更快的概念验证路径：生物技术公司如何加速发展

小型和中型生物技术公司在加速临床开发方面面临压力，需要高效利用资源以提升成功率。Parexel 通过对 120 位决策者及 10 家生物技术公司的调研，揭示了影响临床开发的关键策略和挑战。

核心观点与关键数据

1. 全球扩张：

   • 美国和西欧监管不确定性及较慢的启动时间推动生物技术公司拓展其他地区。
   • 澳大利亚因监管时间短、KOL 丰富成为早期试验首选；中国、韩国、日本和东欧因患者招募快、成本低或技术先进而受青睐。
   • 70% 的受访者认为加速监管路径对开发时间有重大影响，FDA 的突破性疗法和孤儿药认定是常用策略。
   • 中型公司需更多了解区域监管要求，部分公司倾向于与在目标区域有本地团队的 CRO 合作。

2. 监管策略：

   • 70% 的受访者强调加速监管路径的重要性，如 FDA 的突破性疗法认定可缩短审批时间。
   • 公司需主动与监管机构沟通，并提前进行基于证据的监管情景规划。
   • 主要挑战包括全球监管差异及监管环境变化，建议与具备全球监管专长的 CRO 合作。

3. 运营创新：

   • 63% 的受访者认为创新试验设计和统计方法（如合成对照臂、贝叶斯模型）能显著缩短开发时间。
   • 实际证据（RWE）的应用包括：优化终点选择、替代小人群对照、支持监管提交及医保谈判。
   • 挑战在于 RWE 质量及模型实施能力，部分公司对创新设计持谨慎态度。
   • 人工智能（AI）被视为未来潜力工具，可用于站点评估、患者招募等，但需 CRO 提供具体应用案例。

4. 决策加速：

   • 公司需尽早识别高潜力资产并提前终止低效项目。
   • 通过全球扩张、加速监管及创新设计组合策略，可更快达到概念验证。

研究结论
生物技术公司需整合多维度加速策略，包括拓展新兴市场、利用监管通道、创新试验设计及 AI 技术，以提升开发效率。与具备全球经验和技术的 CRO 合作是应对监管复杂性和运营挑战的关键。