医药魔方2022年中国新药注册审评报告

中国新药研究组2023.02 CONTENT 1IND药品分析 2临床试验分析 3NDA药品分析 4上市药品分析 5总结 数据来源 药监机构及新药研发企业公开披露的信息，包括注册申报、临床登记、新闻资讯、上市公告、文献、专利等。 数据范围 本报告纳入的新药包括首次在中国注册申报的新分子实体和新复方组合，不含中药及未正式获批的新冠相关药品。 新药政策环境改善，多环节联动促进医药产业发展 国家药监局多举并施，对激发创新和加速自身审评效率两手并抓，推动企业创新，逐步实现人民病有所医 MAH制度 助力产业转型拆分，促进医药产业重构 医保动态调整 创新药纳入支付 仿制药集采 压缩仿制药利润，倒逼创新药发展 资金鼓励 地方财政鼓励创新 医药先行区建设 真实世界研究助力创新药加速进入中国市场 首款通过RWE申报药品-氟轻松玻璃体植入剂已上市 审评审批制度改革 设立加速审评通道 •优先、特别、附条件、突破性 指导原则发布 •申报流程及材料 •特定领域研发指导 研发/引进IND临床研究NDA——获批上市 企业 药监 企业研发/引进新药企业申报IND企业进行临床研究企业提交NDA材料CDE审评审批CDE审评审批 企业自驱：自主研发/Licensein双赢局面，吸引国外新药加速重点产品上市，改善市场格局 信息来源：国家部委官网及新闻资讯 研发指导密集发布，各领域创新药开发支持更加完善 《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则 （试行）》等6篇 《药物真实世界研究设计与方案框架指导原则 （征求意见稿）》等5篇 公开征求《抗肿瘤抗体偶联药物临床研发技术指导原则》意见等2篇 《嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品申报上市临床风险管理计划技术指导原则》 《肿瘤治疗性疫苗临床试验技术指导原则（征求意见稿）》等3篇 《治疗儿科动脉性肺动脉高压药物临床试验技术指导原则》等5篇 《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》等5篇 《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》等6篇 《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》等18篇 近3年，我国药品研发相关指导原则及征求意见稿发布超百篇，创新药开发政策支持更完善 肿瘤领域 2014年起，国内（中国大陆）创新药企或融资事件数超100件。2022年总体融资事件数回落，一方面受疫情等外部环境影响，另一方面过去市场中积累的泡沫较多，回落未必是坏事 792 融资金额（亿美元） 事件数 577 563 394 362 331 333 267 236 188 120 49 18 37 83 107 52 105 184 130 罕见病领域 基因治疗领域儿童药领域 疫苗领域Car-T领域 抗体偶联药物领域 真实世界研究以患者为中心的 研发指导 数据来源：医药魔方-PharmaInvestTM数据库 2013201420152016201720182019202020212022 中国药企历年融资事件数及融资金额（亿美元） IND药品分析 历年中国新药首次IND数量 2022年，我国首次IND新药数量600件，同比下降8%：其中国产药品475件，占比79%，国产化药近3年CAGR为27%，近三年总体CAGR为26% 国产化药国产生物药进口化药进口生物药 79 134 178 441 652 58 98 231 265 600 近3年 76 242 233 CAGR 27% 106 146 48 16 37 45 133 135 1124 28 72 125 236 114 72 65 201 298 50% -0.4% 46 16 1529 41 10 29 53 34 77 72 115 27 62 49 50 75 44 927143320 13% 2012 2013 2014 2015 2016 2017 20182019202020212022 中国历年首次IND创新药数量 中国在研新药以小分子化药和抗体为主，新兴疗法稳步增长 中国首次IND新药仍以小分子化药和抗体为主；细胞疗法自17年开始兴起，近10年共138款申报临床，22年IND数量同比增长55%；近10年共21款基因疗法申请临床，其中22年为13款 52.8% 55.5% 56.4% 63.7% 64.8% 8.3% 106 146 133 135 125 236 201 298 441652600 43.8% 100% 小分子化药抗体 细胞疗法复方 多肽疫苗 基因疗法小核酸药物其他 11.3%15.1% 4.7%4.7% 11.3% 12.3% 4.8%3.4% 10.3% 0.7% 11.0% 1.4%0.7% 9.8%9.8%5.3%9.0% 1.5% 18.5% 5.2% 2.2% 5.9% 0.7% 21.6% 5.6%4.8% 0.8% 20.8% 3.0% 3.4%9.3% 2.1%2.1%1.3% 26.4%12.4% 2.0% 0.0% 1.0% 24.5% 4.0%3.7% 1.7%1.0%0.3% 24.7% 3.9% 2.3% 9.3% 2.0%1.8%0.5%2.0% 26.7% 4.4%3.7%9.8% 2.6%1.4%0.6%0.3% 28.3% 7.5% 2.8%2.2% 10.0% 2.5%1.8%1.0% 3.7% 2.4% 6.0% 1.0% 5.0% 1.3% 58.1% 51.2% 58.4% 53.5% 50.5% 2012年 2013年 2014年 2015年 2016年 2017年 2018年2019年 2020年 2021年 2022年 