2023基因药物行业现状与发展趋势蓝皮书

摘要 基因药物发展迅速，产品不断涌现 自21世纪初第一款基因药物获批以来，短短20年时间内，已有12款基因药物获批，尤其是近五年来，获批上市的基因药物数量显著增长。基因治疗相关技术快速发展，AAV载体产品快速涌现，国内多家基因药物领域公司已布局CRISPR、单碱基编辑（BE）、先导编辑（PE）等基因编辑技术，已有体内基因编辑疗法进入临床试验，未来有望上市更多成熟、安全、有效的基因药物。 基因药物治疗是通过将外源性基因导入靶细胞，置换或校正缺陷和异常基因的表达，从而改变细胞的生物学特征，达到治疗疾病的目的。随着基因相关技术快速发展，基因药物在遗传、非遗传疾病领域的应用价值快速凸显并受到资本市场的持续青睐，2023年截至12月8日已有6款基因治疗产品获批上市，基因治疗迎来快速发展阶段。 基因药物有治愈疾病潜力，解决众多未满足的临床需求 目前，仍有众多的疾病治疗效果不理想：众多罕见病尚无有效治疗药物，糖尿病、高血压需终生服药，肿瘤治疗后复发率高。随着越来越多疾病的基因机制被破解，从“根源”治疗疾病已成为现实。基因药物通过对致病基因进行干预，恢复正常基因表达水平，实现“一次治疗，终生治愈”，成为解决众多疾病未满足的临床需求的重要途经，将给更多的患者带来希望。 沙利文谨此发布《基因药物行业现状与发展趋势蓝皮书》，旨在对基因药物领域进行深入分析，从技术发展、应用领域、上市产品、研发情况、患者需求、资本热度、行业格局等多维度进行全面阐述，追踪行业和技术发展脉络，挖掘行业发展巨大潜力，分析市场发展背后的驱动因素。 基因药物应用前景广阔 基因药物在多种疾病领域受到重视，数款罕见病基因药物获批上市，在肿瘤、传染病、慢性病、再生医学等领域的价值也逐渐凸显，在研管线数量持续增加。我国拥有庞大的慢性病、肿瘤患者群体，罕见病患者群体对创新疗法需求迫切，推动基因药物发展。目前，基因药物在研管线集中于罕见病领域，占比约30%。随着基因药物相关技术的进一步发展和成熟，基因药物不断拓展应用疾病领域，基因治疗地位日益重要。 目录 第一章 基因药物行业概览 •基因治疗简介•基因药物简介•基因药物的发展历程•基因药物的应用领域 ---------------------------------------------6---------------------------------------------7---------------------------------------------8---------------------------------------------9 第二章基因药物制备的相关技术 •基因药物治疗流程及主要技术•基因编辑技术•基因编辑技术在体外细胞疗法中的应用•获批上市的体外基因修饰细胞治疗产品概览•体外基因修饰细胞产品案例——地中海贫血症•基因药物递送系统•基因药物研发核心要素•基因药物领域的新技术 ---------------------------------------------11---------------------------------------------12---------------------------------------------14---------------------------------------------15---------------------------------------------16---------------------------------------------17---------------------------------------------18---------------------------------------------19 第三章基因药物领域监管机制 •美国基因药物监管现状•欧盟基因药物监管现状•日本基因药物监管现状•中国基因药物监管现状 ---------------------------------------------21---------------------------------------------23---------------------------------------------24---------------------------------------------25 第四章基因药物领域研发现状与市场潜力 •全球获批的基因药物概览---------------------------------------------28•全球获批的基因药物情况分析---------------------------------------------29•全球基因药物在研管线分析---------------------------------------------30•中国基因药物在研管线分析---------------------------------------------32•基因药物在罕见病领域应用——先天性黑蒙症---------------------------------------------33•基因药物在罕见病领域应用——脊髓性肌肉萎缩---------------------------------------------34•基因药物在肿瘤领域的应用——膀胱癌---------------------------------------------35•基因药物在血液病领域的应用——血友病B---------------------------------------------36•基因药物在眼科领域的应用——结晶样视网膜色素变性---------------------------------------------37•基因药物在退行性病领域的应用——亨廷顿舞蹈症---------------------------------------------38 