2022年中国CGT（细胞与基因治疗）行业概览（摘要版）

摘要 “十四五”医药重点发展领域细胞与基因治疗 生物药占整体医药市场比例逐年提升，是化学药、中药及生物药三个细分行业中复会速最快的领额 产随请患可支付能力的汉升，患者群体的增长及医保道差注叫给扩大，中四医药行 业市通规洪201201年达到1.6万化元：段计些体以6.8%年款合增违准长：2025年审场期 2021年6月复兴凯特的阿基仑赛注射液率先获批，成为 模预计扩系2.3万光：生物药占些作区药市场出例准2016.年14%在本，5到2020.号对的21%，是化学药、中药及生物药这三个阳分行业中总会增选表供的行业 中国首上市的CAR-T产品。此前，基因治疗疗法的发 展一度固为对其安全性的质疑而受挫，但从国家政策层面来看，经过十余年的鼓励与规范化政策指导，中国基 资本市场方面，A股生物药企业对比2010年整体市值翻了100倍生物药企业占港股184企业近63%，行业具有极强劲的增长潜力 固治疗领城已选入规范化发展阶段。2016年国务院发布的《“十三五”国家科技创新规划》和国家发改委发布的《"十三五”生物产业发展规划》都对基固治疗领域 产玉药行业细分赛道中，询药制分委道占整个区药行业53.1%。其中生考药整体市值较高，载至2021年11月19日：生物区满总市值高达8.5万亿元：对比2010年生豹表整休 钢了100停。中同生物药市场仍处于发展初期，其有虹张动的增长落力。与食需市场化学制刺及中药子行业相比，生物药增逻射死。截至2021年12月31日，渗股18A金 业共有75家全业，其中生榜制药金业共47家，金业专注则案，良少必遗性获病、限科、生物凝节、细将治疗，静尿病，传染疗、叶成系统疾弱和军见疗药勃大大领域 的产业发展制定了激励政策。2022年1月30日回家九部 门联合发布《“十四五”医药工业发展规划》，支持重点发展免疫相范、干相胞、基固治疗等产品 政府利好的政策、资金的认可和支持、大是未被满足的临床需求、CAR-T资质医院的落地等驱动国素，将促进中国CGT市场发展 本文从中回医疗健康行业出发，道过化学药、生物药。 产改策方而，叫案和各报改府待缺出合产在技新政氧，交持基因治穿行业的发成。资全上，回有如跑和基图治究公司交到学太市场青单，私某轴资、I)、并购、会作子多种文男形天建新安聚，发均出现重势交易，至于需求属，CGT为难治注难对治 供了新造择并节表长期冷效，国虎文特泽在惠案善数对CGT需求补读增加，同 中药三个行业现状梳理，对CT行业资本市场表现、驱动因素和发展趋势进行分析和展望，了解行业整体发展与趋势 22022LeadLe CONTENTS 名词解释 → NMPA:事药品2理局 FDA:美食品品理 + CTF；品监管共品计中心 ++ NT)：TnvetigurionalNeaDrug，务临点研究在连行临法前，受进行前性(TND）中法 CGT : Cell and (Gene Theriapy, 3w.f3基 $ CART宁法：合统厚体T法(Chimericantigm reprTell,CART)宁法量通过图得t求，其件特%&次%书及T清等的域传转入T，健Ta能次 随着患者可支付能力的提升，患者群体的增长及医保覆盖范围的扩大，中国医药行业市 医药行业概览 场规模2020年达到1.6万亿元，预计整体以CAGR6.8%增长，2025年预计扩增至2.3万元 中国医药市场规模，2016-2025E 原 医药 药行 药汽 華润医药 零商 轻 YXT Haalln 销 商 业 老百姓 上海医南 概览 互联医疗 体检机构 各然医院 2019 2018 20202021E2022E202.3F2024E2025E 2016 2017 化学药■中药■生物药 中三医药行业市场模2020年达1.6万亿元，蓝计整本以6.8%年复合带速普长，2025年市场煤楼预计 建老态清可支什能力的提升，态者群体的增长及压体提益范国的扩大， 扩地至2.3万元，化学药在医药行业中仍占最大片量，2020年化学药以7.945亿元与48.8%的医药市场。