新药周观点：泰他西普SLE3期临床数据披露，疗效优势获得确证

本周新药行情回顾：2022年9月19日-2022年9月23日，涨幅前5企业：亘喜生物（16.7%）、永泰生物（13.8%）、东曜药业（3.7%）、迪哲医药（3.3%）、泽璟制药（0.0%）。跌幅前5企业：嘉和生物(-27.5%）、和黄医药（-26.2%）、诺诚健华（-23.4%）、科济药业（-21.6%）、再鼎医药（-19.8%）。 本周新药行业重点分析：9月19日，荣昌生物宣布泰它西普治疗系统性红斑狼疮(SLE)患者的国内3期确证性研究已完成，并获得初步数据结果。初步结果显示，本研究达到了预设的临床终点，第52周SRI-4应答率在泰它西普组为82.6%，安慰剂组为38.1%，即泰它西普组的SRI-4反应率明显高于安慰剂组。目前，在国内正式获批用于治疗系统性红斑狼疮的生物制剂仅有泰它西普和贝利尤单抗。从目前已有临床数据对比来看，泰它西普相比贝利尤单抗治疗系统性红斑狼疮(SLE)效果更为显著。两项不同的3期临床试验中，在入组患者基线背景相似的情况下，泰它西普第52周时SRI-4应答率相对安慰剂改善明显优于贝利尤单抗。 本周新药获批&受理情况：本周国内有4个新药或新适应症获批上市，37个新药获批IND，39个新药IND获受理，2个新药NDA获受理。 本周国内新药行业TOP3重点关注： （1）9月21日，科济药业公布泽沃基奥仑赛注射液治疗复发/难治多发性骨髓瘤的2期积极临床结果。数据显示zevor-cel在17名北美地区复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中客观缓解率达到100%，展现出有前景的疗效。 （2）9月20日，NMPA批准人福药业的氯巴占片上市，用于治疗癫痫。 氯巴占属于1,5-苯二氮䓬类新型抗癫痫药物，主要用于治疗一种称为Lennox-Gastaut综合征（LGS）的难治性癫痫。目前在国内拟用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征患者癫痫发作的联合治疗，有望为深受难治性癫痫折磨的患者带来治疗希望。 （3）9月21日，佑儿药业盐酸哌甲酯口服缓释干混悬剂在中国的上市申请获得受理。临床研究显示其可以在45分钟内起效，有效性可持续至服药后的12小时。 本周海外新药行业TOP3重点关注： （1）9月20日，辉瑞在研20价肺炎球菌疫苗在欧盟婴幼儿中进行的关键性3期临床试验获得积极顶线结果。结果显示，接受第3剂疫苗后1个月，接种20vPnC疫苗受试者体内IgG的平均几何浓度与活性对照相比，在19个血清型中达到非劣效性标准。 （2）9月21日，阿斯利康抗体疗法Tezspire获欧盟批准上市，作为12岁及以上严重哮喘患者的附加维持治疗。Tezspire靶向胸腺基质淋巴细胞生成素，阻止免疫细胞释放促炎细胞因子，从而预防哮喘加重和改善哮喘控制。 （3）9月23日，Pacira BioSciences药物EXPAREL在用于接受拇囊炎切除术的患者术后局部镇痛的3期临床试验的取得积极结果 。 EXPAREL采用公司专用的多囊脂质体药物输送技术，可使有效成分布比卡因逐步释放。 风险提示：临床试验进度不及预期的风险，临床试验结果不及预期的风险，医药政策变动的风险，创新药专利纠纷的风险。 1.本周新药行情回顾 2022年9月19日-2022年9月23日，新药板块 涨幅前5企业：亘喜生物（16.7%）、永泰生物（13.8%）、东曜药业（3.7%）、迪哲医药（3.3%）、泽璟制药（0.0%）。 跌幅前5企业：嘉和生物(-27.5%）、和黄医药（-26.2%）、诺诚健华（-23.4%）、科济药业（-21.6%）、再鼎医药（-19.8%）。 图1：本周涨、跌幅前5新药企业 图2：本周新药企业市值排行（单位：亿元） 图3：美股XBI指数与港股HSHKBIO指数行情 2.本周新药行业重点分析 9月19日，荣昌生物宣布泰它西普治疗系统性红斑狼疮(SLE)患者的国内3期确证性研究已完成，并获得初步数据结果。初步结果显示，本研究达到了预设的临床终点，第52周SRI-4应答率在泰它西普组为82.6%，安慰剂组为38.1%，即泰它西普组的SRI-4反应率明显高于安慰剂组。在此过程中，泰它西普也显示出良好的安全性。