改良型新药行业现状与发展趋势报告

版权所有 ©2022弗若斯特沙利文咨询（中国） 摘要 由于改良型新药具有研发风险较低、研发 周期短、回报率高等特点，这一细分赛道逐渐受到资本青睐。改良型新药在中国医药市场起步较晚，但获益于更好的安全性、有效性和依从性，并且在国家政策重视临床价值、新型制剂技术升级等因素驱动下，市场规模快速地增长。 沙利文谨此发布《改良型新药行业现状与发展趋势报告》。本报告对获批及在研的化学改良型新药、创新制剂技术平台以及行业市场规模进行深入分析，旨在洞察市场发展背后的驱动因素并反映�改良型新 药行业整体的发展动向。 改良型新药在临床需求和药物研发方面具有独特的优势 改良型新药是对已上市药品的升级改良，强调“优效性”，相较于被改良的药品，具有增强药效、降低副作用、提高患者的服药依从性等明显的临床优势。在药物研发方面，改良型新药具备低成本、高回报、长生命周期的显著优势。根据BiotechnologyInnovationOrganization数据，与新分子实体相比，改良型研发成功率为新分子实体的2.3倍，改良型新药研发费用和研发时间均远小于新分子实体；与仿制药相比，改良型新药具备较高的专业壁垒，更长的市场独占期，生命周期明显拉长。 2.2类新剂型占主导地位，治疗领域集中在神经系统疾病 近年来，化学改良型新药迎来研发浪潮，临床申请数量逐年增加，2021年迎来收获期，共有14个药物获NMPA上市批准。目前上市及在研的改良型新药以2.2类新剂型为主，治疗领域集中在神经系统疾病，这主要由于神经疾病领域多数疾病发病机制依然不清晰，新机制药物研发进展较缓，改良型相对有优势，并且神经疾病领域患者对于用药的依从性和安全性要求更高，易接受改良型新药。 中国改良型新药市场在多重因素驱动下持续扩容 我国慢病患者数量持续攀升，改良型新药需求随之提升，加之在技术创新及利好政策的推动下，2016年到2020年，中国改良型创新药市场规模从2,613.9亿人民币增加到3,239.9亿人民币，复合年增长率为5.5%。预计到2025年中国改良型创新药市场规模将达到5,612.9亿人民币，复合年增长率为11.6%。并于2030年达到7,951.7亿人民币，复合年增长率为7.2%。 3 第一章改良型新药概览 •中国改良型新药定义及分类 ------------------------------------------ 06 •美国改良型新药定义及分类 ------------------------------------------ 07 •中美改良型新药差异 ------------------------------------------ 08 •改良型新药优势 ------------------------------------------ 09 第二章改良型新药现状 •获批改良型新药现状 ------------------------------------------ 11 •在研改良型新药现状 ------------------------------------------ 12 •2.1活性成分的改良 ------------------------------------------ 13 •2.2新剂型和新给药途径 ------------------------------------------ 14 •2.3新复方制剂 ------------------------------------------ 16 第三章改良型新药市场规模及驱动因素 •中国改良型创新药市场规模 ------------------------------------------ 18 •中国改良型新药市场驱动因素 ------------------------------------------ 19 •美国改良型创新药市场规模 ------------------------------------------ 20 •美国改良型新药市场驱动因素 ------------------------------------------ 21 第四章典型改良型新药及创新制剂平台 •创新制剂平台概览23 4 •创新制剂——缓控释剂型 ------------------------------------------ 24 •创新制剂——口溶膜剂 ------------------------------------------ 25 •创新制剂——微球 ------------------------------------------ 26 •创新制剂——微晶 ------------------------------------------ 27 •创新制剂——脂质体、纳米粒 ------------------------------------------ 28 •创新制剂——植入剂 ------------------------------------------ 29 •创新制剂——吸入制剂 ------------------------------------------ 30 第五章改良型新药公司资本市场表现 •改良型新药领域投融资案例32 第六章改良型新药领域公司介绍 •力品药业 ------------------------------------------ 34 •则正医药 ------------------------------------------ 36 •越洋医药 ------------------------------------------ 38 •文韬创新药物研究 ------------------------------------------ 40 •奥全生物 ------------------------------------------ 40 •法律声明 ------------------------------------------ 41 •联系我们 ------------------------------------------ 42 改良型新药行业现状与发展趋势报告|2022 第一章 改良型新药概览 中国改良型新药强调“临床优势” 改良型新药在我国属于注册分类第2类，要求境内外均未上市，是指在已知活性成份的基础上，对其结构、剂型、处方工艺、给药途径、适应症等进行优化，且具有明显临床优势的药品。