小核酸行业深度技术平台和适应症不断验证迎来销售和临床密集兑现期

核心观点与投资逻辑

• 2025年作为小核酸药物投资重要年份：基于递送平台成熟、适应症拓展及密集催化剂三方面因素。

技术平台突破

• GalNac递送系统成熟：相较于LNP等早期递送系统，GalNac具有高效肝脏靶向性、低剂量长效性及较低毒性，显著提升安全性。

适应症突破

• 疾病领域拓展：从罕见病（如CMV、SMA、TTR）向高血脂（Inclisiran）、高血压、乙肝等慢病领域延伸，未来有望在CNS疾病（如AD、帕金森）取得突破。
• 新平台技术验证：ProQR的RNA编辑管线（2025年启动）、Regulus的RGLS8429（miRNA，预计2025年1期数据）。

密集催化剂

• 大单品放量：诺华Inclisiran加速放量，Arrowhead Plozasiran商业化元年。
• 产品获批：Alnylam的Vutrisiran和Fitusiran（2025年3月底获批），Ionis的eplotersen（OUS）、Olezarsen（EU）、Donidalorsen（US）预计年内获批。
• 重磅产品数据读出：诺华/Ionis的Pelacarsen（III期数据），Ionis的Olezarsen（sHTG，III期数据），Zilebesiran（高血压，II期数据），ARO-INHBE（肥胖，I期数据）。

建议关注

• 国内企业：恒瑞医药、正大天晴、信立泰、腾盛博药、圣诺医药、舶望制药、瑞博生物等。
• 海外企业：Alnylam、Ionis、Arrowhead。