2023年全球研发趋势（英）

2023年全球研发趋势 活性、生产率和使能 二月 2023 Introduction 随着全球医疗体系在大流行后重新平衡，生物制药行业已经恢复了COVID-19之前的投资、管道活动和新药上市水平，此前在2020年和2021年都达到了创纪录的水平。大流行期间因极端情况而加速的流程和技术创新正在全球范围内整合，并作为运营和组织变革实施，从而实现持续的生产率提高。 Thisreportassessesthetrendsinnewdrugapprovalsandlaunchs,overallpipelingactivityintermsofactivelyresearchedmedicals,andthenumberofinitiatedclinicaltrials.ItalsoprovidesthestateofR&Dfundingandtheactivityofcompaniesofdifferences, 将研究结果与临床开发生产力指数中的投入努力进行比较。这组分析揭示了治疗和地理投资的重要变化，以及新的作用机制，创新的开发方法和加速的监管途径的持续优先次序，以优化新的治疗方法的开发和向患者的交付。这项工作还检查了中的变化。 生产率指数由管道复杂性和成功概率的变化驱动。 本报告中包含的研究是由IQVIA人类数据科学研究所作为公共服务独立开展的，没有行业或政府资助。本报告中的分析是 基于专有的IQVIA数据库和/或第三方信息,并非来自专有的申办者试验信息. 莫希特·阿加瓦尔、克里斯·班福德、大卫·卡梅伦、露西·哈格蒂对这份报告的贡献， JuliaKern，BhagyashreeNawar，UrvashiPorwal，AbhinandanSarmah，PriyaSrivastava，TanushreeThakur，TerriWallace和IQVIA的其他数十人都得到了感谢。 了解更多 如果您希望收到IQVIA人类数据科学研究所的未来报告或加入我们的邮件列表，请访问iqviainstitute.org。 MURRAYAITKEN 执行董事 IQVIA人类数据科学研究所 ©2023IQVIA及其附属公司。保留所有复制权，引文，广播，出版物。未经IQVIA和IQVIA研究所的明确书面同意，不得以任何形式或任何电子或机械方式复制或传输本出版物的任何部分，包括影印，记录或任何信息存储和检索系统。 2023年全球研发趋势：活动、生产率和促进因素 目录 Overview 研发资金 在过去的一年里，在大流行期间两年的水平上升之后，美国生命科学公司的大流行前投资流量有所恢复。 U.S.重点生物制药投资从2021年的高点下降了39%，但2022年投 资达到421亿美元，仍比2019年的273亿美元高出25%。在过去的五年中，交易活动在地域上发生了变化，包括更多总部位于中国和韩国的公司，以及更少的欧洲公司。尽管北美公司继续执行数量最多的交易，但在过去的五年中，这些交易略有下降。 来自大型制药行业的研发资金仍然很高，2022年15家最大的制药公司在研发上投入了创纪录的1380亿美元。自2017年以来，这一数字增长了43%。 从2021年到2022年，制药公司之间的交易减少了25%，涉及新兴生物制药与大型公司的交易份额增加。 研发管道 研发管道在2022年保持平稳，有6,147种产品在积极开发中，来自 监管提交的第一阶段，过去两年增长放缓至2%，但从2017年至 2022年保持8.3%的复合年增长率。 肿瘤学仍然是管道的重点，包括38％或2,331种产品，并且在过去五年中以10.5％的复合年增长率增长，最近转向了大量实体瘤的发展。 神经病学继续占管道的11％，研究重点是阿尔茨海默氏症和帕金森氏症，以及越来越多的抑郁症和其他精神健康状况。 罕见疾病的焦点继续存在，超过1,800个分子靶向越来越多的罕见疾病之一，这些疾病通常没有或非常有限的治疗方法。其中一半专注于肿瘤学，下一代生物治疗剂至少占罕见肿瘤学产品的四分之一 ，在CART和NK细胞疗法以及基因编辑和核酸疫苗中的活性增加 。 行业科学创新的来源不断发展，目前有2,800多家公司或组织为研发管道做出贡献。总部位于中国的公司现在占管道的15％，高于十年前的4％，而欧洲和日本的份额分别降至23％和6％。 新兴生物制药公司（EBP）负责研发管道中三分之二的分子，高于2017年的51％和2002年的三分之一。总部位于美国和中国的公司在EBP管道中所占份额最大，分别为46％和20％。 临床试验活动 即使大流行持续到2022年，临床试验活动仍具有显着的弹性，2021年开始的非COVID-19试验下降了1%，比2019年活动增加了8%。随着大流行的严重程度消退，2020年大幅上升的COVID-19试验已降至2020年水平的不到一半。2022年，mRNA疫苗试验活动持续加速，主要是继续关注COVID-19，但在其他多种疾病领域扩展到有意义的发展。 肿瘤学仍然是2022年临床试验活动最多的治疗领域，占试验开始的40％。在肿瘤学中，罕见疾病的开始在过去四年中起伏不定，而 非罕见肿瘤学一直在增长-2022年开始的肿瘤学试验中,非罕见肿瘤学占44%,这是过去10年来的最高相对水平. 许多其他治疗领域显示，2022年的临床试验开始与2021年相比略有下降，但在大多数情况下，仍接近2019年的水平，表明重新平衡到大流行前的增长模式。 这方面的例外包括眼科，妇女健康和传染病，其中试验开始达到或略高于2021年的水平。值得注意的是，尽管神经病学略有下降 ，但抑郁症试验的开始比流行前高出68％，新机制，包括迷幻药，至少在2022年的35％的试验中进行了测试。 