟通渠道等多样方式，提前设定基于模型风险与使用情境的可信度评估预期，提前攻克潜在难题，携手铺就AI赋能药物上市坦途。

该指导原则具有多维度深远意义：赋能药物研发破冰，从安全性、有效性评估，到临床试验精巧设计，再到制造流程精益优化，全方位激发技术潜能，大幅提升药物研发效率与质量；提升监管公信力，借由规范AI模型从开发到使用全流程，确保输出精准可靠，提升监管决策科学性、透明度；驱动行业合规奋进，为企业运用AI助力药物上市明晰合规路径，加速药物研发领域技术迭代、产业升级。