2024年第三季度展望报告

报告 年第三季度 展望报告 2024年6月 由以下机构为您提供： 目录 关于作者4 执行摘要4 免责声明4 2024年第二季度展望报告之Biomedtracker重大影响药物催化事件评选结果5 药物7 用于治疗急性髓系白血病(AML)的Revumenib7 用于治疗斑秃的CTP-5438 用于治疗阿尔茨海默病(AD)的Alpha-10629 用于治疗脑癌–恶性胶质瘤；间变性星形细胞瘤(AA)和巨细胞瘤(GBM)的Vorasidenib10 用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)⸺非霍奇金淋巴瘤(NHL)的Lymphir11 用于治疗胃食管反流病(GERD)的Voquezna12 用于治疗胃轻瘫的Tradipitant13 用于治疗移植物抗宿主病(GVHD)的Axatilimab14 用于治疗多发性骨髓瘤(MM)的Linvoseltamab15 用于治疗C型尼曼匹克病的IB100116 用于治疗C型尼曼匹克病的Miplyffa17 用于治疗帕金森病(PD)的IPX20318 用于治疗外周动脉疾病(PAD)的Humacyl19 用于治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的Seladelpar20 用于治疗瘙痒症的Nemolizumab21 用于治疗精神分裂症的KarXT22 用于治疗滑膜肉瘤的Afami-cel23 医疗器械24 Stryker收购Artelon24 Eversense365天传感器获得集成连续血糖监测系统(iCGM)资格认定25 用于愈合伤口的HemoStyp纱布26 交易27 阿斯利康完成收购AmolytPharma27 百健完成收购HumanImmunologyBiosciences27 默沙东完成收购EyebiotechLimited28 诺华完成收购MarianaOncology2.8 关于作者 Biomedtracker药物信息数据库可提供独立的调查服务，信息全面，操作简洁直观，为您带来专属的研发药物临床评估与基于患者的收益预测。制药、生物技术及投资行业的客户通过Biomedtracker洞悉每种重要疾病和适应症治疗药物的竞争格局、获批可能性、商业潜力以及未来数据和监管催化事件。近年来，Biomedtracker已成为提供客观信息、循证临床评估和全球管线药物投资研究的领导者。有关直接访问Biomedtracker的更多信息，请发送电子邮件至BiomedSupport@sagientresearch.com。 执行摘要 本报告预测2024年第三季度24款药物、医疗器械、诊断、交易构成的催化事件，并分析每一款药物的阶段/处方药用户付费法案(PDUFA)评审成功概率及就它们所处的特定阶段、药物类别、疾病组分析总体获批概率(LOA)。这些数据点由Pharmapremia和Biomedtracker共同提供，其中Pharmapremia是Citeline的药物开发基准产品，它利用Biomedtracker的药物批准数据和LOA数据，帮助做出药物管线的优先级、合作及收购方面的知情决策。催化事件的结果详见我们的2024年第二季度展望报告第6页。在本报告末尾，我们列出了截至2024年第三季度的重大药物影响催化事件清单。 免责声明 本报告由SagientResearch（出版商）出版。本报告的信息来源可靠，尽管我们已尽可能发布准确的信息，但您对本报告的选择、适用性及使用承担全部责任。并且您承认出版商不对本报告所含信息或建议的准确性、特定用途的适用性做出任何明示或暗示的保证，也不承担任何责任。出版商在此明确声明，作者或撰稿人个人在本报告中表达的任何观点或意见均为其个人观点和意见，不一定反映出版商的观点/意见。 