VERVE@JEF HC Conf '25: '102 意义非凡的活动和'102 2025年第二季度的更新

Verve Therapeutics 的 lead candidate VERVE-102 利用碱基编辑技术针对 PCSK9 基因，目前处于 2H25 全剂量 escalation 数据发布阶段，并有望在 2H25 向 Eli Lilly (LLY) 提供 opt-in 数据包。VERVE-201 (ANGPTL3 项目) 正在临床开发中，预计 2H25 更新项目数据；VERVE-301 (Lp(a) 项目) 正在进行临床前研究，并与 LLY 达成独家研究合作，Verve 拥有 opt-in 权利。公司现金储备约 4.97 亿美元，可支持至 2027 年中。公司预计 2H25 发布 VERVE-102 全剂量 escalation 数据并收到 LLY 的 opt-in 决策，4 月已发布初步 Phase 1b 数据，显示剂量依赖性降低 PCSK9 和 LDL-C，最高体重/RNA 剂量组平均 LDL-C 下降 53-59%，达到/超过预期。公司计划在 2H25 对 VERVE-102 进行 Phase 2 受试者给药，并持续与 FDA 会面，将基于 LDL 降低这一经验证的终点，寻求 established 的监管路径。VERVE-102 的商业化机会巨大，针对未满足需求的 ASCVD 疾病，尤其对年轻患者。公司还计划在 2H25 更新 VERVE-201 (ANGPTL3 项目) 数据，该试验评估 VERVE-201 在 RH 中的效果，终点包括药代动力学和血液 ANGPTL3 蛋白及 LDL-C 水平变化；VERVE-301 (Lp(a) 项目) 继续进行临床前研究。公司认为竞争对手产品报告的肝 AE 并非重大风险，因为 Verve 的受试者未出现剂量依赖性肝酶升高，且竞争对手产品的肝 AE 出现在 late-stage 研究（28 天达到峰值），这与 LNP 的问题通常发生在第一周不符。Verve 的定价策略将区别于其他基因疗法公司，不会采用罕见病定价，其制造过程简单且成本效益高，100 微克产品的成本约为 3 美元，与 mRNA/LNP 相比，VERVE-102 的单剂量成本约为 1500 美元，计划将其产品定价与一次性心血管手术等 procedures 一致。公司表示 LLY 与其共享差异化心血管治疗景观的愿景，该景观将允许多种治疗方式，使不同患者/提供者/支付方能够做出个性化决策，这在其他疾病领域（如肥胖症）也已得到体现。