与此同时，泰它西普治疗系统性红斑狼疮患者的全球多中心3期临床试验正在顺利推进，并于今年上半年在美国完成首例受试者入组给药。 既往SLE治疗方案主要以传统治疗药物为主，例如糖皮质激素、非甾体抗炎药、及免疫抑制剂等，但由于传统治疗药物特异性低，长期用药不良反应较大，患者对于不良反应较小的生物制剂需求较为强烈。目前，在国内正式获批用于治疗系统性红斑狼疮的生物制剂仅有泰它西普和贝利尤单抗。 表1：SLE治疗药物分类 从目前已有临床数据对比来看，泰它西普相比贝利尤单抗治疗系统性红斑狼疮(SLE)效果更为显著。两项不同的3期临床试验中，在入组患者基线背景相似的情况下，泰它西普第52周时SRI-4应答率相对安慰剂改善明显优于贝利尤单抗。 表2：泰他西普与贝利尤单抗的临床数据对比 3.本周新药获批&受理情况 本周国内有4个新药或新药适应症获批上市，37个新药获批IND，39个新药IND获受理，2个新药NDA获受理。 表3：本周获批上市新药或新药适应症 表4：本周获批IND新药 表5：本周获IND受理新药 表6：本周获NDA受理新药 4.本周国内新药行业重点关注 表7：本周国内新药行业重点关注 本周TOP3重点关注： 【科济药业】9月21日，公布泽沃基奥仑赛注射液治疗复发/难治多发性骨髓瘤的2期积极临床结果。zevor-cel是一种用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的全人抗自体BCMA CAR-T细胞候选产品。数据显示zevor-cel在17名北美地区复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中客观缓解率达到100%，展现出有前景的疗效。 【人福药业】9月20日，NMPA批准用于治疗癫痫的氯巴占片上市。氯巴占属于1,5-苯二氮䓬类新型抗癫痫药物，主要用于治疗一种称为Lennox-Gastaut综合征（LGS）的难治性癫痫。目前在国内拟用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征患者癫痫发作的联合治疗，有望为深受难治性癫痫折磨的患者带来治疗希望。 【佑儿药业】9月21日，5.1类新药盐酸哌甲酯口服缓释干混悬剂在中国的上市申请获得受理。这是首款上市的哌甲酯缓释口服液，临床研究显示其可以在45分钟内起效，有效性可持续至服药后的12小时。并且与服用糖浆相比，它可改善6至12岁多动症儿童一整天的注意力和行为。 其他重点关注： 【原启生物】9月21日，NMPA批准靶向GPC3嵌合抗原受体自体T细胞注射液（Ori-C101注射液）治疗晚期肝细胞癌的临床试验。这是原启生物首个获得临床试验批件的创新药，为一款靶向GPC3的CAR-T药物。 【信达生物】9月20日，NMPA批准靶向IBI333治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性的临床试验。IBI333是一款VEGF-A/VEGF-C双特异性抗体，在激光诱导的脉络膜新生血管模型中，IBI333可抑制游离的VEGF-A和VEGF-C。IB333有望比目前上市的抗VEGF药物更好的疗效，以及对息肉状脉络膜血管病病人产生更好的效果。 【荣昌生物】9月19日，公布泰它西普治疗系统性红斑狼疮（SLE）患者的中国3期临床数据结果。泰它西普是一个抗体融合蛋白药物分子，能够同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，“双管齐下”阻止B细胞的异常分化和成熟。研究第52周SRI-4应答率在泰它西普组为82.6%（vs 38.1%）。所有敏感性分析结果显示，泰它西普组的SRI-4反应率均明显高于安慰剂组。 【邦耀生物】9月19日，NMPA批准靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T细胞注射液治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤党的临床试验。这是世界首个靶向CD19非病毒PD1定点整合的CAR-T产品，最大程度保证了CAR-T产品的安全性和有效性。