历年中国首次IND新药类型分布 2022年，新兴疗法数量有所增长，放射性药物的研发开始起步 2022年，化药细分类型中，放射性药物开始受到关注；新兴疗法如PROTAC、ADC、三抗等数量较21年相比较为稳定；CAR-T细胞疗法数量相比21年有所增加，适应症除血癌外，还开展针对实体瘤的临床申请 化药细分类型分布 抗体类药物分布1 细胞疗法分布2 小分子化药 282 单抗 73 CAR-T 15 复方 10 双抗 39 干细胞疗法 13 放射性药物 7 ADC 32 TCR-T 3 反义疗法 6 三/多抗 4 CAR-NK 2 PROTAC 4 其他 22 其他 12 中国IND的PROTAC 中国IND的三/多抗 中国IND的CAR-T细胞疗法(部分) AC176 AR GB263T C-Met/EGFR CG001419 Trk SAR443216 HER2/CD3/CD28 AC682ARV-471 ERαER CC312 SM3321 CD19/CD3/CD28 / 公司药品靶点 公司药品靶点公司药品靶点GC012FCD19/BCMA LD013MSLN C-13-60CEA 数据来源：医药魔方-NextPharma®数据库；数据说明：1.抗体类药物中其他类包括抗体融合蛋白、Fc融合蛋白、免疫毒素、affibody等；2.细胞疗法中其他类包括NK细胞疗法、肿瘤浸润淋巴细胞、体细胞疗法、DC细胞疗法等 中国在研新药以小分子化药和抗体为主，新兴疗法稳步增长 2022年首次IND的新药中，双抗靶点集中于PDL1、PD1，靶向4-1BB的疗法较21年数量有所减少；小分子靶点集中于KRASG12C、EGFR、BTK；22年，仍有国内企业入局靶向CLDN18.2的疗法研究 20 2 3 2 27 5 17 11 9 121 8 2 5 2 17 2 12 9 8 4 821 1 5 3 6 4 3 PDL114 13 1 1 6 6 4 11 11 1 7 7 1 9 1 6 6 6 5 3 3 2 1 1 11 5 1 1 1 1 4 2 2 3 2 1 8 1 7 2 3 7 2 5 5 4 1 PD1HER2TIGITEGFR 1 3 CLDN18.2CD19KRAS 6 GLP-1R 其他 小分子化药 9 4 7 911 2CD73BTKCD47 PROTACCARTADC 三/四抗双抗 单抗 131 811 1 8 2 51CD20 4 6 7 5 2 3 BCMA4-1BBSHP2 2021-2022年中国IND新药TOP靶点对比(2021:左;2022:右) 数据来源：PharmaGOTM数据库,NextPharma®数据库；数据说明：统计范围不包括复方，多靶点药品重复统计，靶点细分亚型按药品合并统计 国内新药研发重心围绕肿瘤、血液、免疫领域 2022年国产药物研发同21年类似，集中于肿瘤、血液以及免疫领域，肿瘤领域中针对亚洲高发癌种：肝癌、胃癌等；进口产品在肿瘤领域占比相对较低，在发病机制较为复杂的免疫、神经、精神领域的研发占比显著高于国内 42% 骨骼肌肉领域神经领域泌尿生殖领域心脑血管领域呼吸领域内分泌及代谢领域皮肤领域消化领域感染领域免疫领域血液领域肿瘤领域 %2 2% 国产3%4% 30%% 5%3%4% 4%3%4%4%6% 11% 进口4%3% 1% 1% 4%6% 6%4%3%6% 8%5%5% 28% 10%7% 18 8 10 国产12 4 8 1 9 10 7 2 5 54 2 2 进口 5 444 4 4 3 14 1 13 88 3 5 4 4 国产5 2 1 2 3 3 进口 44333 NSCLC 乳腺癌 NHLMM 0 肝癌前列腺癌 00 AML胃癌 1 CRC CLL II型糖尿病 特应性皮炎 12 银屑病 COPD 4 1 3 3 1 NASHRA IPF 慢性高尿酸乙肝血症 wAMD 2022年IND新药对应肿瘤领域疾病TOP102022年IND新药对应非肿瘤领域疾病TOP10 数据来源：医药魔方-NextPharma®数据库；数据说明：药品对应多个适应症重复统计，仅统计已披露的适应症；适应症范围较大未列入 其他 LocalPharmaBiotech BioPharmaMNC 22年，国产药品IND申报企业：biotech占比提升，本地药企相比略显保守；进口药品的biotechIND数量明显下降 2022年中国新药首次INDTOP20企业 恒瑞医药AstraZeneca 正大天晴齐鲁制药 LillyPfizerRoche君实生物信达生物 J&J MSD 19 1 3 1 2 5 12 10 9 8 17 1 1 2 1 2 1 3 11 1 6 6 6 6 6 7 5 1 11 4 4 4 4 4 4 4 其他 小分子化药ADC 双/三/四抗 单抗 2 2 1 3 3 1 1 4 1 2 3 2 1 3 4 2 3 3 2 1 4 4 2 2 1 3 2 1 11 7 2 3 5 4% 49% 32% 3% 2021 5% 2022 54% 12% 2%12% 27% BMS 石药集团复宏汉霖贝达药业诺诚健华豪森药业百奥泰东阳光乐普 2022年中国新药INDTOP20企业 2021-2022年中国新药IND企业类型分布 数据来源：医药魔方-NextPharma®数据库；数据说明：合并子公司产品；Localpharma为2010年前在国内成立药企；Biopharma为2010年后成立且近3-5年营收规模在3-5亿元；Biotech为2010年后成立且营收规模小于Biophrama的企业；其他包含研究院等机构以及非MNC药企 临床试验分析 22年中国新药临床试验数量略有下降 2022年全年临床登记数量达到1466，同比降幅接近5%，PhaseIII临床数量降幅最大，同比下降接近26% PhaseIPhaseI/IIPhaseIIPhaseII/IIIPhaseIII 1,007 1,542