医药生物行业专题：白癜风：百亿量级空白市场，国内研发格局极佳

证券研究报告|行业专题 医药生物2023年11月16日 白癜风：百亿量级空白市场，国内研发格局极佳 证券分析师 姓名：陈铁林 资格编号：S0120521080001 邮箱：chentl＠tebon.com.cn 证券分析师 姓名：张俊 资格编号：S0120522080001 证券分析师 姓名：刘闯 资格编号：S0120522100005 邮箱：liuchuang＠tebon.com.cn 邮箱：zhangjun6＠tebon.com.cn1 白癜风：对症药物国内市场空白，百亿蓝海前景广阔 中国白癜风患者人群庞大，治疗意愿强烈：1）国内白癜风患者规模大，以中青年为主：全球白癜风患病率约0.5%-2%，2021年我国白癜风患者人数约2283万人，近年来患病率呈逐渐上升的趋势。白癜风好发于青中年人群，大约一半的白癜风患者在20岁之前发病；2）白癜风对患者日常生活造成较大影响，治疗意愿较强：白癜风白斑多出现在暴露部位，导致患者产生羞耻、抑郁心理相关疾病患病率显著增加，白癜风患者紫外线防御能力弱易导致皮肤癌，随着患者年龄的增加和病程的延长引发自身免疫并发症，因此白癜风患者治疗意愿通常较强，2021年国内白癜风药物治疗率达54%； 白癜风缺乏对症药物治疗，国内现有化药均未获批白癜风适应症，市场存在空白：白癜风治疗手段药物治疗方式及光疗等非药物治疗方式，现有治疗方案在安全性与有效性层面或多或少存在一定缺陷。主流白癜风治疗药物包括：钙调神经磷酸酶抑制剂（他克莫司软膏）、糖皮质激素（地塞米松乳膏）、维生素D3衍生物（卡泊三醇软膏），均未获批白癜风适应症。FDA获批的白癜风治疗药物芦可替尼乳膏仅在海南博鳌医疗先行区上市，且因自身可能存在安全风险被黑框警告，国内白癜风适应症药物几乎处于空白。 中国白癜风药物研发格局良好，赛道拥挤度低：目前国内白癜风的研发格局良好，赛道拥挤度低，辉瑞的利特昔替尼进入III期临床，恒瑞医药的艾玛昔替尼处在II/III期临床（已主动终止），泰恩康及博创园生物合作开发的CKBA处于II期临床，其余药物均处于临床前或IND阶段。考虑到中国白癜风患者群体庞大，亟待对症药物上市。参考芦可替尼乳膏在美国上市后的放量节奏，我们认为若国内在研品种成功上市，有望快速放量填补市场空白，成长为重磅品种。 国内白癜风创新药市场在百亿量级。建议关注当前临床研究中安全性、有效性具备核心优势的新品种。建议关注：泰恩康、康哲药业等。 风险提示：创新药临床研发失败风险；新药上市进度及上市后市场表现不及预期风险；竞争格局恶化风险；行业政策风险。 2 目录CONTENTS 01白癜风：2000万人的“容貌杀手” 02对症药物国内市场空白，研发格局极佳 请务必阅读正文之后的信息披露及法律声明。3 01 白癜风：慢性自身免疫性疾病，2000万人的“容貌杀手” 请务必阅读正文之后的信息披露及法律声明。4 白癜风(Vitiligo)是一种由皮肤黑素细胞功能破坏引起的色素脱失性疾病 白癜风是一种常见自身免疫性疾病，严重危害身心健康。白癜风(Vitiligo)是由于皮肤和毛囊内的黑色素细胞内酪氨酸酶活性减低或消失，导致黑素颗粒生成减少或消失而引起的局部性或泛发性脱色素性病变，表现为局限性或泛发性皮肤黏膜色素完全脱失，全身各部位可发生，常见于指背、腕、前臂、颜面、颈部等。白癜风会降低患者的自尊心，对患者的生活质量产生巨大的心理影响。根据美国皮肤病学会，白癜风患者罹患抑郁症概率高达22%-31%，远高于全球抑郁症3.1%的发病率水平。 白癜风由机体内CD8+T细胞对黑素细胞的杀伤引起。白癜风发病原因尚不清楚，包括遗传因素、自身免疫因素、精神因素、环境因素以及其他因素的共同作用，其中自身免疫因素是近年来关注的重点，根据《Anatomicallydistinctfibroblastsubsetsdetermineskinautoimmunepatterns》，推测白癜风发病过程中存在一种募集机制，在皮肤受损交界处协调招募CD8+T细胞，这类细胞可以持续攻击健康区域的黑色素细胞，造成脱色区域逐渐扩大。 