Kyverna Therapeutics, Inc. (KYTX) 是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发用于治疗自身免疫性疾病细胞疗法。公司致力于通过细胞疗法解放患者免于自身免疫性疾病。公司拥有丰富的经验，使用其领先的产品候选药物 mivocabtagene autoleucel (miv-cel) 治疗 15 种以上的自身免疫性疾病适应症。公司相信，miv-cel 具有深度耗尽 B 细胞的潜力，从而实现持久无药的缓解，这为公司继续推进 miv-cel 的后期临床开发和商业化提供了明确的道路。
公司的主要产品候选药物 miv-cel 是一种全人源自体 CD19 CAR T 细胞产品，具有 CD28 共刺激设计，旨在提高有效性和耐受性。miv-cel 的 CAR 由美国国立卫生研究院 (NIH) 许可，该 CAR 在 miv-cel 中的独特设计使其在自身免疫性疾病治疗中具有差异化的治疗特性。miv-cel 已完成由 NIH 进行的 20 名患者的 1 期临床试验，该试验的结果发表在《Nature Medicine》上，报告称与用于创建 Yescarta® 的 CAR 相比，miv-cel 在成人肿瘤科患者中实现了相似的持久抗肿瘤反应，同时提高了临床耐受性。
公司的专注临床开发管道包括 stiff person syndrome (SPS) 和 generalized myasthenia gravis (MG) 的注册 2 期试验，以及两项多中心 1 期/2 期试验，用于治疗狼疮性肾炎 (LN)。公司还在利用研究者启动试验 (IIT) 和其他 Kyverna 赞助的临床试验 (KYSA 试验)，包括在多发性硬化症 (MS) 和类风湿性关节炎 (RA) 中，以确定下一个优先适应症进入后期开发。此外，公司的管道还包括自体和异体格式的新型 CAR T 细胞疗法，包括使用其专有全血快速制造工艺有效地扩展到更广泛的自身免疫性疾病适应症，以及使用 KYV-102 增加患者覆盖范围的可能性。
公司目前的重点是推进其第一类神经免疫学 CAR T 品牌与 SPS 和 MG。公司已与美国食品药品监督管理局 (FDA) 就其 KYSA-8 注册 2 期试验设计达成一致。SPS 是一种使人衰弱的进行性自身免疫性疾病，没有 FDA 批准的治疗方法。公司认为，鉴于显著的疾病负担和缺乏批准的治疗方法，存在重大的未满足的医疗需求。公司估计，美国约有 6,000 名确诊的 SPS 患者，公司的策略是优先考虑目前接受非标签免疫抑制剂治疗的约 30-40% 的患者。公司认为，miv-cel 有可能治疗目前接受症状治疗的约 5,500 名 SPS 患者。
KYSA-6 期试验在 MG 中已根据 2025 年初与 FDA 进行的 2 期结束会议修订为注册 2 期/3 期试验。2025 年 10 月，公司在美国神经肌肉和电诊断医学会 (AANEM) 年会上介绍了 KYSA-6 注册 2 期/3 期试验中 miv-cel 的积极中期数据。公司预计将于 2025 年底开始在该试验的 3 期部分中招募患者，并将于 2026 年分享关于 2 期部分试验的更新数据。该 3 期试验的部分预计包括 60 名患者。公司之前已获得 FDA 的再生医学先进疗法 (RMAT) 认定和 MG 的孤儿药认定。
KYSA-1 和 KYSA-3 期试验的患者入组已结束，公司预计将于 2026 年在同行评审出版物中分享这些试验的数据。公司已于 2025 年第四季度提交了 KYV-102 的新药申请。公司目前不拥有或经营任何制造设施。公司依赖于合同制造组织 (CMO) 根据美国 FDA 的现行良好生产规范 (GMP) 规定生产其药物候选物，用于其临床试验。
公司正在开发 Ingenui-T，一种旨在通过与世界级组织在细胞治疗制造方面的合作来改善患者体验和制造能力的制造工艺。根据 Elevate 协议，Elevate 正在进行 CAR T 细胞产品快速全血制造工艺的开发服务，包括 KYV-102。
鉴于公司的发展阶段，公司目前还没有营销或销售组织或商业化基础设施。因此，如果公司获得对其任何产品候选药物的监管批准，公司还预计将承担与产品销售、营销、制造和分销相关的重大商业化费用。
关键数据：
- 公司正在进行的临床试验包括 SPS 和 MG 的注册 2 期试验，以及两项多中心 1 期/2 期试验，用于治疗 LN。
- 公司拥有专有全血快速制造工艺，可用于制造 CAR T 细胞产品，包括 KYV-102。
- 公司目前不拥有或经营任何制造设施，而是依赖于 CMO。
- 公司已获得 FDA 对 SPS 和 MG 的再生医学先进疗法认定和孤儿药认定。
风险因素：
- 投资于公司的证券涉及高度风险，包括管理对净收益的广泛自由裁量权、未来股权发行的潜在稀释以及股票价格可能波动。
前景：
- 公司致力于通过细胞疗法解放患者免于自身免疫性疾病。
- 公司相信其细胞疗法方法相对于当前的标准护理疗法具有显著优势，通过旨在深度耗尽 B 细胞、整体免疫重置和持久无药的疾病缓解。
