REGENXBIO Inc美股招股说明书(2026-07-16版)

普通股 根据本补充招股说明书，我们正以约美元的总公开发行价发售普通股。我们的普通股在纳斯达克全球精选市场（“纳斯达克”）上市交易，股票代码为“RGNX”。2026年7月15日，我们的普通股在纳斯达克的收盘售价为每股12.27美元。 根据相关证券交易委员会（“SEC”）规则，我们属于“小型报告公司”，因此，我们选择在本招股说明书补充文件及未来向SEC提交的文件中，遵守某些适用于公开公司的披露要求中的减免规定。 投资我们的普通股涉及重大风险。在决定投资我们的普通股之前，请仔细考虑本招股说明书补充文件第S-7页开始的“风险因素”以及我们根据本招股说明书补充文件纳入的向美国证券交易委员会提交的文件中所讨论的风险。 （1）我们已同意就某些与FINRA相关的承销费用向承销商进行补偿。参见“承销”。 我们已授予承销商一项选择权，使其可在本招股说明书补充文件之日起30日内，以约美元的价格，按公开发行价扣除承销折扣后的价格，购买最多额外股数的我们的普通股。 无论是美国证券交易委员会（SEC）还是任何州证券委员会，均未批准或拒绝批准这些证券，也未对本次招股说明书补充文件或随附的招股说明书所载信息的真实性或充分性作出认定。任何与此相悖的陈述均属犯罪行为。 承销商预计将于2026年7月左右，在收到相应款项后交付普通股股票。 目录 招股说明书补充文件 关于本招股说明书补充文件关于前瞻性陈述的特殊说明招股说明书补充文件概要发行风险募集资金用途稀释性美国联邦所得税非美国普通股持有人考虑因素承销法律事项专家您在哪里可以找到更多信息参考性纳入文件 关于本招股说明书中的前瞻性陈述的特殊说明 您可以在哪里找到更多信息 公司风险因素 拨款用途 资本股份说明 期权说明 债券说明 权益说明单元说明 分配计划 法律事务 专家 目录 关于本招股说明书补充文件 本文件分为两部分。第一部分是本招股说明书补充文件，它描述了本次普通股发行的特定条款，并更新了随附招股说明书中包含的信息以及此处引用并收录于其中的文件中的信息。第二部分是随附招股说明书，它提供了关于我们可能不时提供的证券的更一般信息，其中一些信息不适用于本次发行。如果本招股说明书补充文件中包含的信息与本随附招股说明书或此处引用并收录于其中的先前提交给SEC的文件中的信息有所不同或存在差异，则本招股说明书补充文件中的信息将优先适用。为更详细地了解投资于我们的普通股，您应阅读本招股说明书补充文件和随附招股说明书，并结合“您可以在哪里找到更多信息”部分中描述的附加信息。 本招股说明书补充文件是我们于2025年11月26日向美国证券交易委员会（SEC）提交的S-3表格（文件编号：333-291816）注册声明的一部分，该声明于2025年12月12日生效。根据该注册声明中的“货架登记”程序，我们可以在任何时候，通过一次或多次发行，发售随附招股说明书中所述的任何证券组合。 我们或承销商均未授权任何人向您提供与本招股说明书补充文件、随附招股说明书或我们或代表我们编制的任何自由写作招股说明书中所包含或参照的内容不同或超出其范围的信息。我们或承销商对他人可能提供的信息不承担任何责任，亦不对该等信息可靠性提供任何保证。我们或承销商在任何司法管辖区均未在招股或征集购买我们普通股要约，且在任何此种招股或征集购买要约不被允许的司法管辖区内均未作出任何出售要约或征集购买要约。 本招股说明书补充文件、随附的招股说明书以及通过引用包含在本文件及该文件中的信息，均包括我们或其他公司拥有的商标、服务商标和商号。AAVIATE、ASCENT、AFFINITY、AFFINITYBEYOND、AFFINITYDUCHENNE、ALTITUDE、ATMOSPHERE、CAMPSIITE、NAV、NAVXpress、NAVXcell、REGENXBIO以及REGENXBIO标志是我们的注册商标。包含或通过引用纳入本招股说明书补充文件或随附的招股说明书的所有商标、服务商标和商号均为其各自所有者的财产。 