该产品只需一步制备，即可同时实现CAR的持续性表达和T细胞内源基因的调控，有望让更多患者受益。 【捷思英达】9月19日，FDA批准VIC-1911治疗KRAS G12C突变型非小细胞肺癌的1期临床申请。VIC-1911是一款新一代、高选择性、细胞周期调节激酶Aurora A抑制剂，本次获批的1期临床研究旨在评估VIC-1911单药治疗及联合sotorasib治疗KRAS G12C突变型非小细胞肺癌的疗效和安全性。 【泽璟制药】9月22日，NMPA批准JAK抑制剂盐酸杰克替尼片治疗系统性红斑狼疮的临床试验。盐酸杰克替尼的可能作用机制为阻断JAK-STAT信号传导通路，直接或间接阻断多种相关细胞因子信号转导，抑制免疫过度或异常。JAK抑制剂有望为系统性红斑狼疮提供一种新疗法。 【瑞博生物】9月20日，RBD7022获NMPA批准用于治疗高脂血症的临床试验。RBD7022为靶向PCSK9的siRNA药物，适应症为以低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高为特征的原发性（家族性和非家族性）高胆固醇血症或混合型高脂血症。小核酸药物为这类疾病的治疗带来了新的希望，并且有望从“源头”解决该疾病，具有较大发展潜力。 【复星医药】9月22日，HT-101获NMPA批准用于慢性乙型肝炎病毒感染（CHB）的临床试验。HT-101是一款GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）偶联的siRNA创新药物实体，成为了国内首个进入临床阶段的GalNAc偶联的siRNA乙肝产品，有望解决广乙肝大病患的迫切需求。 【勤浩医药】9月23日，获NMPA批准用于MAPK信号通路突变的晚期实体瘤的临床试验。 GH55是一款双机制ERK1/2抑制剂，具有极高的活性和选择性。该产品具有良好的代谢性质、口服生物利用度高、安全性良好，以及较大的安全窗，是一款极具开发潜力的小分子抗肿瘤药物。 【百奥泰】9月23日，获NMPA批准用于晚期实体瘤的临床试验。BAT8007是一款靶向Nectin-4的抗体偶联药物（ADC），由重组人源化抗Nectin-4抗体与毒性小分子拓扑异构酶I抑制剂通过自主研发的可剪切连接子连接而成。该产品具有高效的抗肿瘤活性和较好的稳定性及安全性。 5.本周海外新药行业重点关注 表8：本周海外新药行业重点关注 本周TOP3重点关注： 【辉瑞】9月20日，在研20价肺炎球菌疫苗（20vPnC）在欧盟婴幼儿中进行的关键性3期临床试验获得积极顶线结果。试验结果显示，在接受第3剂疫苗后1个月，接种20vPnC疫苗受试者体内IgG的平均几何浓度（GMC）与活性对照相比，在19个血清型中达到非劣效性标准。 【阿斯利康】9月21日，抗体疗法Tezspire（tezepelumab）获欧盟批准上市，作为12岁及以上严重哮喘患者的附加维持治疗。Tezspire靶向胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP），TSLP为上皮细胞因子，与多种炎症级联反应有关。阻断TSLP可阻止免疫细胞释放促炎细胞因子，从而预防哮喘加重和改善哮喘控制。 【Pacira BioSciences】9月23日，药物EXPAREL用于接受了拇囊炎切除术的患者术后局部镇痛的3期临床试验的取得积极结果。EXPAREL为单剂腘窝坐骨神经阻滞剂，采用公司专用的多囊脂质体药物输送技术，可使有效成分布比卡因逐步释放。EXPARE是首个可用于围手术期或手术后的多囊脂质体局部麻醉剂。 其他重点关注： 【Alnylam】9月20日，RNAi疗法Amvuttra获欧盟批准上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）淀粉样变性成人患者的1、2期多发性神经病。hATTR是一种以进行性神经病变和心肌病为主要特征的罕见遗传病，是由于转甲状腺素蛋白基因突变，异常TTR蛋白在多个组织器官沉积，导致淀粉样变性。 【Orphalan】9月21日，新药四盐酸曲恩汀薄膜衣片上市申请获NMPA受理用于治疗威尔逊病。威尔逊病为一种罕见遗传病，患者出现遗传突变使体内的铜无法通过胆汁排泄排出，导致过量的铜在肝细胞中累积，从而