Revuforj在复发/难治性mNPM1急性髓系白血病中显示出优于Ziftomenib的客观缓解率和缓解持续时间

2025-06-03 Jefferies SoftGreen

Ziftomenib 在复发/难治性 NPM1 AML 中的疗效：Ziftomenib 的缓解率（CR/CRh）为 23%，与 Revumenib 相当，但缓解持续时间（中位 3.7 个月）和缓解率（33%）略低于 Revumenib（4.7 个月和 47%）。此外，Ziftomenib 患者中位总生存期（mOS）在缓解者和未缓解者之间存在显著差异（16.4 个月 vs 3.5 个月），表明较低比例的患者可能从治疗中获益。
安全性：Ziftomenib 的 3-4 级分化综合征发生率为 13%，与 Revumenib 相当，但 QTc 延长发生率（3%）略低于 Revumenib（21%）。
商业优势：Revuforj 于 2024 年 11 月推出，并在 2025 年第一季度实现了 2000 万美元的销售额。超过一半的受访医生已经开具了 Revuforj 处方。由于 Ziftomenib 的数据刚刚公布且尚未获得批准，Revuforj 在医生教育和商业经验方面具有显著的时间优势。
监管进展：KURA 和其合作伙伴 Kyowa Kirin 已于 2025 年第一季度提交了 NDA，并获得了优先审评，PDUFA 日期为 2025 年 11 月 30 日。SNDX 已于 2025 年 4 月提交了复发/难治性 NPM1 AML 的 sNDA，预计潜在的批准时间与 KURA 相似。
投资建议：Jefferies 给予 SNDX“买入”评级，目标价 43 美元。