2024年第二季度展望报告之Biomedtracker重大影响药物催化事件评选结果 发生日期 牵头公司 产品 市场 催化事件 新药申请 LOA是否可预测结果 结果前LOA 结果后LOA 肿瘤学疾病 (NDA)– 首付次费评法审案的处方药日用期户 (PDUFA) 新药申请 是 （高于平均值2%） （与平均值相同） 呼吸系统疾病 (NDA)– 首付次费评法审案的处方药日用期户 (PDUFA) 是 （高于平均值2%） （与平均值相同） 传染病 首次新评药审申的请处(N方D药A)用–户 付费法案(PDUFA)日期 否 （高于平均值5%） （与平均值相同） 皮肤病 首次新评药审申的请处(N方D药A)用–户 付费法案(PDUFA)日期 是 （高于平均值2%） （与平均值相同） 肿瘤学疾病 首次新评药审申的请处(N方D药A)用–户 付费法案(PDUFA)日期 否1 （高于平均值1%）（高 于平均值1%） 江苏恒瑞医药 卡瑞利珠单抗 肿瘤学疾病 首次新评药审申的请处(N方D药A)用–户 付费法案(PDUFA)日期 否1 （高于平均值1%）（高 于平均值1%） 神经病学疾病 首次新评药审申的请处(N方D药A)用–户 付费法案(PDUFA)日期 是 （与平均值相同） （与平均值相同） 默沙东 传染病 生首物次制评品审许的可处申方请药(B用LA户)– 付费法案(PDUFA)日期 是 （高于平均值6%） （与平均值相同） 自身免疫/免疫学疾病 首次新评药审申的请处(N方D药A)用–户 付费法案(PDUFA)日期 是 （高于平均值5%） （与平均值相同） 传染病 BLA–首次评审的 付费法处案方药用户日期 (PDUFA) 是 （高于平均值6%） （与平均值相同） 先前无变化 传染病 首次新评药审申的请处(N方D药A)用–户 付费法案(PDUFA)日期 是 （与平均值相同） （与平均值相同） LOA 药物 用于治疗急性髓系白血病(AML)的Revumenib 药物 公司 合作伙伴 适应症 日期范围 预期催化事件 艾伯维 急性髓系白血病(AML) 2024/09/26 NDA–首次评审 （实时肿瘤学评审[RTOR]）的PDUFA日期 阶段 疾病组 药物类别 组/类(PoS) 组/类LOA BMTLOA观点 肿瘤学疾病 新分(N子ME实)体 均值 Revumenib是一种口服小分子Menin-混合谱系白血病1(MLL1)抑制剂，对MLL重排和核磷蛋白1(NPM1)突变的白血病有效。2023年12月，SyndaxPharmaceuticals宣布根据美国食品药品监督管理局(FDA)实时肿瘤学评审(RTOR)计划提交Revumenib新药申请(NDA)，用于治疗成人和儿童复发或难治性(R/R)KMT2A重排(KMT2Ar)急性白血病。关键性I/II期AUGMENT-101研究数据为该申请提供了支持。 I/II期AUGMENT-101研究在复发性/难治性KMT2Ar或NPM1突变的AML和急性淋巴细胞白血病(ALL)患者中评估了Revumenib。2023年12月首次公布的AML组试验结果令人鼓舞，该药物在KMT2Ar人群中达到了较高的完全缓解/完全缓解伴部分血液学恢复(CR/CRh)率，这尤其令人印象深刻，因为患者之前曾多次复发，其中72%曾接受过Venclexta治疗。12例患者在造血干细胞移植(HSCT)和Revumenib维持治疗后维持复合完全缓解，6例患者在截止时维持微小残留病(MRD)阴性缓解，1例患者从MRD阳性转为MRD阴性。3例患者在移植后接受Revumenib维持治疗一年以上，维持治疗的安全性特征良好。 Venclexta与低甲基化药物或低剂量阿糖胞苷联合使用，是当前不适合强化化疗的初治AML患者的标准治疗，但Venclexta治疗后复发患者的治疗选择有限。骨髓移植是唯一的治愈选择，在这种情况下，任何治疗的目的都是达到允许移植的稳定缓解，而由于Revumenib可产生有临床意义的持久缓解，因而非常具有前景。2024年3月，Syndax宣布美国FDA已授予NDA优先评审资格，处方药用户付费法案(PDUFA)目标行动日期指定为2024年9月26日。 