NMPA将改良型新药划分为四个类别：2.1光学异构体，成酯，成盐，酸根、碱基或金属元素，其他非共价键衍生物等；2.2新剂型，新处方工艺，新给药途径等；2.3新复方制剂；2.4新适应症。 图1：化学药品注册分类 类别号类别名称类别说明 1 境内外均未上市的创新药 指含有新的结构明确的、具有药理作用的化合物，且具有临床价值的药品 新药 2 境内外均未上市的改良型新药 指在已知活性成份的基础上，对其结构、剂型、处方工艺、给药途径、适 应症等进行优化，且具有明显临床优势的药品 仿制药 3境外上市但境内未上市原研药品的药品该类药品应与参比制剂的质量和疗效一致 4仿制境内已上市原研药品的药品该类药品应与参比制剂的质量和疗效一致 进口药品 5境外上市的药品申请在境内上市- 图2：化学药品改良型新药注册分类2.1-2.3类改良型新药均需具有明显临床优势 包含的情形 2.1 含有用拆分或者合成等方法制得的已知活性成份 的光学异构体，或者对已知活性成份成酯，或者对已知活性成份成盐(包括含有氢键或配位键的盐)，或者改变已知盐类活性成份的酸根、碱基或金属元素，或者形成其他非共价键衍生物(如络合物、螯合物或包合物)，且具有明显临床优势的药品 2.2 提高有效性 有效性优势主要指改良型新药相比已上市药品在同一个适应症上疗效优势显著，或与未获批适应症的标准治疗相比临床获益显著 •某抗肿瘤化药的改良型新药，通过剂型优化，其客观缓解率（objectiveresponserate,ORR）显著提高并转化为生存获益 2.3 含有已知活性成份的新剂型（包括新的给药系统）、新处方工艺、新给药途径，且具有明显临床优势的药品 2.4 含有已知活性成份的新复方制剂，且具有明显临床优势 含有已知活性成份的新适应症的药品 改善安全性 提高依从性 安全性优势主要指在不降低疗效的基础上，改良型新药通过工艺改良等相比已上市药品的毒副作用更低 •某降压药的改良型新药，通过结构修饰后其选择性更好，使得其在未降低血压控制效果、未增加远期心血管事件的前提下，显著改善了肾脏毒性 依从性优势主要指改良后的新药通过制剂技术的改良相比已上市药物更便于患者使用 •静脉注射剂→其他剂型 •普通剂型→缓控释长效制剂 •为特殊患者人群研发的特殊制剂 资料来源：《化学药品改良型新药临床试验技术指导原则》，NMPA，沙利文分析 505(b)(2)是一种适用于改良型新药的申请路径 FDA新药申请包含505(b)(1)和505(b)(2)，505(b)(1)适用于其活性成分从未被研究或批准的新药申请，505(b)(2)适用于改良型新药的申请。505(b)(1)和505(b)(2)的申请人均需要提交证明药物安全性和有效性的研究报告，区别在于505(b)(2)可依赖于之前发表的安全性和有效性数据。505(b)(2)的申请分为新分子实体、新的活性成分、新的剂型等9个类型。 图3：美国药品申请和审批路径 申请路径适用范围 505(b)(1) •全新的活性药物成分 NDA 505(b)(2) •FDA已批准药物的改良品种 •此前未成药的分子，但使用了他人未授权的数据 505(b)(1)和505(b)(2)申请的差别： •是否使用别人未授权的数据 ANDA 505(j)•仿制药 图4：505(b)(2)申请分类 类别名称定义 Type2 Type1 新分子实体1不含任何已经通过505条款申请并在美国获批上市的药物中的活性成分 新的活性成分含有新的活性成分，但非新化学实体 Type4 Type3 新剂型与已上市药物含相同活性成分，但剂型不同 新组合含两种或更多活性成分的新药物组合 Type6 Type5 新剂型或其他差异新剂型或其他（新适应症、新申请人、新厂商）不同于已上市产品的药物 /已于2009年6月之后不再使用，被Type9&10替代 Type7 已上市但未获NDA批准已在销售的含有活性部分而未被批准的药物 由处方药到非处方药变更申请用于非处方药（OTC）营销的药品，包含先前已获批准或已在美国销售的活性成分 Type9 Type8 新适应症或声明对于正在不同NDA审核的某药物，申请批准其新适应症或声明，且获批后无意按照9类 NDA进行销售 新适应症或声明已获批或正在审核的NDA药品的复制产品，且获批后依据10类NDA进行销售 Type10 注1：505(b)(2)路径的Type1新分子实体系指所使用非申请人自身开发所得并无权引用的数据进行申报的新分子实体药物。而505(b)(1)途径的新分子实体指全部数据采用申请人自身开发的数据进行申报的新分子实体药物。 资料来源：FDA，沙利文分析 美国FDA505(b)(2)的申报范围较广 在注册评审方面，中国2类改良型新药注册申报核心在于明显的临床优势，而505(b)(2)注册申报核心在于是否使用了他人未授权的数据，并未强调一定需要具备临床优势，505(b)(2)的申报范围较广。 在临床试验要求方面，中美改良型新药在临床试验设计、技术要求和效果评价等方面要求基本一致。 图5：中美改良型新药注册评审要求对比 中国改良型新药美国改良型新药 审评流程 •申报资料形式审查→受理→注册检验→技术审评→补充资料→提交资料回复→回复资料审评→批准或不批准决定 •申报资料形式审查→受理→技术审评→补 （信息请