2022年中国细胞治疗行业短报告

2022年中国细胞治疗行业短报告 生命健康系列研究 众诚智库出品 2022.12 目录 CONTENTS 01/细胞治疗定义及分类 02/细胞治疗的发展历程 03/细胞治疗的产业政策 04/细胞治疗的产业链 05/细胞治疗的市场规模 06/细胞治疗的发展趋势 07/细胞治疗的主要企业 1.定义及分类：细胞治疗是一种新起步的颠覆性技术，目前主要用于肿瘤治疗 细胞疗法是指应用异体（包括异种及同种）或自体的细胞，经体外扩增培养后移植入人体内，以治疗、诊断或预防为目的的一种疗法 细胞治疗产品采用“活的”细胞，在患者体内具有生理性功能，体现出良好、长效、个性化的治疗效果。在血液瘤治疗领域，细胞疗法展现了颠覆性的出众疗效，具备免疫治疗的“长尾效应”，部分患者获得长期生存，实现临床治愈 Allogeneic 同种异体的 细 胞Donors 治捐赠者 疗原理图 Cellscollected 细胞收集 Cellsprocessed 细胞处理 Autogenous 自体的 Patients 患者 Cellsre-injected topatient 细胞重注入 Cellsexpanded Inthelab 实验室扩增细胞 资料来源：众诚智库 1.定义及分类：细胞治疗优势明显，通常使用的是干细胞与免疫细胞 细胞治疗 干细胞治疗 从应用的细胞类型来划分，细胞疗法可以分为干细胞治疗和免疫细胞治疗，这两种细胞疗法是当前医学界的研究热点 •干细胞自我更新、高度增殖能力强 •不容易出现移植排斥反应 •治疗材料来源充足，易于分离、培养、扩增和纯化 •分离提取健康干细胞 •培养扩增干细胞 •细胞回输 •分化成各类细胞修复或重建正常细胞 名称 主要类别 •独特作用机制，靶向性更强：细胞治疗可主动迁移到靶组织或靶细胞内发挥作用，减少脱靶效应从而最大程度限制药物的毒性副作用 •个性化治疗：可应用合成生物学设计开关控制药物的合成或释放，根据临床需求设计不同更具针对性的药物 •分离免疫细胞 •改造免疫细胞并活化 •改造后免疫细胞扩增 •免疫细胞质量检测并回输 免疫细胞治疗 •骨髓移植•外周血干细胞移植•CRT-T•TIL•TCR-T•NK/NKT •白血病•淋巴瘤•骨骼及软骨修复•心血管疾病•实体肿瘤•儿童急性淋巴细胞白血病•成人晚期淋巴瘤•黑色素瘤•宫颈癌•黑色素瘤•肉癌•复发性或难治性非霍奇金淋巴瘤•慢性淋巴细胞性白血病 资料来源：众诚智库 细胞治疗类别 主要过程 主要疗法 主要适应症 主要优势 2.发展历程：干细胞疗法先声夺人，以CAR-T为代表的免疫疗法快速走红 全球细胞治疗经历了理论探索期、实践摸索期以及临床应用期，各国政府纷纷出台政策扶植产业发展，并在2000年后陆续开启临床研究 随着免疫学、细胞生物学、组织工程学等相关学科领域研究的快速发展，全球细胞治疗技术研发取得了较快发展，并取得了一系列成果 阶段 干细胞治疗 免疫细胞治疗 1868-1967年 理论探索期 1868年，德国科学家使用“Stammzelle”表述干细胞 1886年，美国科学首次使用“stemCell”推广干细胞 1908年，俄国组织学家提出干细胞假说概念 1968-1999年 实践摸索期 1968年，美国完成世界第一例骨髓移植，实现理论突破 1978年，英国诞生世界上第一个试管宝宝 1990年，美国成功完成世界第一例脐带血干细胞移植 1992年，美国纽约血液中心创建了世界第一个脐血库 1996年，英国成功利用乳腺干细胞克隆出一只羊 1998年，美国成功分离人体细胞和组织的万能细胞——胚胎干细胞 1973年，RalphM.Steinman提出树突状细胞概念，启动人类免疫系统新认识 1988年，StevenRosenberg率先提出TIL可用于治疗黑色素瘤 1997年，美国FDA批准Genzyme公司的Carticel，为世界上首个自体软骨细胞产品； TCR-T细胞疗法相关研究报道逐渐涌现 