加速神经科学新领域的发展 | 通过生物标志物和认知测试为阿尔茨海默病一期试验招募受试者-神经科学治疗领域/前沿创新/临床开发阶段

核心观点与关键数据

• 背景问题：阿尔茨海默病（AD）早期临床试验面临患者招募瓶颈，主要原因是早期试验负担重、无直接治疗益处，且晚期患者因身体虚弱难以参与。
• 解决方案：帕勒克斯洛杉矶早期临床单元（EPCU）通过建立记忆诊所，提供免费认知评估，建立与医生、患者及家属的联系，并推广临床试验信息，提高了MCI和AD的一期试验招募率。
• 创新方法：启动一项由Parexel赞助的 investigator-initiated试验，利用血液检测Aβ和Tau蛋白，识别早期AD生物标志物阳性的健康老年人（曾参与一期试验），避免侵入性腰椎穿刺。
• 关键数据：
  • 血液检测准确率达91%（类似近期报道）。
  • 已联系60岁以上参与者，约20%符合MCI生物标志物和认知结果，近50%提示亚临床或早期AD（pTau181升高）。
  • “生物标志物阳性”数据库可加速I期试验招募，缩短后续试验时间。

研究结论与意义

• 血液生物标志物检测可有效识别早期AD风险人群，降低试验负担，提高招募效率。
• 通过记忆诊所建立的个人关系和信任，使参与者更愿意参与早期研究，即使无直接治疗获益。
• 成功的临床试验需结合先进技术、临床专业知识与社区关系，理解患者个人故事，推动科学进步惠及患者。
• 该方法为AD研究提供了一种新的招募策略，弥合了研究与临床护理的差距，加速药物研发进程。