AKRO
- 正在准备临床研究报告，包含 IIb 期 F4 研究数据，预计与 FDA 进行 Type D 会议讨论部分数据。
- 已与 FDA 进行了基于早期积极 II 期 F2/F3 数据的末期 II 期会议，无方案 concerns，FDA 已接受 III 期研究方案。
- III 期研究招募进展迅速，F4 和 F2/3 MASH 研究均积极招募，F4 数据已于 1 月份发布，F2/3 数据预计 2027 年上半年发布。
- GSK/Boston Pharma 的交易表明药企对 MASH/FGF21 空间的兴趣，AKRO 与 BD 保持沟通，是高 M&A 候选公司。
- F4 始终是 MASH 中最大的未满足需求，F4 数据干净且具有统计学意义，AKRO 可能成为许多全球生物制药公司的易整合目标。
ZLAB
- 在 ASCO 上报告了新的 I 期 DLL3 数据，包括剂量递增和剂量扩展/优化队列。
- 在 n=33 的 2L 线患者中，ORR 为 67%（22/33），符合预期范围 60-70%。
- 在 14 个接受 1.6mpk 剂量的 2L 线患者中，ORR 为 79%，高于 10 月 2024 年剂量递增队列的 14/19。
- 安全性良好，在 1.6mpk 剂量下，Gr3+ TRAEs 为 6%，优于 AMGN 的 50-60%。
- 无 CRS 或 ICANS，因为这是 ADC，与双特异性药物不同。
- AMGN 的 tarlatamab 已获批准用于 2L SCLC，销售额达 320M 美元，但需要 24-48 小时住院监测。
- ZLAB 无 CRS 或神经毒性，无需住院监测，可能为社区环境提供机会。
- 正在转向关键 II 期随机研究（与化疗相比），预计 2025 年底完成招募，2026 年获得数据，2027 年上市。
- 管理层对 2025 年顶线指导的 560-590M 美元和积极的中国市场前景充满信心。
- Q1 收入略低于预期，但管理层认为这与季节性有关，而非需求疲软。
- Vyvgart 将是关键增长动力，3 月和 4 月患者数量反弹，4 月份是迄今为止最强劲的月份。
- 预计 2026 年 1 月开始对 Vyvgart 进行小幅降价（估计为个位数折扣），但预计不会影响持续增长。
DNLI
- 于 5 月 6 日宣布完成滚动 BLA，预计 7 月第一周获得 FDA 接受更新，PDUFA 日期为 2026 年 1 月。
- 确认性 Hunter 试验仍在招募中，将在最后一名患者入组 2 年后公布结果。
- 关注 8 月 18 日的 RARE Sanfilippo PDUFA 和 11 月 9 日的 RGNX Hunter PDUFA。
- 管理层希望在 2025 年提供关于 Sanfilippo 监管途径的更新，并可能在 2026 年上半年提供数据更新。
- FDA 要求启动确认性试验作为 AA 的条件，公司希望尽快确定试验设计，可能使用自然史比较。
- Sanfilippo 项目由同一审查团队负责，甚至使用相同的程序经理，允许他们建立围绕 Hunter 的对话。
- 研发管线：希望今年提交 2 个 IND，明年提交 2 个，ETV、OTV 和 ATV 系列的 3 个项目将在一年内进入临床。
- 财务：预计将获得优先审查凭证，如果 tivi 在 Hunter 中获得批准，将获得一个凭证，如果 PRV 项目续签，Sanfilippo 也将获得另一个凭证。
OLMA
- SERENA-6 数据提供了 1L 口服 SERD 使用的科学证明概念。
- ASCO 上分享了 SERENA-6 期 III 1L 口服 SERD 数据，显示接受 aromatase 抑制剂的患者在 ctDNA 检测到 ESR1 突变后，PFS 提高了约 7 个月。
- SERENA-6 的 7 个月 PFS 差值仅计算了随机化时 ESR1 突变被检测到的时间，这基本上发生在患者一线疗法的“尾部”，因此使用口服 SERD 整个一线疗程可能观察到更大的差值。
- OLMA 正在招募期 III OPERA-01 2L+ 单药试验，预计 2026 年获得顶线数据。
- 关注未来 12 个月内多个重要的 1L 期 III 口服 SERD 数据集，包括 ROG persevERA 预计在 2025 年第四季度发布，AZN SERENA-4 预计在 2026 年发布，这些可能对 OLMA 产生重大积极影响。
- 1L KAT6 试验也在进行中，预计 2026 年获得首份数据。
- 竞争对手 PFE 的 KAT6 在 ASCO 上显示，与 fulvestrant 联合使用，ORR 为 37%，PFS 为 11 个月，在 2L+ 设置中具有广泛的活性，包括 ESR1 和 PI3ka，我们相信与口服 SERDs（如 palazestrant 而不是 fulvestrant）联合使用活性可能进一步提高。
VRDN
- 保持积极，并计划在 2025 年第二季度提交 veligrotug 用于 TED 的申请，等待慢性 TED 的 THRIVE-2 期 III 52 周随访结果。
- 公司获得了突破性称号，这是由于快速促凋亡反应和强烈的复视数据。
- 继续指导 2026 年第二季度推出，但如果获得优先审查，可能会加速。
- 皮下数据按计划进行，公司对 2026 年第一季度顶线数据时间表充满信心，并认为 Q4W 剂量的暴露与 IV 10mg/kg 一致，Q8W 剂量与 IV 3mg/kg 一致，这让他们相信他们可以获得与 IV 相似或一致的疗效，这是最好的情况。
- VRDN 将在 2025 年第三季度获得 I 期 HV 数据，这是他们的 Fc 片段，类似于 efgartigimod，预计将是真正的皮下自动注射器。
- 公司希望看到 60-65% 的 IgG 抑制/减少，并与 efgartigimod 一致。
- 未来策略尚未确定，但公司认为他们可以通过剂量、频率或给药剂量来区分。
