Kyverna Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发用于治疗自身免疫性疾病细胞疗法。公司目标是利用细胞疗法的治愈潜力，使患者摆脱自身免疫性疾病。公司拥有丰富的经验，使用其领先产品候选药物 mivocabtagene autoleucel (miv-cel) 治疗超过 15 种自身免疫性疾病适应症。公司计划推进 miv-cel 的后期临床开发和商业化，重点关注神经免疫学和风湿病学两个领域。
miv-cel 是一种全人源自体 CD19 CAR T 细胞产品候选药物，具有 CD28 共刺激设计，旨在提高有效性和耐受性。该 CAR 由美国国立卫生研究院 (NIH) 授予，并在 NIH 进行的 20 名患者的 I 期临床试验中完成。该试验的结果发表在《Nature Medicine》上，报告称与用于创建 Yescarta® 的 CAR 相比，miv-cel 在成人肿瘤患者中实现了相似的持久抗肿瘤反应，同时提高了临床耐受性。
公司专注于以下临床开发项目：僵人综合征 (SPS) 和全身性重症肌无力 (MG) 的注册 II 期试验，以及狼疮性肾炎 (LN) 的两个多中心 I/II 期试验。公司还利用研究者发起试验 (IITs) 和其他 Kyverna 赞助的临床试验 (KYSA 试验)，包括在多发性硬化症 (MS) 和类风湿性关节炎 (RA) 中的试验，以确定下一个优先适应症进入后期开发。此外，公司还开发自主和异基因格式的新一代 CAR T 细胞疗法，包括使用其专有全血快速制造工艺高效扩展到更广泛的自身免疫性疾病适应症，并有可能通过 KYV-102 增加患者覆盖范围。
公司目前的重点是推进其第一类神经免疫学 CAR T 品牌与 SPS 和 MG。公司已经与美国食品药品监督管理局 (FDA) 就其 KYSA-8 注册 II 期试验设计达成一致。SPS 是一种使人衰弱的进行性自身免疫性疾病，没有 FDA 批准的治疗方法。公司估计美国有大约 6,000 名确诊的 SPS 患者，其策略是优先考虑目前正在使用非处方免疫抑制剂的约 30-40% 的患者。公司认为 miv-cel 有可能治疗目前正在接受症状治疗的约 5,500 名 SPS 患者。公司于 2025 年第二季度完成了 SPS II 期试验的患者招募，并于 2025 年 12 月宣布了该试验的顶线数据。公司还继续以资本高效的方式推进其化学、制造和控制 (CMC) 准备工作，以支持其在 2026 年上半年向 FDA 提交 SPS 生物制品许可申请 (BLA)。
MG 的 KYSA-6 II 期试验在 2025 年初与 FDA 进行 II 期结束会议后修改为注册 II/III 期试验。公司于 2025 年 10 月在美国神经肌肉和电诊断医学会 (AANEM) 年会上介绍了该注册 KYSA-6 临床试验的 miv-cel 的中期数据。公司预计将于 2025 年底前开始该试验的 III 期部分的患者招募，并将于 2026 年分享关于该 II 期部分试验的更新数据。该 III 期试验预计包括 60 名患者。公司之前已获得 FDA 的再生医学先进疗法 (RMAT) 认定和 SPS 及 MG 的孤儿药认定，以及欧洲药品管理局 (EMA) 在 MG 中的孤儿药认定。
公司还正在推进两个 LN 的 I/II 期试验，KYSA-1 和 KYSA-3。公司已完成 KYSA-1 的剂量递增队列，现在正在目标剂量治疗患者。公司预计将于 2025 年下半年分享这两个试验的数据。公司于 2024 年 11 月提交了 KYV-102 的新药申请 (IND)。
公司目前不拥有或运营任何制造设施，而是依赖于合同制造组织 (CMO) 根据美国 FDA 的现行良好生产规范 (cGMP) 规定为其临床试验生产其药物候选物。根据 2023 年 7 月与 ElevateBio BaseCamp, Inc. 签订的开发和制造服务协议（“Elevate 协议”），Elevate 为公司提供其 miv-cel 产品候选物的细胞制造、释放和测试服务。此外，Elevate 正在进行工艺开发服务，以开发其 CAR T 细胞产品的快速全血制造工艺，包括 KYV-102。
根据 2023 年 7 月与 Minaris Advanced Therapies, Inc. 签订的主服务协议，MAT 的费城设施预计将在 2026 年 3 月之前为公司提供某些定制化细胞制造、释放和测试服务。根据与牛津生物医学 (UK) 有限公司 (Oxford) 签订的许可和供应协议，Oxford 为公司提供慢病毒载体工艺开发服务。
公司计划将净收益用于一般公司目的，包括资助研发、资本支出、营运资金和一般及行政费用。公司还可能使用部分净收益进行许可、收购或投资于互补性业务、技术平台、产品、服务、技术或其他资产。公司预计其现有现金和现金等价物，加上 2025 年 11 月 14 日至 11 月 19 日根据销售协议收到的约 1,690 万美元的净收益以及贷款协议的收益，将足以资助其到 2028 年的运营，并支持其计划的 SPS BLA 提交和 MG III 期试验，以及某些预发布活动。公司还获得了在 2025 年 11 月 3 日从贷款额度中提取 2,500 万美元的授权。
风险因素：投资于公司的证券涉及高度风险。在决定是否投资之前，您应仔细考虑以下风险：净收益的用途、股权稀释、未来股权发行、股价波动、监管审批的不确定性、对第三方依赖的风险以及竞争环境。