除非上下文另有说明，否则在本补充招股说明书及随附的招股说明书中，“REGENXBIO”、“本公司”、“我们”、“我们”和“我们的”均指REGENXBIO Inc.，一家特拉华州公司及其合并子公司。 目录 关于前瞻性陈述的特殊说明 本补充招股说明书、随附的招股说明书以及通过引用包含在本说明书及其中所引文件中的信息，包含根据1933年《证券法》（经修订）第27A条、或该《证券法》，或1934年《证券交易法》（经修订）第21E条、或该《交易法》所定义的“前瞻性陈述”，这些陈述受上述条款为该类陈述创建的安全港保护。这些陈述表达了信念、预期或意图，通常伴有表明未来事件或结果的词语，例如“预期”、“假设”、“相信”、“继续”、“可能”、“设计”、“估计”、“期望”、“预测”、“目标”、“意图”、“可能”、“目标”、“计划”、“地位”、“潜力”、“预测”、“计划”、“寻求”、“应该”、“将”、“会”或这些词语的变体，或由类似表述。我们基于当前预期、估计、假设以及根据我们的经验、我们对历史趋势、当前状况和预期未来发展的认知，以及其他我们认为在特定情况下适当的因素，而作出这些前瞻性陈述。然而，实际结果和发展是否符合我们的预期和预测，受多种风险、不确定性、假设和其他重要因素影响，包括但不限于： •我们使RGX-111的部分临床暂停得到FDA满意解决的能力； •®, AFFINITY BEYOND®, AFFINITY®, ALTITUDE®, ASCENT®, ATMOSPHERE®®我们AAVIATE的招生、开学、毕业时间以及成功。杜兴岩盐纳瓦吉特以及其他临床试验； 我们及我们的开发合作伙伴启动和完成的时间，以及我们进行的临床前研究的结果； •及时开发并推出新产品； •我们产品候选项目的研发与商业化范围、进展、扩张及成本； •我们获得、维持和执行我们产品候选和技术知识产权保护的能力，以及防御第三方知识产权相关索赔； •我们对于第三方正在开发的产品候选人的研发和商业化预期。利用我们的技术； •我们预期的增长策略； • 我们对竞争的期望； •我们业务及运营市场的预期趋势与挑战； •吸引或留住关键人才的能力； •我们产品候选在潜在市场的规模和增长，以及服务这些市场的能力； 目录 • 关于我们额外融资需求以及我们获得额外融资能力的预期；• 关于法律诉讼结果的预期；• 关于美国及其他国家监管发展的预期； 您应当阅读本招股说明书补充文件、随附的招股说明书、此处所包含并援引的信息以及其中标题为“风险因素”和“管理层对财务状况和经营成果的分析”的部分，以及作为本招股说明书补充文件组成部分的注册声明附件中的文件，以进一步讨论可能导致我们的实际结果或发展与我们前瞻性声明中预测的结果发生重大且不利差异的风险、不确定性、假设和其他重要因素。我们预期可能实现的结果或发展可能无法实现，或者即使大体实现，也可能无法产生预期的影响或后果。此类声明并非对未来业绩的保证，实际结果或发展可能与前瞻性声明中预测的结果发生重大且不利差异。本招股说明书补充文件、随附的招股说明书及此处所包含并援引的信息中的任何前瞻性声明仅就相应文件的日期而言。除法律要求外，我们不承担更新任何前瞻性声明的义务，无论其是由于新信息、未来事件或其他原因。 目录 招股说明书补充概要 本摘要重点介绍了本招股说明书补充文件、随附招股说明书以及通过引用方式纳入本文档中的其他文件中所包含的部分信息。本摘要并非您在做出投资决策前应考虑的所有信息。在您决定投资我们的证券之前，您应仔细阅读本招股说明书补充文件、随附招股说明书以及通过引用方式纳入本文档中的其他文件，包括我们截至2025年12月31日年度报告10-K表格中的风险因素、财务报表及相关注释，以及我们截至2026年3月31日季度报告10-Q表格中的报告期间信息。 公司概况 我们是一家领先的处于临床阶段的生物技术公司，致力于通过基因治疗的治愈潜力改善人类生活。