新药周观点：医保局回复创新药新增适应症纳入简易续约考虑范围，预计价格降幅0~44%

本周新药行情回顾：2022年10月10日-2022年10月14日，涨幅前5企业：先声药业（17.9%）、百济神州（17.8%）、众生药业（15.1%）、亚盛医药（14.3%）、开拓药业（11.9%）。跌幅前5企业：华领医药（-39.6%）、和铂医药（-28.4%）、再鼎医药（-16.5%）、乐普生物（-13.8%）、歌礼制药（-13.2%）。 本周新药行业重点分析：10月12日，国家医保局发布《国家医疗保障局对十三届全国人大五次会议第1599号建议的答复》，对恒瑞医药董事长孙飘扬提出的有关“完善多适应症创新药新增适应症医保准入规则”的建议做出了回复，回复提到“需要特别说明的是，2022年国家医保目录调整谈判药品续约过程中，我们充分考虑相关方面的意见建议，将新增适应症纳入简易续约考虑范围”。 若创新药新增适应症可以通过简易续约规则直接纳入医保（其实按现有简易续约规则，理论上大多数创新药续约都可简易续约，除非基金实际支出与医保局预估值相差较大），按照现行简易续约规则，创新药新增适应症后价格降幅将在0%~44%之间（最大降幅44%对应的情景为，调整支付范围的药品在原医保支付范围的支付标准基础上最大下调25%形成初步支付标准，然后在初步支付标准的基础上又最大下调25%形成最终支付标准，需要注意的是此情况比较极端），相对比重新谈判可能的50%~60%平均降幅，其降幅范围有所收窄。 本周新药获批&受理情况：本周国内有5个新药或新药适应症获批上市，23个新药获批IND，33个新药IND获受理，3个新药NDA获受理。 本周国内新药行业TOP3重点关注： （1）10月8日，NMPA批准华领医药多格列艾汀片上市，用于治疗成人2型糖尿病。多格列艾汀为全球范围内首款获批的葡萄糖激酶激活剂（GKA）。其作用于胰岛、肠道内分泌细胞以及肝脏等葡萄糖储存与输出器官中的葡萄糖激酶靶点，改善2型糖尿病患者血糖稳态失调。 （2）10月10日，万泰生物公布鼻喷流感病毒载体新冠肺炎疫苗3期临床试验的中期主数据结果。结果显示，针对无免疫史人群，鼻喷新冠疫苗免疫后3个月内绝对保护效力为55%；针对有免疫史人群，鼻喷新冠疫苗加强免疫后6个月内绝对保护力为82%。 （3）10月14日，NMPA批准石药集团玛巴洛沙韦片上市，用于治疗12周岁及以上的流感患者。玛巴洛沙韦是一种first-in-class的口服抗病毒药物，能够治疗对奥司他韦产生抗性的病毒株和禽流感病毒株。 本周海外新药行业TOP3重点关注： （1）10月13日，礼来公布治疗2型糖尿病和肥胖患者的1期临床试验结果。LY3502970（OWL833）是一种新型、高效、口服的非肽类GLP-1R激动剂。研究结果显示，其每日一次治疗显示出与GLP-1R激动剂注射制剂相当的安全性、强效的降糖疗效以及显著的减重效果。 （2）10月12日，罗氏公布治疗脊髓性肌萎缩症患者的最新积极结果。 结果显示，Evrysdi可改善或维持患者的运动功能，并快速提高运动神经元生存蛋白水平，且在治疗2年后仍能维持。 （3）10月10日，默沙东公布Sotatercept治疗肺动脉高压的关键三期STELLAR临床结果。研究结果表示，STELLAR研究达到了主要终点，即6分钟行走距离（6MWD）在治疗24周后得到明显改善。 风险提示：临床试验进度不及预期的风险，临床试验结果不及预期的风险，医药政策变动的风险，创新药专利纠纷的风险。 1.本周新药行情回顾 2022年10月10日-2022年10月14日，新药板块 涨幅前5企业：先声药业（17.9%）、百济神州（17.8%）、众生药业（15.1%）、亚盛医药（14.3%）、开拓药业（11.9%）。 跌幅前5企业：华领医药（-39.6%）、和铂医药（-28.4%）、再鼎医药（-16.5%）、乐普生物（-13.8%）、歌礼制药（-13.2%）。 