2|2023年全球研发趋势：活动、生产率和推动者 在已完成的临床试验中，黑人/非洲裔美国人和西班牙裔美国人的患者人数在过去十年中有所下降-黑人/非洲裔美国人的人数在过去两年中下降了42％-并且在许多治疗领域仍低于美国人口统计学水平 ，包括心血管，内分泌学，神经学和肿瘤学，即使在仅在美国地点的试验中。 新药批准和发行 2022年全球共推出了64种新型活性物质（NAS），比前两年每年推出的80多种有所下降，但代表了回报 下降的原因是COVID-19疫苗和疗法减少，美国加速批准的减少以及仅在中国推出的NAS减少。 2022年，越来越多的新产品是一流的，反映了新科学对患者的日益普及。2022年，特种药物的上市数量也持续增长。随着新药越来越多地针对高需求未满足的领域，临床试验设计使用单臂和开放标签设计，并在过去5年中43％的上市批准试验中使用。 在过去5年中，全球共推出353种新型活性物质，使20年的总数 达到903种，这些药物的推出时间和获取方式各不相同。新兴生物 制药公司在2022年发起了所有新药的67％，并推出了其中的69 ％，这表明这些公司在将产品从创新推向市场方面具有更大的独立性。 临床发展生产力 基于IQVIA研究所临床开发生产力指数-该指数提供了成功率，临床试验复杂性和试验持续时间的综合指标 -随着管道从大型COVID-19重点试验转移，复杂性降低，2022 年临床开发生产率大幅提高。 具体而言，复杂性指标恢复到大流行前的趋势，这在很大程度上是由COVID-19的极高受试者入学率推动的。 2022年罕见疾病和肿瘤学试验的地点数量下降是整体管道复杂性下降的另一个关键驱动因素。 所有治疗领域的综合成功率在2022年下降到6.3%，而II期和III期成功率上升了2-6%。同时，在过去十年中，试验持续时间略有增加，尽管近年来肿瘤和罕见疾病试验持续时间一直在下降，减弱了总体试验持续时间的增加。 生产率使能 随着技术和数据创新在整个制药开发管道中占据主导地位，生产力受到一系列权衡影响的复杂性、时机和成功概率的影响。 科学复杂性继续增加，在2022年，62％的推出中，一流的机制分布在几乎所有主要的治疗领域。同样，正在进行的监管转变正在为创新者带来快速发展的景观。 Enablersincludingnoveltrialdesignsandremote,virtualordependentedtrialsareplayinganincreasingroleintherecentpipeline.Bothadvancesintrialexecution 与更多的受试者，地点，国家和终点相关，表明执行更复杂，但与传统试验相比，这两者都有望减少临床项目的持续时间。 2022年的大多数新药都获得了加速审查，优先级和突破性名称有所增加，平均而言，患者相对较少。 并因此降低了试验复杂性。此外，从美国NAS首次专利申请到启动的中位数时间仍然接近2022年十年来的最低水平 11.2年，与生产力推动者一致，有助于缩短行业发展时间表。 展望未来，不太“成熟”的推动者正在显示出对临床开发生产力的影响越来越大的潜力，创新的AI/ML支持研究候选人进入临床开发管道就证明了这一点。 iqviainstitute.org|3 •美国生命科学公司的生物制药投资流量和交易活动恢复到大流行期间两年活动加强后的大流行前水平。 •对美国公司的风险投资在2022年下降了39%，但仍比2019年的水平高出25%，而对欧洲公司的投资在2022年下降了74% ，比2019年的水平低47%。 •美国风险资本交易活动和投资流量仍高达421亿美元，低于 2021年的548亿美元，但高于2019年的273亿美元。 •在过去的五年中，交易活动在地理上发生了变化，包括更多总部位于中国和韩国的公司，以及更少的欧洲公司。尽管北美公司继续代表着最多的交易，但在过去的五年中，它们的交易数量略有下降。 •2022年的交易活动恢复到大流行前的水平，研发合作与 2019年相比收缩了25%。 •这15家最大的制药公司在2022年的研发支出达到创纪录的1380亿美元，自2017年以来增长了43%，占其创纪录销售额的18.8%。 •从2021年到2022年，制药公司之间的交易数量下降了25% ，涉及新兴生物制药与大型公司的交易比例有所增加。 研发经费 在过去的一年里，在大流行期间两年的水平上升之后，美国生命科学公司的大流行前投资流量有所恢复。 生物制药的资金水平在2022年有所放缓，但仍超过2019年的水平 图表1：2013-2022年生物制药资金水平 140 120 134.5 28 118.4 100 价值US$Bn 80 60 40 20 0 22.0 4 6 9 37.0 6 8 17 7 68.4 10 8 44 6 37.6 9 8 15 6 51.8 11 9 27 5 67.0 17 10 29 11 33 57.9 1651 11 21 922 40 2760.8 22 27 17 2417 5 20313 2014 2015 20162017 2018 2019 2020 2021 2022 IPO后续公开/其他私人合计 资料来源：BioWorld，2023年1月18日访问。 •在大流行期间，包括IPO、后续资金和风险投资在内的生物制药资金在经历了两年的高水平之后，在2022年放缓。 •活动水平仍超过2019年的水平，尽管融资类型的组合已经发生变化，IPO活动明显较低。 •交易活动的变化反映了投资公司类型、治疗重点以及它们所在的位置的变化。 •以COVID-19为重点的初创企业在2020年和2021年期间的资金扩张，但在最近几个月放缓。 •总部位于中国和欧洲的公司的交易速度比美国的公司慢得多 。 注：生物制药资金与生物界在全球范围内定义的一组受助公司有关。IPO是指首次公开募股；后续是指不是第一次公开发行股票；公共/其他融资是指上市公司以其他方式获得融资；私人是指风险投资。 生物制药资金在2022年已从中国和欧洲转移