我们的基因疗法旨在将功能性基因递送至细胞，以解决细胞中的遗传缺陷，从而产生旨在影响疾病的治疗性蛋白质或抗体。通过单次给药，基因治疗有可能显著改变疾病进程，并为患者带来具有长效的治疗效果。 管道候选项目概述 我们已开发了一系列广泛的基因治疗项目，采用我们专有的腺相关病毒（“AAV”）基因治疗递送平台（“NAV技术平台”）作为一次性治疗手段，用于治疗多种疾病。我们的核心项目和候选产品如下所述： • RGX-202：我们正在开发RGX-202，这是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（“杜氏”）的一次性腺相关病毒（AAV）疗法，采用NAVAAV8载体递送一种新型微肌营养不良蛋白的转基因，该蛋白包含C端（CT）结构域的功能元件以及一个肌肉特异性启动子，以支持靶向治疗，从而提高对与杜氏肌营养不良症相关的肌肉损伤的抵抗力。 安菲尼妥®是一项正在进行的、多中心的、开放标签的剂量递增和剂量扩展临床试验，旨在评估RGX-202一次性静脉（IV）给药在1至11岁杜氏肌营养不良症患者的安全性、耐受性和临床疗效。该试验的关键阶段（评估2级剂量）已完全入组（n=30）。 2026年5月，我们宣布了RGX-202关键性III期AFFINITY杜氏肌营养不良症(AFFINITY Duchenne)临床试验的顶线积极结果，包括主要终点（12周时n=30）、中期安全性（n=31）以及中期功能数据（12个月时n=9）： • 主要终点达到了高度统计学显著性；93%的患者RGX-202微肌营养不良蛋白表达率超过10%（p<0.0001）。• RGX-202耐受性良好，并持续展现有利的阶段性安全性特征。 2026年6月，我们宣布RGX-202的确认性研究中完成了给药。我们预计将在2026年第三季度通过加速批准途径提交生物制品许可申请（“BLA”），以期在2027年下半年获得FDA的批准。 目录 我们还在进行AFFINITYBEYOND®试验的受试者招募工作，这是一项观察性筛查研究。其主要目标是评估12岁以下杜氏肌营养不良患者中AAV8抗体的流行率。本研究收集的信息可能用于识别AFFINITYDUCHENNE试验的潜在受试者，以及RGX-202未来潜在试验的潜在受试者。 RGX-202采用我们专有的、高产的NAVXpress®平台工艺制造。该基于悬浮液的制造工艺已证明可扩展至2000升，并能保持稳定的产率和产品纯度。我们的制造创新中心具备产能和产率，每年可生产高达2500剂RGX-202，以支持未来的商业化。我们已完成了首批用于商业供应的RGX-202的制造，目前制造工作仍在进行中，旨在提前建立商业库存，为潜在的正式上市做准备。工艺性能确认（PPQ）活动也已完成。 • Sura-vec (ABBV-RGX-314)：我们与艾伯维公司 (AbbVie Inc.) 合作开发 surabgene lomparvovec（sura-vec，ABBV-RGX-314），将其作为潜在的一次性治疗药物，用于治疗导致完全或部分视力丧失的慢性视网膜疾病，包括湿性年龄相关性黄斑变性（“湿性AMD”）和糖尿病视网膜病变（“DR”）。目前，sura-vec 正在多个正在进行的临床试验中接受评估，包括两项关键性试验（ATMOSPHERE 和 ASCENT，已完成受试者招募）、一项长期随访研究，以及一项针对湿性AMD患者的 fellow eye 亚组研究，所有研究均采用视网膜下给药方式。我们预计与艾伯维合作，于2026年第四季度分享 ATMOSPHERE 和 ASCENT 的顶线数据。此外，两项针对湿性AMD患者（AAVIATE）和 DR 患者（ALTITUDE）的 II 期临床试验正在进行中，同时开展两项相应的长期随访研究，均采用门诊玻璃体下给药方式。在 DR 的 II 期研究中，我们还在评估 sura-vec 对糖尿病黄斑水肿（“DME”）的疗效。此外，我们已经启动了美国临床中心，在 IIb/III 期 NAAVI