概述
中风，也称为脑卒中或脑血管意外，是一种由脑部血流阻塞或突然出血引起的医疗状况。该疾病导致脑组织缺乏必需的营养和氧气，从而影响正常功能。中风是全球第二大死因，也是非传染性疾病中第三大死因和残疾原因。尽管经过数十年的研究，Genentech 和 Boehringer Ingelheim 的阿替普酶（Activase）仍然是唯一被 FDA 批准用于急性缺血性卒中（AIS）的组织纤溶酶原激活剂，直到 2025 年 3 月。
治疗方案
中风的治疗包括再灌注治疗、神经保护剂和抗凝剂。目前的治疗方法存在治疗窗口窄（3-4.5 小时）和出血风险等问题，因此需要新的治疗方法来延长治疗窗口并改善恢复。
中风药物研发洞察
截至 2025 年 11 月，IQVIA Pipeline Link 和 Trial Link 列出了 77 个正在开发中的中风药物项目。其中，小分子药物占 51%，间充质干细胞疗法占 10%。这些药物针对多种分子靶点，包括抗凝剂（F11A、F10A、F2R）、减轻兴奋性毒性（DLG4（PSD-95）和 GRIN2B）、减少氧化应激的自由 Radical 路径以及 SERPINF2、VWF 和 MPO，分别针对抗凝、血栓形成和炎症。
早期研发项目
Scp776 是一种胰岛素样生长因子 1 融合蛋白，由 Silver Creek Pharmaceuticals 开发，目前处于 II 期临床试验阶段，用于治疗 AIS。Odatroltide 是一种肽-小分子药物偶联物，由 Lumosa Therapeutics 和上海医药联合开发，也处于 II 期临床试验阶段。TBO-309 是一种选择性 ATP 竞争性 PI3KB 抑制剂，由 ThromBio 开发，目前处于 II 期临床试验阶段。SNE-101 是一种基于外泌体的疗法，由 S&E bio 开发，目前处于 I 期临床试验阶段。
临床试验格局
截至 2025 年 11 月，Trial Link 列出了 60 项正在进行的针对中风的临床试验，其中 40 项处于 II 期和 III 期临床试验阶段。
结论
这些发展表明中风药物研发领域正在快速发展，并带来了新的希望。中风治疗格局正在发生重大变化，传统的溶栓治疗和机械取栓术之外的治疗方法正在不断涌现。虽然目前的治疗方法存在治疗窗口窄、出血风险和神经恢复有限等问题，但新兴的药物类别，如小分子药物、干细胞疗法和基因疗法，为中风治疗带来了新的希望。