《基因药物行业现状与发展趋势蓝皮书》| 2023 目录 •基因药物在传染性疾病领域的应用——艾滋病•基因药物市场驱动力分析•基因药物领域未来发展趋势 第五章基因药物领域公司资本市场表现 •基因药物领域公司融资情况分析——海外•基因药物领域公司融资情况分析——中国•基因药物领域合作开发情况•基因药物领域收并购事件分析 ---------------------------------------------43---------------------------------------------44---------------------------------------------46---------------------------------------------47 第六章基因药物领域部分公司介绍 ---------------------------------------------49---------------------------------------------51---------------------------------------------53---------------------------------------------55---------------------------------------------57---------------------------------------------59---------------------------------------------59---------------------------------------------60---------------------------------------------60---------------------------------------------61---------------------------------------------61---------------------------------------------62---------------------------------------------62---------------------------------------------63---------------------------------------------63---------------------------------------------64---------------------------------------------64---------------------------------------------65---------------------------------------------65---------------------------------------------66 •基因药物产品研发公司——本导基因•基因药物产品研发公司——康霖生物•基因药物产品研发公司——神曦生物•基因药物产品研发公司——天泽云泰•基因药物产品研发公司——中因科技•基因药物产品研发公司——ASC Therapeutics•基因药物产品研发公司——博雅辑因•基因药物产品研发公司——鼎新基因•基因药物产品研发公司——方拓生物•基因药物产品研发公司——分子智力•基因药物产品研发公司——锦篮基因•基因药物产品研发公司——科金生物•基因药物产品研发公司——凌意生物•基因药物产品研发公司——纽福斯•基因药物产品研发公司——锐正基因•基因药物产品研发公司——信念医药•基因药物产品研发公司——尧唐生物•基因药物产品研发公司——正序生物•基因药物产品研发公司——至善唯新 •法律声明•联系我们 第一章基因药物行业概览 基因治疗简介 基因治疗概念 基因治疗（Gene Therapy）指通过修改或控制基因的表达，或改变活细胞的生物学特征来达到治疗疾病的目的，涉及遗传物质转录、翻译，或通过特异性地改变人体基因序列的产品，如基因药物、基因修饰细胞、溶瘤病毒等。 按治疗途径 根据治疗途径的差异，基因治疗可分为体内基因治疗（in vivo）和体外基因治疗（ex vivo）。 •体内基因治疗：是指将携带治疗性基因的病毒或非病毒载体直接递送到患者体内，获批药物如2019年经FDA批准的Zolgensma，是一种治疗脊髓性肌肉萎缩症的基于腺相关病毒载体的体内基因疗法。 •体外基因治疗：则指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回输，获批药物如2017年FDA批准的Kymriah，是一种用于治疗难治或复发性B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL）的基于慢病毒载体的体外基因疗法。 按药物类型 基因治疗按药物类型的不同，可以分为基因药物、溶瘤病毒和基因修饰细胞。 基因药物简介 基因药物的定义 基因药物是指利用介导载体将正常或具有治疗性的外源基因转导至靶细胞中，置换或校正致病基因的一种方法。目的基因或与靶细胞染色体整合，或不整合位于染色体外，但均能在细胞中转录和翻译，改变细胞原有基因表达情况，起到治疗疾病的目的。 基因药物的治疗优势 相较于传统药物通过调节蛋白质功能来治疗疾病，且会受到靶点成药性限制，基因药物可通过导入缺失基因、修改突变序列、使致病基因沉默等形式进行调节，从基因层面来治疗疾病、不受靶点限制，药物开发模式更加灵活。理论上，由于基因药物可消除致病基因的影响，仅需使用一次即可治愈，加之其灵活的开发模式，应用前景广阔。 基因药物的发展历程 基因药物的发展历程 首次成功实现了哺乳动物细胞的基因改造：Wacław和Elisabeth Szybalsk