利用实时世界数据（RWE）在欧洲转换医疗决策

利用真实世界证据（RWE）在欧洲改变医疗决策 EFPIA关于真实世界证据在决策中作用和使用的愿景 2025年3月 引言：随着真实世界证据（RWE）的整合，医疗决策正在不断发展。虽然传统临床试验仍至关重要，RWEoffers宝贵见解来自日常临床实践。此支持创新新药的发现和开发。帮助理解药物在现实世界中的工作原理RWE补充临床试验数据，提供对治疗有效性、安全性和价 值在多样化、真实世界人群中的整体理解。数字健康工具、电子健康记录（EHRs）和数据分析技术的进步已实现大规模收集和分析真实世界数据（RWD）。这些发展提供了弥合研究和常规护理之间差距的机会。 未来愿景：将RWE完全融入医疗决策。欧洲制药工业协会（EFPIA）设想了一个协作的环境 ，其中行业、监管机构、医疗机构、患者、学术研究人员、健康技术评估机构以及其他各方共同合作。 什么是RWD和RWE？ RWD：通过常规临床实践收集的患者特征、临床结果和健康干预措施的信息。RWD的来源包括登记册、索赔数据、数字健康应用、患者报告结果以及健康的社会决定因素等。这些多样化的来源为传统临床试验数据提供了更广泛的背景。 RWE：通过分析RWD获得的临床证据，提供关于药品的益处、风险和价值方面的见解 。 RWE（真实世界证据）的重要性：RWE已证明其在加速患者获得治疗和疫苗方面的作用，涵盖了从罕见疾病到COVID19疫苗等广泛的条件。它显著提高了对治疗有效性和安全性的理解 ，以确保临床医生在正确的时间为正确的患者开具正确的药物。 机会与挑战： 1机会： o增强决策能力：RWE可以产生洞见并补充临床试验和 产品开发。它提供了新颖的结果衡量指标，例如数字终点，填补了这方面的空白。知识差距的缩小以及降低对产品实际应用和价值的不确定性。对于 实例，针对脊髓性肌萎缩（SMA）的治疗，一种严重的神经肌肉疾病， 依赖于RWE进行监管批准和报销决策，带来救命更快地将疗法提供给患者。 o以患者为中心的护理：如COVID19大流行期间所见，真实世界证据（RWE）可以帮助通过提供对长期有效性、安全性和患者体验的洞察来量身定制患者护理。 o研究创新：它可以指导研发策略，同时支持新疗法的开发，尤其在传统临床试验具有挑战性或不道德的地区，例如治疗儿童、孕妇或罕见病患者。 2挑战： o建立信任：确保生成一致、相关且可靠的真实世界证据（RWE），以赢得监管机构、医疗机构、卫生技术评估（HTA）机构和患者的信任。 o数据访问和技术基础设施：目前，国家法律阻碍了国际研究和活动。预计实施欧洲健康数据空间将有助于解决这些挑战，通过推动对《通用数据保护条例》的解释实现更大的统一性，以及更高的标准化。s电子健康记录系统的实施，改善医疗信息基础设施，以及简化数据访问模型。 o数据质量和互操作性：RWD通常是为了研究以外的目的生成和收集的，可能质量参差不齐。数据必须经过充分的整理、验证和保证可靠性，并且针对特定研究应评估其适用性 。此外，RWD数据存储在许多数据库中，这些数据库无法轻易相互通信，并且以不兼容的格式存储。这种多样性可能会复杂化来自多个医疗系统和来源的数据分析。 o可预测性和可接受性：确保监管和HTA机构对真实世界证据（RWE）的一致接受，以简化其在决策中的应用。 关键举措以解锁RWE： 提高数据质量：在源头实施统一的指南以提升数据质量，确保真实世界证据（RWE）的稳健性和可靠性。 促进协作：鼓励利益相关者之间的伙伴关系，以促进数据访问用于研究目的，解决数据质量和互操作性，推进方法论，并分享见解和知识。 构建信任与透明度：制定明确的关于真实世界证据（RWE）在接受监管和健康技术评估（HTA）决策中的采纳指南，确保其在生成与应用过程中的透明度。 国际harmonisation全球一致化RWE（真实世界证据）方法，以简化监管流程，避免不必要的额外研究，支持创新治疗方法的开发，并增加RWE的实用性和可接受度。 这些关键行动可以由参与RWD应用、RWE生成和评估以及医疗决策相关方共同解决。创新卫生倡议、欧洲卫生数据与证据网络（EHDEN）基金会、GetReal研究所等联合举措和协作努力，可以提供参与平台。合作将促进改进健康信息基础设施的发展。共同起来，相关方可以制定一个监管和HTA框架，该框架有助于加快科学对话，以生成证据的计划促进更快、更好的决策。 结论： RWE（真实世界证据）是一种强大工具，当有效使用时，可以改变医疗保健领域，并改进在现实世界环境中安全、有效且符合患者需求的诊疗服务。成功将RWE融入决策过程将取决于对数据基础设施的持续投资、监管适应性以及与所有利益相关者的持续互动。这种协作方法将确保欧洲在医疗保健创新领域保持领先地位。通过培养一个协作和值得信赖的生态系统，E FPIA（欧洲制药工业协会）的成员旨在利用RWE改善患者结果并推动欧洲的医疗创新。我们共同努力，创造一个未来，在那里医疗决策是基于全面综合的证据信息，从而为所有欧洲人带来更健康的福祉。