图1：本周涨、跌幅前5新药企业 图2：本周新药企业市值排行（单位：亿元） 图3：美股XBI指数与港股HSHKBIO指数行情 2.本周新药行业重点分析 10月12日，国家医保局发布《国家医疗保障局对十三届全国人大五次会议第1599号建议的答复》，对恒瑞医药董事长孙飘扬提出的有关“完善多适应症创新药新增适应症医保准入规则”的建议做出了回复，回复提到“需要特别说明的是，2022年国家医保目录调整谈判药品续约过程中，我们充分考虑相关方面的意见建议，将新增适应症纳入简易续约考虑范围”。 若创新药新增适应症可以通过简易续约规则直接纳入医保（其实按现有简易续约规则，理论上大多数创新药续约都可简易续约，除非基金实际支出与医保局预估值相差较大），按照现行简易续约规则，创新药新增适应症后价格降幅将在0%~44%之间（最大降幅44%对应的情景为，调整支付范围的药品在原医保支付范围的支付标准基础上最大下调25%形成初步支付标准，然后在初步支付标准的基础上又最大下调25%形成最终支付标准，需要注意的是此情况比较极端），相对比重新谈判可能的50%~60%平均降幅，其降幅范围有所收窄。 目前，谈判药品续约方式分为纳入常规目录管理、简易续约和重新谈判三种形式： （1）纳入常规目录：非独家药品、或2018年谈判进入目录，且连续两个协议周期均未调整支付标准和支付范围的独家药品； （2）简易续约：独家药品、本协议期基金实际支出未超过预估值的200%、未来两年的基金支出预算增幅合理、市场环境未见重大变化、不符合不符合纳入常规目录管理的条件； （3）重新谈判：独家药品、不符合纳入常规目录管理及简易续约条件的药品。 表1：谈判药品续约规则 从上述纳入简易续约程序的药品条件来看，整体上对医保资金支出增幅在200%以内的，可以纳入简易续约。其中，简易续约主要分为两种：调整支付范围和不调整支付范围。 不调整支付范围的药品：以基金实际支出与基金支出预算的比值（基金实际支出与基金支出预算的比值=比值A）为基准，确定支付标准的降幅； 调整支付范围的药品：（1）计算原医保支付范围的降幅，形成初步支付标准；（2）将因调整支付范围所致的基金支出预算增加值，与原支付范围的基金支出预算和本协议期内基金实际支出两者中的高者相比（未来两年因调整支付范围所致的基金支出预算增加值/本协议期基金支出预算和基金实际支出中的高者=比值B），在初步支付标准的基础上按以下规则调整，形成最终支付标准。 表2：简易续约支付标准 表3：纳入常规目录管理、重新谈判支付标准 3.本周新药获批&受理情况 本周国内有5个新药或新药适应症获批上市，23个新药获批IND，33个新药IND获受理，3个新药NDA获受理。 表4：本周获批上市新药或新药适应症 表5：本周获批IND新药 表6：本周获IND受理新药 表7：本周获NDA受理新药 4.本周国内新药行业重点关注 表8：本周国内新药行业重点关注 本周TOP3重点关注： 【华领医药】10月8日，NMPA批准多格列艾汀片上市，用于治疗成人2型糖尿病。多格列艾汀为全球范围内首款获批的葡萄糖激酶激活剂（GKA）。其作用于胰岛、肠道内分泌细胞以及肝脏等葡萄糖储存与输出器官中的葡萄糖激酶靶点，改善2型糖尿病患者血糖稳态失调。 【万泰生物】10月10日，公布鼻喷流感病毒载体新冠肺炎疫苗3期临床试验的中期主数据结果。鼻喷新冠疫苗是一款在双重减毒的季节性流感病毒（CA4-DelNS1）载体内插入新冠病毒保护性抗原的RBD基因序列构建而成的减毒活病毒载体疫苗。结果显示，针对无免疫史人群，鼻喷新冠疫苗免疫后3个月内绝对保护效力为55%；针对有免疫史人群，鼻喷新冠疫苗加强免疫后6个月内绝对保护力为82%；60岁以上人群保护效力不弱于18-59岁人群。 【石药集团】10月14日，NMPA批准玛巴洛沙韦片上市，用于治疗12周岁及以上的流感患者。玛巴洛沙韦是一种first-in-class的口服抗病毒药物，能够治疗对奥司他韦产生抗性的病毒株和禽流感病毒株。