中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告2024
第一章 项目背景和方法
1.1 项目背景
特发性肺纤维化（IPF）和进展性肺纤维化（PPF）是严重的间质性肺病（ILD），其特征是肺部组织纤维化和受损，导致肺功能不可逆损害。IPF 和 PPF 的早期诊断和及时治疗至关重要，目前我国上市了吡非尼酮和尼达尼布两款抗纤维化治疗药物。
1.2 研究目的
本次调研旨在了解我国 IPF/PPF 患者的现状，总结患者群体的人口社会学情况、疾病种类和病因、诊疗经历、经济负担、生命质量、社会融入情况，以及目前比较突出的治疗和保障诉求。
1.3 研究方法
项目调研采取案头研究、患者定量问卷、患者个案访谈以及专家深度访谈等多种方法。
第二章 疾病背景、国内外发展和患者组织情况
2.1 IPF 和 PPF 疾病简介
IPF 是一种原因未知的慢性进行性间质性肺病，特征是肺部组织不断受损和纤维化，导致肺功能进行性恶化。PPF 是一组包括多种与肺部间质性纤维化相关的疾病，其共同特征是肺间质组织的进行性纤维化和结构性改变。
2.2 IPF 和 PPF 诊疗手段以及我国的诊疗体系建设
国际上，2022 年 ATS/ERS/JRS/ALAT 联合颁布了《2022 版成人特发性肺纤维化和进展性肺纤维化临床实践指南》，正式提出了 PPF 的定义。国内，中华医学会呼吸病学分会制定了 IPF 诊断和治疗指南，但 PPF 方面尚未制定正式的专家共识和临床指南。我国已启动“间质性肺疾病（ILD）规范化诊疗项目”，并建立了全国呼吸专科联合体 ILD 协作组。
2.3 相关医疗保障政策和患者用药可及性
吡非尼酮于 2017 年被纳入国家医保目录乙类报销，尼达尼布的原研产品于 2020 年通过国谈进入医保目录。目前，尼达尼布在全国绝大部分地区都实现了政策落地，但由于药品配备及支付政策落地等方面仍存在实际困难，IPF 和 PPF 患者用药的“最后一公里”问题依然存在。
2.4 我国患者组织的发展情况
国内针对 IPF 的第一家患者组织“为爱深呼吸 IPF 关爱中心”由蔻德罕见病中心联合 IPF 患者社群共同成立，致力于推动中国特发性肺纤维化诊疗及药物可及，提高国内特发性肺纤维化患者生活质量。
第三章 参与调研患者基本情况
3.1 参与调研患者的疾病分类
调研共回收有效问卷 213 份，其中 IPF 患者 128 份，PPF 患者 85 份。PPF 患者的原发疾病主要为多发性肌炎 / 皮肌炎与抗合成酶抗体综合征等。
3.2 参与调研患者的人口社会学情况
参与调研的患者以中老年人为主，51 岁及以上患者占 86.4%。IPF 患者中男性占多数，PPF 患者中女性居多。
第四章 患者的诊断经历
4.1 患者的发病情况和确诊经历
IPF 和 PPF 患者的首发症状主要为干咳、活动后呼吸困难及咳痰等。大多数患者在症状出现后的第一年内选择前往三级医院就诊。确诊过程方面，大部分患者在一年内确诊，但通常需经历 2 至 3 次转诊。PPF 患者中有 15.4% 确诊时间超过 3 年。
4.2 患者的确诊地点
43.0% 的 IPF 患者和 31.8% 的 PPF 患者在非常住地获得了确诊。IPF 患者的确诊医院分布显示出一定的集中趋势，PPF 患者的确诊医院则较为分散。PPF 患者在呼吸科获得确诊的比例相对较高。
第五章 患者的治疗、随访和用药情况
5.1 患者的整体治疗情况