白癜风的病理表现为局部或泛发性皮肤色素脱失白癜风由CD8+T细胞对黑色素细胞的杀伤引起 白癜风患者抑郁症发病率显著高于普通人 30% 25% 20% 15% 10% 5% 0% 全人群 白癜风患者 5 资料来源：MyMed，ZijianXuetal.《Anatomicallydistinctfibroblastsubsetsdetermineskinautoimmunepatterns》，LourdesPlaza-Rojasetal.《TheRoleofNKG2DinVitiligo》，民福康官网，学术经纬公众号，美国皮肤病学会，德邦研究所 白癜风：慢性自身免疫性疾病，2000万人的“容貌杀 手白癜”风患者人数庞大，对患者日常生活造成较大影响，治疗意愿较强 全球白癜风患病率约0.5%-2%，根据共研网，2021年我国白癜风患者人数约2283万人，且近年来患病率呈逐渐上升的趋势。白癜风好发于青中年人群，根据美国皮肤病学会，大约一半的白癜风患者在20岁之前发病。 白癜风虽然不具有传染性，但白斑多出现在患者的暴露部位，从而导致患者产生羞耻、焦虑、抑郁心理及相关疾病；且白癜风患者紫外线防御能力弱，皮肤癌发病率较正常人高，随着患者年龄的增加和病程的延长，白癜风患者易引发自身免疫并发症。根据共研网，2021年我国白癜风用药患者人数约1233万人，占白癜风患者总人数的54.0%。 4000.0 3500.0 3000.0 2500.0 2000.0 1500.0 1000.0 500.0 0.0 中国白癜风患者人数及用药患者群体或将持续增长 202020212022E2023E2024E2025E2026E2027E2028E2029E2030E 白癜风患者人数（万人）白癜风用药患者人数（万人） 白癜风可对患者的身心健康造成较大危害 疾病 危害 白癜风 心理健康影响：白癜风虽然不具有传染性，但白斑多出现在患者的暴露部位，从而导致患者产生羞耻、焦虑、抑郁心理及相关疾病皮肤敏感性增加：白癜风斑块缺乏黑色素细胞，因此皮肤可能比健康部位对阳光更敏感，这可能会导致皮肤快速灼伤而不是晒黑。眼睛异常：白癜风患者的视网膜（眼睛内层，含有感光细胞）可能有一些异常，虹膜（眼睛的有色部分）可能会有一些颜色变化。在某些情况下会出现视网膜或虹膜发炎，但视力通常不受影响。自身免疫性疾病的易感性：白癜风患者可能更容易患上其他影响其身体免疫系统功能的自身免疫性疾病。常见的自身免疫性疾病包括甲状腺功能减退症、糖尿病和贫血。 6 资料来源：共研网，有来医生，ClevelandClinic，德邦研究所 根据白癜风各病期及分型治疗原则不同，治疗手段主要包括药物治疗、光疗及手术治疗 根据中国白癜风《白癜风诊疗共识（2021）》，参考白癜风疾病活动度评分（VIDA）、临床特征、同形反Wood灯检查结果，可将白癜风病期分进展期（30%）和稳定期（70%）；分型方面，根据2012年白癜风全球问题共识大会及专家讨论，分为节段型（SV）、非节段 （寻常）型（NSV）、混合型及未定类型。 白癜风的病期、分型 病期 分型 进展期 （30%） 节段型（SV） 沿某一皮神经节段分布（完全或部分匹配皮肤节段）的单侧不对称白癜风，少数可双侧多节段分布 非节段（NSV） 散发型指白斑≥2片，面积为1-3级泛发型为白斑面积4级（>50%）面颈型、肢端型、黏膜型均可发展为泛发型 混合型 出现节段型与非节段型并存 未定类型 指单片皮损，面积为1级，就诊时尚不能确定为节段型或非节段型 稳定期 （70%） 节段型（SV） 沿某一皮神经节段分布（完全或部分匹配皮肤节段）的单侧不对称白癜风，少数可双侧多节段分布 非节段（NSV） 散发型指白斑≥2片，面积为1-3级泛发型为白斑面积4级（>50%）面颈型、肢端型、黏膜型均可发展为泛发型 混合型 出现节段型与非节段型并存 未定类型 指单片皮损，面积为1级，就诊时尚不能确定为节段型或非节段型 7 资料来源：《白癜风诊疗共识（2021版）》，民福康官网，德邦研究所 02 对症药物国内市场空白，研发格局极佳 请务必阅读正文之后的信息披露及法律声明。