2000年-现在临床应用期 2002年，中国首家脐血库建立 2005年，美国FDA首次批准将神经干细胞植入人体大脑 2006年，中国首次将干细胞研究技术作为重点技术领域写入国家重 大科技发展计划 2012年，全球首批获批上市干细胞治疗药物 2015年，中国发布《关于干细胞临床研究管理的通知（试行）》 2003年，CD19首次被证明是CAR-T疗法的有效靶点 2010年，Dendron的前列腺癌疫苗，成为第一支FDA批准的DC疫苗 2020年，美国KitePharma的Tecartus获FDA批准，为全球第三款CAR-T产品 2021年，全球第四款、第五款CAR-T产品在美国获得FDA批准 2021年，复星凯特的阿基仑赛注射液获得NMPA批准，成为中国首款商业CAR-T产品 资料来源：公开资料整理，众诚智库 3.产业政策：紧跟细胞治疗行业发展特点，国家政策不断优化调整 随着生物技术的发展以及监管体系的完善，中国已成为世界上细胞治疗临床研究最活跃的地区之一，每年新增数量仅次于美国 2009年以来，中国在细胞治疗方面的监管政策，经历了不断调整优化的过程，加强与国际接轨，逐渐形成规划化发展的行业发展基调 时间发布单位相关文件主要内容 术目录》 2009年6月卫生部《允许临床应用的第三类医疗技 将自体免疫细胞（T细胞、NK细胞）治疗技术归入第三类医疗技术目录 2015年7月 国家卫生计生委、食品药品监管总局 《干细胞临床研究管理办法（试行）》 提出了对于干细胞治疗临床研究的申报要求和规范，干细胞治疗相关技术不再按照第三类医疗技术管理 特有和多发疾病领域的应用示范与推广 2016年8月国务院《“十三五”国家科技创新规划》 提出发展先进高效生物技术，开展重大疫苗、抗体研制、免疫治疗、基因治疗、细胞治疗、干细胞与再生医学、人体微生物组解析及调控等关键技术研究 2017年1月国家发展改革委《“十三五”生物产业发展规划》加快推进细胞治疗技术在急性B细胞白血病和淋巴瘤等恶性肿瘤、以及鼻咽癌和肝癌等中国 新专项规划》 2017年6月科技部等六部门《“十三五”卫生与健康科技创 （2018年本）》 2018年1月国家知识产权局《知识产权重点支持产业目录 明确要求加强干细胞和再生医学、免疫治疗、基因治疗、细胞治疗等关键技术研究 将干细胞与再生医学、免疫治疗、细胞治疗等明确列为国家重点发展和亟需知识产权支持 的重点产业之一 2021年2月 国家药品监督管理局药品审评中心 《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》 对细胞免疫治疗产品探索性临床试验和确证性临床试验的技术问题提出建议和推荐，规范产品的安全性和有效性的评价方法 临床评价 2021年12月国家发展改革委《“十四五”生物经济发展规划》对开展临床应用的干细胞治疗、细胞免疫治疗、医疗新技术制定完善技术规范，科学开展 资料来源：公开资料整理，众诚智库 4.产业链：中国在细胞治疗行业领域呈现点状突破特征，产业链日臻完善 细胞治疗产业链上游是细胞治疗的开发、制备及应用环节，涉及到免疫细胞的提取与储存、干细胞的提取与储存；中游主要是研发生产服务环节，主要包括免疫细胞的产品化、细胞制剂研发等内容；下游主要是临床应用环节 从上游看，中国细胞治疗产业链处于探索阶段，但医药外包服务一体化兴起、国产CAR-T疗法获批、中国细胞治疗开发试验数量增加，细胞治疗产业链有高成长性；从中下游看，中国双轨制允许医疗机构在经伦理委员会批准后免费开展细胞治疗临床试验，作为诊疗手段，在政策监管趋严背景下行业将更加规范发展 上游 中游 下游 细胞治疗的开发、制备及应用 研发生产服务环节 临床应用 免疫细胞提取与储存 免疫细胞产品化 医疗机构应用 细胞分离与活化 细胞工程（基因改造） 细胞培养与洗涤 细胞采集与存储 封装及完成 表征与放行测试 免疫细胞增殖 干细胞增殖 疾病治疗 器官移植 生物修复 干细胞提取 干细胞储存 细胞制剂研发 消费级应用 全能干细胞提取 多能干细胞提取 单能干细胞提取 细胞库 实验室 干细胞存储企业 靶点筛选 结构设计 制作抗体 医学美容 抗衰 脱发治疗 资料来源：众诚智库 5.