背景
公司是一家专注于小核酸药物研究和开发,尤其擅长siRNA疗法的生物制药公司,成立于2007年,是该领域的开拓者之一。公司致力于开发针对心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病的新疗法,旨在改善受这些疾病影响的数百万人的生活。
市场机遇
开发能与致病蛋白质有效反应的疗法是现代医学面临的重大挑战。根据弗若斯特沙利文数据,人类约20,000种蛋白质中,只有约15%可被小分子药物靶向,抗体药物仅限于细胞表面蛋白,无法干预占人体总蛋白质约80%的细胞内蛋白。目前获批的疗法中,涉及的人体蛋白质靶点不足700个,导致绝大多数致病蛋白无法进行药物开发。
技术实力
公司拥有近20年的RNA干扰技术专研经验,构建了覆盖药物设计、递送、修饰至CMC及生产的全周期一体化自主研发平台。公司技术平台基于强大的知识产权组合,为开发同类首创和同类最佳小核酸药物奠定基础。
丰富的产品线
公司专注于心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病等领域,这些领域全球医疗负担巨大但缺乏有效治疗选择。公司利用已通过临床验证的GalNAc递送技术的RiboGalSTARTM平台,在多个疾病领域推进了从药物发现到临床开发的siRNA项目。
分析员
分析员:陈政生,伍礼贤
免责声明
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