2025年临床试验趋势与洞见报告

核心观点

• 临床试验多样性： 临床试验的多样性、公平性和包容性 (DEI) 至关重要，以确保研究结果适用于所有人群。虽然参与度有所提高，但仍有改进空间。FDA 预计将发布关于多样性行动计划 (DAP) 的指南，以解决代表性不足的问题。提高多样性的策略包括社区外展、创新的招募模式和考虑遗传、生活方式和环境因素。
• 试验地点准备： 临床试验地点的准备对于试验的成功至关重要。沟通不畅、缺乏实时数据访问和培训不足是常见的挑战。为了提高准备情况，需要改进沟通、提供培训并建立信任和协作的团队环境。细胞和基因治疗 (CGT) 试验的复杂性对启动时间提出了额外的挑战，需要专门的关注和规划。
• 人工智能和机器学习： 人工智能 (AI) 和机器学习 (ML) 正在改变临床试验的各个方面，从提高运营效率到改善患者招募和保留。AI 驱动的分析可以预测延误和风险，优化试验设计，并实现更精准的患者招募。生成式 AI (GenAI) 具有变革潜力，可以简化协议设计、自动化患者招募并生成文档。
• 精准肿瘤学和生物标志物驱动试验： 精准肿瘤学正在兴起，临床试验越来越针对个体患者的独特生物学特征。生物标志物在确定哪些患者最有可能从特定疗法中受益方面发挥着关键作用。生物标志物驱动的试验正在改变癌症治疗，通过个性化方法提高治疗效果并减少不必要的暴露于无效疗法。
• 监管创新： 为了简化流程并加速治疗的开发，监管创新至关重要。FDA 正在推动单一机构审查委员会 (sIRB) 审查，以减少冗余并缩短研究启动时间。虽然许多赞助商已经自愿采用了 sIRB 实践，但 FDA 的正式规定将需要对机构和调查员进行一些调整。