市场规模：干细胞市场规模稳步增长，免疫细胞治疗市场规模逐步放量 细胞治疗行业内部差别较大，整体呈现出干细胞市场规模大于免疫细胞治疗市场规模、免疫细胞治疗市场增速快于干细胞市场增速的局面 中国的干细胞已经进入到千亿级市场规模。2021年，市场规模为1017亿元，2016-2021年CAGR为18.3%，未来伴随干细胞市场的稳定发展， 到2025年干细胞市场规模将达到1480亿元，2021-2025年CAGR达9.8% 中国的免疫细胞治疗起步较晚，规模处于逐步放量状态。2021年，市场规模为13亿元，随着更多细胞免疫治疗产品获批，预计2030年市场规模将达到560亿元，2021-2030年CAGR将达51.9% 2016-2025E中国干细胞市场规模及增速预测2021-2030E中国免疫细胞治疗市场规模及增速预测 26.2% 1480 169.2% 560 1372 1257 18.6%19.5% 1135 1017 905 785 % 657 12.4% 554 11.6% 10.7% 439 9.1% 7.9% 15.3 520 128.6% 454 380 50.0% 120 240 57.9%58.3% 152 80 26.7% 19.5% 13 35 14.5%7.7% 2016201720182019202020212022E2023E2024E2025E 市场规模（亿元）增长速度 20212022E2023E2024E2025E2026E2027E2028E2029E2030E 市场规模（亿元）增长速度 资料来源：众诚智库 6.发展趋势：以肿瘤为重点，新靶点、新免疫细胞疗法及CDMO成热门 趋势一： 趋势二： 趋势三： 趋势四： 目前，CAR-T主要应用于恶性血液肿瘤治疗，而肿瘤患者中的实体瘤占比高达90%以上，是未来细胞治疗的重要突破方向。随着技术不断成熟，CAR-T及其他新型细胞疗法将逐渐向实体瘤及其他疾病领域扩展 实体肿瘤成为未来细胞治疗重要突破方向 新的免疫细胞疗法成为新生力量 目前，临床应用最为广泛的细胞治疗方式为CAR-T。近年来，TCR-T、CAR-NK及TIL等作为 免疫细胞疗法的新生力量，引起广泛关注，其相关研究也取得巨大进展 CD19赛道拥挤，而GPC2/3等新靶点热门 CD19靶点同质化严重，现今在研数量大幅下滑，未来将转向新靶点研究，针对肝癌的GPC2/3 靶点显现高速增幅，预计未来将更加热门 细胞治疗CDMO 快速发展 CDMO企业积累的细胞治疗基础研究与开发改造经验可以为细胞治疗企业提供细胞与载体选择与优化服务、质量检测服务、临床阶段小规模生产服务及后期商业化生产服务等 资料来源：众诚智库 7.主要企业：欧美国家占据先发优势，中国企业快速布局 类型 公司名称 总部 成立时间 行业方向 免疫细胞治疗 复星凯特 中国（上海） 2009年 致力于成为细胞治疗领域的创新型规范化标杆企业 药明巨诺 中国（上海） 2016年 国际领先的细胞免疫治疗的综合性产品开发平台 传奇生物 中国（南京） 2014年 双抗和CAR-T的创新结合 科济药业 中国（上海） 2014年 专注于治疗血液瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法 驯鹿生物 中国（南京） 2017年 全人源序列的CAR-T细胞疗法 亘喜生物 中国（上海） 2017年 高效制备突破传统CAR-T生产瓶颈 香雪精准 中国（广州） 2012年 应用高亲和性T细胞受体（TCR）研发新药 诺华 瑞士 1996年 针对CAR-T产业链广泛