8 白癜风治疗手段药物治疗方式及光疗等非药物治疗方式，现有治疗方案均存在一定缺点 治疗方式 治疗手段 具体内容 缺点 药物治疗 激素治疗 主要为糖皮质激素，包括局部外用激素和系统用激素（口服或注射），局部外用激素适用于白斑累及面积<3％体表面积的进展期皮损。 用药周期长，可能导致全身不良反应，需及时调整治疗，定期随访观察 免疫抑制剂 外用钙调神经磷酸酶抑制剂包括他克莫司软膏及吡美莫司乳膏。治疗时间为3~6个月，面部和颈部复色效果最好。特殊部位如眶周应首选应用，口唇黏膜和生殖器部位也可以使用（注：此类药物通常不与光疗同时使用） 此类药物无激素引起的不良反应，但仍可引起或加重局部感染如毛囊炎、痤疮等 维生素D衍生物 外用卡泊三醇联合光疗可以增强白癜风的疗效，可联合PUVA治疗手足部位难治性白癜风效果 需要与NB⁃UVB、308nm准分子激光、外用激素和钙调神经磷酸酶抑制剂等联合治疗 中药 一些含光敏感剂或者抗炎的中药成分被应用于白癜风治疗，可外用中药与光疗联用 注意观察随访如对肝脏的保护 非药物治疗 光疗 是治疗白癜风的较为有效、简单、安全的方法，通过不同波长光源照射局部的白斑皮肤，促进局部T淋巴细胞的凋亡，促进黑色素细胞产生黑色素。目前应用的治疗方法有：窄谱中波紫外线NB-UVB和308纳米准分子激光或准分子光波、光敏感剂联合长波紫外线（PUVA或UVA1） 孕妇、瘢痕体质的人、使用光敏药物的人群（例如四环素、磺胺、维A酸等光敏药物）、近期有过日光暴晒或日光浴的患者、恶性黑素瘤病史，以及砷剂治疗史的病人不合适光疗 遮盖剂 用于暴露部位皮损，采用含染料的物理或者化学遮盖剂涂搽白斑，使颜色接近周围正常肤色 无治疗作用 移植治疗 当白癜风处于稳定期（白斑停止扩散，无新白斑出现超过6个月-1年）可以考虑移植，把患者身体其他部位的正常皮肤或细胞移植到白斑区域，将健康的黑素细胞「种植」在白斑区域。移植后可以再继续光疗和配合其他外用药治疗，使皮肤恢复到自然的状态 进展期白癜风、瘢痕体质、同形现象阳性病史，以及炎症后容易色素沉着过度的患者，不适合移植治疗；手术患者痛苦大 脱色治疗 主要适用于白斑累及>95％体表面积的患者。通常运用氢醌类乳膏和Q-转换宝石激光进行脱色 中国进行脱色治疗相对少 其他 营养补剂 抗氧化剂、维生素B、维生素E、叶酸、锌剂、硒等可能对白癜风治疗有一定帮助 治疗机制暂未明确 9 资料来源：《白癜风诊疗共识（2021版）》，丁香园官网，常笑健康微信公众号，德邦研究所 国内暂无已获批白癜风适应症的化学药物上市 芦可替尼乳膏是唯一一款FDA获批用于治疗白癜风进行皮损复色的JAK抑制剂，可用于12岁及以上非节段型白癜风患者的局部治疗，2023年8月，芦可替尼乳膏在海南由海南省卫健委和海南省药监局批准上市，落地博鳌医疗先行区。 目前常用于白癜风治疗的化学药物均尚未获批白癜风适应症，如外用免疫抑制剂他克莫司软膏（特应性皮炎）、糖皮质激素地塞米松乳膏（神经性皮炎）、卡泊三醇软膏（牛皮癣）等，亟待对症药物上市。 类别 代表药物 作用机制 获批适应症 代表药物城市公立医院销售额 备注 外用JAK抑制剂 芦可替尼乳膏 抑制JAK信号通路 美国：12岁及以上非节段型白癜风患者的局部治疗；轻度至中度湿疹（特应性皮炎） 的短期和非持续慢性治疗 国内其他地区未获批，海南博鳌医疗先行区已上市 FDA批准唯一白癜风疗法，2022年7月获 批，国内尚未获批 钙调神经磷酸酶抑制剂 他克莫司软膏、吡美莫司软膏等 通过抑制免疫的方式抑制白斑扩大及促 进黑色素细胞形成 适用于非免疫受损的因潜在危险而不宜