它通过抑制流感病毒的cap-依赖型核酸内切酶来抑制病毒复制，也就是在流感自我繁殖的早期发挥药效，因此阻断流感的速度比神经氨酸酶抑制剂更快。 其他重点关注： 【岸迈生物】10月10日，获CDE批准用于治疗晚期实体瘤。EMB-09是一种双特异性抗体，可阻断PD-1和PD-L1的相互作用并通过PD-L1介导的交联反应有条件地激活OX40信号通路。同时，EMB-09在增强T细胞活化的同时可大幅减少非肿瘤环境下的非特异性免疫细胞的激活。 【先声药业】10月10日，获NMPA批准用于治疗晚期恶性肿瘤的临床试验。SIM0348是一种基于IgG1的人源化T IGIT/PVRIG双特异性抗体，可同时特异性结合T IGIT和PVRIG两种新型免疫检查点蛋白，旨在阻断CD155/TIGIT之间及CD112/PVRIG之间的相互作用，提升免疫细胞的抗肿瘤活性。 【盛世泰科】10月12日，公布用于治疗2型糖尿病的3期临床试验结果。盛格列汀是一种新型口服DPP-4抑制剂，该产品具有高选择性和强抑制性等优点，不仅能够抑制DPP-4，阻止其对GLP-1和GIP进行灭活，同时还能抑制胰岛α细胞分泌胰高血糖素，提高胰岛素水平，降低血糖。结果显示， 50m g剂量即可达到预设试验终点。 【协和麒麟】10月14日，NMPA批准莫格利珠单抗上市，用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤。莫格利珠单抗是一款人源化CC趋化因子受体4（CCR4）单克隆抗体。其有望增强抗体依赖的细胞毒性，对恶性血液疾病进行治疗。 【壁辰医药】10月12日，获FDA批准治疗并发脑转移或原发性脑瘤患者。ABM-168是一种高选择性的MEK1/2抑制剂，可阻断RAS和RAF突变或信号放大导致的细胞癌变信号通路，进而控制癌细胞生长。其可有效杀伤脑转移癌细胞或恶性脑肿瘤细胞。 【真实生物】10月11日，获CDE批准用于治疗HIV感染患者。CL-197是一种新型核苷逆转录酶抑制剂NRTI，可通过模拟内源性嘌呤核苷酸来抑制逆转录，在HIV感染治疗中具有潜在长效作用。 【信立泰】10月10日，获NMPA批准用于治疗晚期实体瘤。SAL008是一种IL-15/IL-15Rα复合物与抗CTLA-4抗体的融合蛋白。其中，IL-15/IL-15Rα复合物可有效促进CD8+T细胞和NK细胞的增殖及活化，抗CTLA-4抗体能靶向肿瘤微环境、耗竭肿瘤内调节性T细胞，可在肿瘤微环境内特异性诱导NK细胞活化和脱颗粒，以达到抗肿瘤免疫效果。 5.本周海外新药行业重点关注 表9：本周海外新药行业重点关注 本周TOP3重点关注： 【礼来】10月13日，公布治疗2型糖尿病和肥胖患者的1期临床试验结果。LY3502970（OWL833）是一种新型、高效、口服的非肽类GLP-1R激动剂。研究结果显示，LY3502970每日一次治疗显示出与GLP-1R激动剂注射制剂相当的安全性、强效的降糖疗效以及显著的减重效果。 【罗氏】10月12日，公布治疗脊髓性肌萎缩症患者的最新积极结果。Evrysdi是一款针对SMN2基因的剪接调节剂，通过双位点特异性调控SMN2基因的mRNA剪接，增加功能性SMN蛋白的表达。结果显示，Evrysdi可改善或维持患者的运动功能，并快速提高运动神经元生存蛋白水平，且在治疗2年后仍能维持。 【默沙东】10月10日，公布Sotatercept治疗肺动脉高压的关键三期STELLAR临床结果。 Sotatercept为一种IIA型人类激活素受体的胞外结构域融合蛋白。研究结果表示，STELLAR研究达到了主要终点，即6分钟行走距离（6MWD）在治疗24周后得到明显改善。9个次要终点中8个达到统计学显著，只有认知/情绪评分PAH-SYMPACT没有达到统计学显著。 其他重点关注： 【杨森】10月11日，公布治疗中重度溃疡性肠炎成人患者的临床试验UNIFI结果。Stelara是一款IL-12/IL-23抑制剂。试验结果显示，在诱导期治疗中获得缓解的患者中，55.2%的患者在接近4年后仍