化学药增速平总，2016年至2020年以2.4%年复合增遂增长，预计2020到 2025年以1.77%年均复合增速增长；生药占整体医药市场比例在2016.年14%在右：而到2020年则占的21%，是化学药、中药及生物药这三个分行业中复合增建最法的行业， 生构药2016.年到2020.年的CAGR17.1%，预计2020至2025.年C.AGR为14.3%，到2025年市易现漢将达6,744亿元：主物药占整药市易现模证3(% 7资斗表源：共的研定院 国家药监局优化了药品审批管理流程，加快了中国进口药品的审批速度。在政策指导下 生物药 ，越来越多的国内制药公司从共关注仿制药转向“FirstinClass”的新型抗肿瘤候选药物 中国抗肿癌治疗方法分布占比，2020单位：% 中国抗肿癌治疗方法分布占比，2030E 单位：[%] 7.4% 6.5% 化疗药物 化疗药物 19.0% 生物制剂免疫治疗药物 63.4% 生物制剂免疫治疗药物 33.5% 小分子靶向疗法 小分子靶向疗法 小分子免疫疗法 生物制剂靶向治疗药物 生物制剂和向治疗药物 14.2% 国家药品监督管理局自27产实施了一系列差管改单，以支持装财断离创新的环境：国家药品监警管理总优化了药法审批管理流学，加法了中国连甘药路的审法度：在国家反策的指导下，越来越多的回内别药公司从共关注分制药转向“Iistinlass”的新变抗肿器发总药物 2021羊：化疗在种统领域中占631%市场，在化学药物些体市场占82.4%：交来小分子药构努向免夜治疗方向拓总 占33.5%市场 8资料来源：其的研究院 疫性疾病药物、生物疫苗、眼科药物赛道增幅领先 制药赛道各细分行业中国市场规模，2021E-2030E 1888 自身免疫性疾病药物 罕见病药物 细胞免疫治疗 完整版登永www./ead/eo.com 授索2022年中国CG厂【细施与基因治疗）行业概览》 眼科医药 肿瘤药物 生物疫苗 糖尿病药物 传染病药物 呼吸系统疾病药物 9资料来源：共药研院 入增长的背景下也将快速扩增，CAR-T细胞疗法市场规模持续稳定增长，市场潜力巨大 全球及中国基固疗法市场规模 会球 复合年均增长率 2020-2025E: 2016-2020 2025E-2030E 完整版登承ww.leadleo.com F： 授索《2022年中国CGT（细跑与基因治疗） 行业规览》 全及中国CAR-T疗法市场规模 复合年均增长率 中国 全球 2020-2025E 2016-2020 2025E-2030E 亿关元 10资斗来源：兴药研死院 中国对于CGT的监管虽然早期滞后，但在经历了规范化发展后已基本形成全面监管政策近年多地政府多次发文支持基因治疗、细胞治疗与基因编辑的发展 行业政策支持 细胞与基因治疗行业政策 近年来，司家和各政序持续出台产业技励政策，点持医固治疗行业的发最、如《中华人民共和回司民经济和社会发总案十四个五年规到和2035年远崇目标纳安》提出加强甚同组学的研究息用；《“十三”固家科技划断规划》提出发股基固治疗。细胞治疗等关键技术研究，构建具有固环守力的医药生物技术产业体系，基固治疗方基因治疗产业化提供业要的技术支撑，其有文好的发展前影 攻关科技前沿领据、基因与生物装术， Lta,*6* 上事建设全的技 ±M. 11资斗来源：政序它风，沙利文分析 CGT为难治性疾病治疗提供了新选择并带来长期疗效，中国庞大的潜在患者基数对CGT需求持续增加，同时更多具备CAR-T疗法资质的医院供给将推动中国CGT市场发展 慈者需求强动 医院端和惠者端需求分析 中国医疗机沟款量，2016-2020 中司各类医疗卫生权构载量及三波医院情况，221单位：个 单位：个 日前中国大部分鼓运为 CAR-I疗法格表试检研究 中心的医院为三中区院。 