用于治疗斑秃的CTP-543 药物 公司 合作伙伴 适应症 日期范围 预期催化事件 不适用 斑秃 2024/07/012024/07/31 首次新评药审申的请处(N方D药A)用–户付费法案(PDUFA)日期 阶段 疾病组 药物类别 组/类(PoS) 组/类LOA BMTLOA观点 肿瘤学疾病 高于 SunPharmaceuticals的CTP-543是一种口服的氘代Ruxolitinib类似物，可选择性地抑制Janus激酶JAK1和JAK2。2023年10月，美国食品和药物管理局(FDA)接受了Deuruxolitinib治疗成人中重度斑秃的新药申请(NDA)。CTP-543被授予该适应症的突破性疗法认定和快速通道认定，处方药用户付费法案(PDUFA)日期指定为2024年7月。 该NDA的提交是基于2项关键性III期试验THRIVE-AA1和THRIVE-AA2，这两项试验涉及超过135家临床研究中心的1200多例患者。这些试验的数据已在2023年美国皮肤病学会(AAD)年会和第31届欧洲皮肤病与性病学会大会上公布。两项研究均显示，与安慰剂相比，8mg和12mg组中达到主要终点（脱发严重程度工具[SALT]评分≤20）的患者比例明显更高。在THRIVE-AA1试验中，第24周时，12mg每日两次剂量组41.5%的患者和8mg每日两次剂量组29.6%的患者达到SALT评分≤20，而安慰剂组仅为0.8%。在THRIVE-AA2试验的第24周终点时，12mg组38.3%的患者和8mg组33%的患者达到主要终点，而安慰剂组仅为0.8%。此外，在毛发患者报告结局满意度(SPRO)量表中，8mg和12mg组分别有47%和52%的患者表示“满意”或“非常满意”，而安慰剂组仅为2%。在两项试验的8mg组中，Deuruxolitinib的耐受性良好，发生了1例治疗相关严重不良事件，但8mg剂量组的患者满意度显著高于安慰剂组。 CTP-543是治疗斑秃的有力竞争药物，斑秃是一种FDA批准药物很少的适应症。JAK抑制剂的黑框警告以及竞争药物辉瑞的Li�ulo(Ritlecitinib)和礼来的Olumiant(Baricitinib)，可能会影响其市场渗透。但该研发者认为，安全性和有效性数据表明，Deuruxolitinib是治疗斑秃的最佳选择。 用于治疗阿尔茨海默病(AD)的Alpha-1062 药物 公司 合作伙伴 适应症 日期范围 预期催化事件 不适用 海阿默尔病茨(AD) 2024/07/27 NDA-首次评审的PDUFA日期 阶段 疾病组 药物类别 组/类(PoS) 组/类LOA BMTLOA观点 神经疾病 均值 ALPHA-1062是一种缓释口服片剂，由AlphaCognition开发，用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病。该药是加兰他敏的前药，旨在将胃肠道副作用降至最低。2023年9月向美国FDA提交新药申请(NDA)，随后于2023年12月被FDA受理。 在一项关键性III期生物利用度研究中，ALPHA-1062在健康成年志愿者体内的生物利用度与氢溴酸加兰他敏缓释片(ER)相当。与氢溴酸加兰他敏ER相比，ALPHA-1062的曲线下面积和峰值暴露量分别达到了约107%和127%。该数据进一步描述了ALPHA-1062的迟释特征，并通过表征与速释和缓释产品相比的治疗和可接受暴露量，为NDA数据集提供了支持。 该NDA的处方药用户付费法案(PDUFA)目标日期指定为2024年7月27日。该公司进行的4项研究结果表明，ALPHA-1062与加兰他敏和加兰他敏ER具有生物等效性，这为该申请提供了支持。所有ALPHA-1062研究中记录的不良事件发生率均低于2%，且未观察到失眠。该公司计划在获得FDA批准后，在长期护理(LTC)细分市场推出商业化产品。 用于治疗脑癌–恶性胶质瘤；间变性星形细胞瘤(AA)和巨细胞瘤(GBM)的Vorasidenib 药物 公司 合作伙伴 适应症 日期范围 预期催化事件 胶质脑瘤癌；–恶间性