IPF 和 PPF 患者通常倾向于在本地接受治疗，治疗手段以药物治疗为主并辅以定期的居家氧疗和肺康复运动。手术治疗方面，仅有 1.6% 的 IPF 患者选择了肺移植手术。
5.2 患者的抗纤维化药物治疗
IPF 患者目前使用吡非尼酮和尼达尼布的使用比例相近，少数患者会联合使用这两种药物。调研中访谈的多位医生表示，这可能出于对患者经济负担或副作用的考虑，从而超适应症用药。
5.3 患者的药物可及性情况
大部分 IPF 患者倾向于选择原研药，PPF 患者在选择尼达尼布时更倾向于选择国内仿制药。PPF 患者在院外普通药店购药的比例相对更高。
5.4 患者的疾病表现和疾病管理
IPF 患者中有 57.0% 发生了不同类型的并发症，主要集中在肺部感染、肺气肿和支气管扩张症等。PPF 患者中，有 54.1% 反馈发生了不同类型的并发症，其中肺部感染为最常见的并发症。
5.5 患者的治疗诉求
IPF 和 PPF 患者普遍期望更有效、副作用更小的治疗药物，并急需完善相关报销政策以及推动其实际落地，以提升用药的便捷性和减轻经济负担。
第六章 患者的生命质量与社会融入
6.1 患者的生命质量问卷介绍
本次调研使用了针对 IPF 与 PPF 生命质量的特异化量表 L-IPF Impact 与 L-PF Impact，以及欧洲五维健康量表（EQ-5D）的患者自填版本与家属代填版本。
6.2 IPF 患者生命质量量表结果分析
大多数患者的生命质量受到较为严重的影响，表明该患者群体的病症对日常生活产生了较大的负面影响。
6.3 PPF 患者生命质量量表结果分析
绝大多数患者的生命质量已受到明显影响，显示出该群体的病症对其日常生活带来了较大的困扰和不便。
6.4 患者的社会融入情况
由于老年患者居多，大部分 IPF 患者处于离退休状态。IPF 和 PPF 患者的就业因疾病受到较大影响。患者和照护者面临双重负担，亟需综合支持。
第七章 患者的经济负担
7.1 医保情况
96.4% 的患者参保了城乡居民或城镇职工医疗保险。26.3% 患者表示购买了当地城市普惠健康险或者一般性的商业健康险。
7.2 年度医疗开支与报销
参与调研的患者过去一年的医疗费用均值约为 59,017 元。年度医疗费用的平均报销比例为 39.6%。PPF 患者的年度抗纤药物费用可报销 19.1%，而 IPF 患者的报销比例仅为 36.8%。
7.3 收入与负债
69 位患者（32.4%）反馈其家庭存在负债情况。根据有负债的组均值计算，这部分患者家庭的平均负债为 15.2 万元。
7.4 整体医疗负担
患者家庭的年直接开支在 7.7 万元左右，为其家庭年平均收入的 70.2%，远超过 WHO 关于灾难性医疗支出阈值。
第八章 政策建议
8.1 加强 IPF/PPF 的诊疗能力和体系建设
针对 IPF，围绕间质性肺病诊疗中心建设，完善 IPF 诊疗网络。针对 PPF，加强基础工作，推动诊疗能力提升。
8.2 优化现有抗纤维化药物的供应和保障
延续和优化现有保障政策，解决“最后一公里”的落地问题。
8.3 鼓励 IPF/PPF 的新药研发和上市落地
鼓励 IPF/PPF 的创新药研发，推动 IPF/PPF 的创新药落地。
8.4 加强规范治疗的患者教育，控制疾病进展，提升生命质量
加强公众科普，加强患者教育。
本次调研的局限性
IPF 和 PPF 患者进行问卷调研时，在抽样上极易存在偏倚，因此分析结果可能与实际情况存在偏差。患者填写问卷的过程中，可能因对问题的不同理解和主观诉求，影响部分结果的准确性。