中于三中院期有优资区学研发能力、其备资质的人员及充足实验室和设备，固比更有可能获得对患者 986,649 +SE'ES6 三院 其他三总医院 提供CAR-T疗法的资格。 其他医疗工生机种基层医疗正生机构 1,580 专业公共卫生机构 1,416 区院 日前中国己相有演1,40) 间三甲医院、立预期交多医究将政投供CAR-T疗 法的资质，将有监于中回CAR-T市场的普长 2016 2017 2018 610C 2020 中国主安症新发和元亡教量，2019-2021 单位：千例 2019 924.1 895.3 痴症新发 455.8469.5 440.0453.4 420.8 410.4 356.5 395.8 同时，中国作为人口大国，卒见病及肿确等患病人效众多，存在大量尚末被法足的医疗需求，平见离惠者人解巨大的市场实求以及基因治疗为这进疾病领点带去的希望：点为了基因治疗市场的重要距势力 326.2331.6 280.4289.6 117.1118.5 108.4112.0 115.1117.3 食营点 719.6743.6 痴症死 330.5 341.2 361.1 370.8 214.9 222.2 2J1.6 ±218.2 5'66 79.f 96.7 ZE9T9 77.6 59.060.3 55.957.5 食管员 12资科来源：立建委，头行矿究院 中国CGT临床试验数量近年来快速增长，预计随着研发投入逐渐增加以及创新产业整体蓬勃发展，未来中国将会有更多细胞基因治疗产品进入商业化 产品商业化加速 临床TIT期 -20 于甚因治疗和CAR-T临末正期刘获批上市的就率分别为50%和67% 52% 36% 50 -50 ~30 中国临床试验主安处于临床1期阶段，CGT的 澳大利亚 美国 欧洲 中 () 全球 中国 发尚处于早期、但 床亚期的比例较全球高，项计在进行的临点试验中研发上审成功的比例起将会较高：未未中回CGT产品商业化将加速 中国临床试验的治疗领域存在进-一步扩展空间，未来将有更多的基哟治疗获批INID进入临床阶段 1.3资斗本源: FDA, NMPA, C.DF, (C.linical Trials, 头研 全球在研的CGT临床试验已经向多元化疾病领域发展，目前已经覆盖了恶性肿瘤，传染病及慢性病等治疗领域，中国临床试验则更侧重于肿瘤治疗，未来适应症的扩展空间大 产品适应症扩展 CGT适应症分布 在研基因治疗临床试验--按治疗领减拆分 武同荣非太良 9% 11% 肿弗 遵传性视和经冷究 感染注续疗 13% 5%6%7% 血液/循环系统底与 心在管宽药 地中湾负血症 养不良 黑色素酒 神经或统疾病 11% 消化系统疾高 : (,达, ( $,年2021 (6,, 0 E 中 全球 传染病 恶性肿将 造传病 慢性病 近年术，随清接术的不新次选，基国治疗的安全性和有效性将到提汁，在多种速传性率见病，加血友病、脑白质营养不良、北氏巩营养不良症及先天性黑象症等的性床治疗中导实成果：此外，（GI临床试验应目领域逐渐大，对于情求病，心血等等慢性疾病以及艾滋病等传染性疾病的应用也在增加，为这类疾病的法意营未希望GT量初主要应同于探索针对造传性疾病治疗，流正广泛应同于恶性叶确，感染性疾病，心血管疾病以及自身免疫性疾病的治疗 全球及中国在研的基治疗临床试验均集中在肿品和逐染性疾病领城：全球的适应症更为广泛，中国情床试验的治疗领城存在进一步扩展的空 14斗来源: Clinical Trials; CTE;头豹f究克 了解医疗领域系